PM1300

点击蓝字关注我们本周，热点不少。首先看审评审批方面，非常值得关注的就是，先声药业失眠新药达利雷生国内获批上市以及长效HIV-1预防药物获FDA批准上市；其次就是研发方面，多个药取得重要进展，其中，值得一提的就是，恒瑞口服SERD启动Ⅲ期临床；再次是交易及投融资方面，先声再明以7.45亿美元就靶向CDH6的ADC新药达成授权合作；最后是政策方面，国家药监局全面实行创新药IND审批时限缩短至30日。本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资以及政策四大板块，统计时间为2025.6.16-6.20，包含28条信息。 审评审批NMPA上市批准1、6月20日，NMPA官网显示，先声药业与Idorsia合作开发的盐酸达利雷生片获批上市，用于治疗失眠。盐酸达利雷生片是一种双食欲素受体拮抗剂（DORA），属于新一代抗失眠药。此前，该药已在美国、英国、瑞士、加拿大等国家获批上市。2022年11月，先声药业与Idorsia订立了独家许可协议，获得了达利雷生在中国临床开发及商业化独家权利。2、6月20日，NMPA官网显示，康希诺生物的13价肺炎球菌多糖结合疫苗（CRM197/破伤风类毒素）获批上市。这是首款使用白喉毒素无毒突变体（CRM197）和破伤风类毒素（TT）双载体的肺炎球菌多糖结合疫苗。目前国内已有四款13价肺炎疫苗获批，分别来自辉瑞、沃森生物、康泰生物、康希诺。申请3、6月18日，CDE官网显示，礼来的匹妥布替尼片剂申报新适应症，预测用于治疗接受过至少两种治疗的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。匹妥布替尼（pirtobrutinib）是礼来研发的first-in-class非共价BTKC481S抑制剂。4、6月19日，CDE官网显示，韩国大化制药和海和药物联合申报的紫杉醇口服溶液申报新适应症，用于治疗复发性或转移性HER2阴性乳腺癌。该药是由大化制药基于其创新的脂质自乳化药物递送技术开发而成的紫杉醇口服制剂，于2024年9月获NMPA批准上市，用于一线含氟尿嘧啶类方案治疗期间或治疗后出现疾病进展的晚期胃癌患者。临床批准5、6月17日，CDE官网显示，云南白药控股子公司征武科技的JZ-14胶囊获批临床，用于治疗溃疡性结肠炎。这是该药首次获批IND。JZ-14胶囊是征武科技自主研发的化学1类创新药，是First-in-Class的小分子免疫调节剂。6、6月20日，CDE官网显示，普米斯生物（已被BioNTech收购）1类新药PM1300注射用冻干制剂获批临床，拟用于晚期实体瘤治疗。PM1300是一款EGFR×HER3双抗ADC。目前，全球共有6款EGFR×HER3双抗ADC进入获批临床及以上阶段，都来自国内企业。其中，百利天恒的伦康依隆妥单抗进度最快，已在Ⅲ期阶段。优先审评7、6月17日，CDE官网显示，默沙东的Clesrovimab注射液上市申请拟纳入优先审评，用于即将进入或出生在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季的新生儿和婴儿预防RSV所致的下呼吸道感染。这是默沙东研发的长效单抗疗法，已经于2025年6月10日获得美国FDA批准。8、6月18日，CDE官网显示，瑞迪奥的锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液（99mTc-3PRGD2）和注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽上市申请拟纳入优先审评。99mTc-3PRGD2靶向整合素αvβ3阳性肿瘤，采用SPECT(/CT)显像，主要用于胸部肿瘤等显像。注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽用于制备99mTc-3PRGD2。突破性疗法9、6月19日，CDE官网显示，信达生物的IBI343拟纳入突破性疗法，用于至少接受过两种系统性治疗的Claudin（CLDN）18.2表达阳性的局部晚期或转移性胰腺癌。IBI343是信达生物研发的全球首创注射用重组抗CLDN18.2单克隆抗体-依喜替康（exatecan）偶联物。10、6月19日，CDE官网显示，礼新生物的LM-108注射液拟纳入突破性疗法，联合特瑞普利单抗用于既往经一线标准治疗失败的CCR8阳性的晚期胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者。