更新于：2025-03-20

scAAV2/MFSD8 gene replacement therapy (Northwestern University Feinberg School of Medicine/UT Southwestern)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名-
靶点
MFSD8
作用方式-
作用机制
MFSD8基因转移(Major facilitator superfamily domain-containing protein 8 gene transference)
治疗领域
遗传病与畸形内分泌与代谢疾病
在研适应症
溶酶体贮积病
非在研适应症
神经元蜡样质脂褐质沉积症
原研机构
Feinberg School of MedicineFeinberg School of Medicine
在研机构
The University of Texas Southwestern Medical CenterThe University of Texas Southwestern Medical CenterFeinberg School of MedicineFeinberg School of Medicine
非在研机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
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关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
神经元蜡样质脂褐质沉积症临床前
美国
The University of Texas Southwestern Medical CenterThe University of Texas Southwestern Medical Center
2021-05-04
神经元蜡样质脂褐质沉积症临床前
美国
Feinberg School of MedicineFeinberg School of Medicine
2021-05-04
溶酶体贮积病临床前
美国
Feinberg School of MedicineFeinberg School of Medicine
-
溶酶体贮积病临床前
美国
The University of Texas Southwestern Medical CenterThe University of Texas Southwestern Medical Center
-
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临床结果

适应症
分期
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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批准

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