更新于：2025-01-23

Self-complementary adeno-associated virus 9 containing human methyl-CpG binding protein 2 (Genecombio)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名-
靶点
MECP2
作用机制
MECP2 调节剂(甲基化CpG结合蛋白2 调节剂)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形其他疾病
在研适应症
Rett综合征
非在研适应症-
原研机构
上海金珂博生物技术有限公司
在研机构
上海金珂博生物技术有限公司
非在研机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)

关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
Rett综合征临床前
美国
上海金珂博生物技术有限公司
2024-03-14
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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批准

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特殊审评

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