LM-108是由礼新医药基于独家多次跨膜蛋白抗体发现平台自主研发的靶向CCR8单克隆抗体。FDA上市批准      11、6月16日，FDA官网显示，CSL自主开发的Garadacimab获批上市，用于预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿（HAE）的发作。Garadacimab是一种皮下注射FXIIa单抗，每月一次，可将HAE患者的发作次数中位数减少超过99%。这是全球首款获批的FXIIa单抗。12、6月18日，FDA官网显示，吉利德的长效HIV-1疗法来那帕韦（lenacapavir）获批新适应症，用于HIV暴露前预防（PrEP）。这是FDA批准的第一个一年仅需两次给药的HIV预防药物。来那帕韦是一款first-in-class长效HIV衣壳抑制剂。13、6月20日，FDA官网显示，赛诺菲和再生元的度普利尤单抗补充生物制品许可申请（sBLA）获批，用于治疗成人大疱性类天疱疮（BP）。这是全球第一个治疗BP的靶向药物。度普利尤单抗是一种全人源靶向IL-4Rα的单抗，可通过阻断IL-4和IL-13双信号通路传导抑制2型炎症发展。目前，已在全球60多个国家及地区获批，覆盖特应性皮炎、哮喘、慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉、嗜酸性食管炎等多种疾病。研发临床状态14、6月16日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，和誉医药自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼已完成治疗肝细胞癌的注册性临床的首例患者给药。依帕戈替尼于2025年5月获CDE突破性疗法认定。依帕戈替尼也是首个采用靶向分子生物标志物精准治疗肝细胞癌的药物。15、6月16日，Clinicaltrials官网显示，恒瑞医药启动了肌球蛋白（myosin）抑制剂HRS-1893的首个Ⅲ期临床，该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=216），旨在评估HRS-1893对比安慰剂治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的疗效和安全性。研究的主要终点是治疗第24周的临床应答率。16、6月17日，Clinicaltrials官网显示，恒瑞医药启动了HRS-8080的首个Ⅲ期临床，该研究是一项多中心、开放标签、随机对照临床试验（n=200），旨在评估HRS-8080对比医生选择方案（氟维司群或依西美坦+依维莫司）治疗既往经内分泌治疗后疾病进展的局部晚期和转移性乳腺癌成人患者的疗效和安全性，主要终点为无进展生存期（PFS）。HRS-8080是恒瑞医药自主研发的一种新型口服雌激素受体降解剂（SERD）。17、6月17日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，三叶草生物的呼吸道联合疫苗候选产品SCB-1022（RSV+hMPV）与SCB-1033（RSV+hMPV+PIV3）（Pre-F三聚体亚单位疫苗抗原）已完成首批受试者入组，正式启动Ⅰ期临床试验。临床数据18、6月18日，Scholar Rock公布了靶向肌肉生长抑制素（myostatin）的全人源单抗Apitegromab治疗肥胖的Ⅱ期概念验证（EMBRAZE）结果。结果表明，替尔泊肽单药组受试者的总体重减轻中有30.2%来源于瘦体重减轻，Apitegromab联合替尔泊肽组这一比例为14.6%。与替尔泊肽单药组相比，Apitegromab联合替尔泊肽组受试者额外保留了54.9%（-1.6kgvs-3.5kg，差异为1.9kg，p=0.001）的瘦体重，实现了更高质量的体重减轻效果。19、6月19日，德睿智药公布了自主研发的口服小分子GLP-1RA新药MDR-001在中国肥胖或超重受试者中开展的多中心24周Ⅱb期临床试验达到临床终点。研究结果显示，口服MDR-001 片各剂量组体重较基线降低-8.2%至-10.3%，绝对减重7.4至9.2kg，安慰剂组为2.4kg。70.9%至85.4%的受试者减重≥5%，34.5%至48.1%受试者减重≥10%。