药物类型 ASO |
别名 Targeting TUBB4A ASO (SynaptixBio)、SB 19642、SB19642 |
靶点 |
作用方式 抑制剂 |
作用机制 TUBB4A抑制剂(tubulin beta 4A class IVa inhibitors) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
原研机构 |
在研机构 |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段临床1期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国) |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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6型髓鞘减少脑白质营养不良 | 临床1期 | 英国 | 2025-06-11 |