更新于：2025-05-07

CLN1 disease(Spark)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAV-mediated PPT1 replacement (Spark Therapeutics)
靶点
PPT1
作用方式-
作用机制
PPT1替代物(Palmitoyl-protein thioesterase 1 replacements)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [1]
在研适应症
神经元蜡样脂褐质沉积症1
非在研适应症-
原研机构
Spark Therapeutics, Inc.Spark Therapeutics, Inc.
在研机构
Spark Therapeutics, Inc.Spark Therapeutics, Inc.
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
神经元蜡样脂褐质沉积症1临床前
美国
Spark Therapeutics, Inc.Spark Therapeutics, Inc.
2024-04-23
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临床结果

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研究
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人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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