20、6月20日，先为达生物公布了cAMP偏向性GLP-1类似物埃诺格鲁肽注射液在超重或肥胖成人中的Ⅲ期SLIMMER研究，主要终点是第40周时体重相对基线变化的百分比，以及第40周体重减轻≥5%的受试者比例。结果显示，48周时，不同剂量组埃诺格鲁肽组受试者体重较基线下降9.9%至15.4%，优于安慰剂组（-0.3%）（P<0.0001）。埃诺格鲁肽组受试者体重下降≥5%的受试者比例为77.7%至92.8%，51.2%至79.6%的受试者体重下降≥10%，63.5%的受试者体重下降≥15%。21、6月20日，信达公布了玛仕度肽治疗单纯饮食运动控制不佳的中国2型糖尿病患者Ⅲ期注册临床（DREAMS-1），主要终点是第24周，HbA1c较基线的变化。数据显示：第24周时，玛仕度肽组在HbA1c水平较基线的平均变化方面显著优于安慰剂组（LSM治疗差异：玛仕度肽4mg组为−1.43%；玛仕度肽6mg组为−2.02%）。在达到HbA1c水平<7.0%、体重降幅≥5%的患者比例，以及同时达到HbA1c水平<7.0%且体重降幅≥5%的患者比例，以及第24周体重较基线的平均百分比变化等各个指标上，玛仕度肽均显著优于安慰剂。交易及投融资22、6月16日，皮尔法伯实验室宣布，已从Antares Therapeutics获得PFL-721和PFL-241的全球权益。PFL-721是一种针对EGFR外显子20和HER2外显子20突变的抑制剂，即将在非小细胞肺癌（NSCLC）的首次人体试验中进入剂量优化阶段。PFL-241是针对EGFR外显子19或21突变、具有中枢神经系统中枢活性的第四代EGFR抑制剂，目前正在进行首次人体试验的剂量递增，适应症为C797S耐药突变NSCLC。23、6月16日，复星医药宣布，与Teva就在研药物TEV-56278的开发达成战略合作。TEV-56278是Teva基于其ATTENUKINE技术开发的一款抗PD-1/IL-2抗体融合蛋白。根据协议，为加速临床数据开发，复星医药将获得TEV-56278在中国（包括港澳台地区）以及特定东南亚国家和地区的独家开发、生产和商业化许可。24、6月16日，先声再明宣布，与NextCure建立战略合作伙伴关系，共同开发针对CDH6靶点的新型抗体偶联药物（ADC）新药SIM0505，用于治疗实体瘤。SIM0505目前正在中国进行I期临床试验。NextCure计划于2025年第三季度在美国启动临床试验。25、6月16日，Crescent Biopharma宣布，与Glyco Mimetics完成合并，合并后的公司将以CrescentBiopharma,Inc.的名称运营，其股票预计将于2025年6月16日在纳斯达克资本市场开始交易，股票代码为「CBIO」。Crescent主要项目CR-001是一款四价PD-1xVEGF双特异性抗体，此外，该公司还在推进两种新型ADC的研发，其中CR-002项目预计将于明年年中进入临床试验阶段。26、6月17日，礼来宣布，收购Verve Therapeutics的最终协议。根据协议，总潜在对价最高可达每股13.50美元的现金（无利息）（总计最高约13亿美元）。Verve先导项目VERVE-102是一款潜在的首创体内基因编辑药物，靶向PCSK9，可能适用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者（这是一种ASCVD亚型，在普通人群中每250人中就有1人患有此病），以及某些早发性冠状动脉疾病(CAD)患者。政策27、6月16日，国家药监局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》，具体内容包括如下：一、对符合要求的创新药临床试验申请在30个工作日内完成审评审批。二、药物临床试验申请审评审批30日通道支持国家重点研发品种，鼓励全球早期同步研发和国际多中心临床试验，服务临床急需和国家医药产业发展等。28、6月17日，FDA宣布推出「局长国家优先审批券」（CNPV）计划，药品研发人员可凭此券参与FDA一项全新的优先审批计划，该计划将FDA的审批时间从申请人最终提交药品申请后的大约10-12个月缩短至1-2个月。FDA 计划在该计划实施的第一年向符合美国国家重点的公司提供有限数量的审批券。END领取CPHI & PMEC China 2025展会门票来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~