药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 ABCA4 minigene therapy (IVERIC Bio)、MINIABCA-4 |
靶点 |
作用方式 刺激剂 |
作用机制 ABCA4刺激剂(ATP binding cassette subfamily A member 4 stimulants) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
原研机构 |
在研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段临床前 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评- |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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Stargardt病4型 | 临床前 | 美国 | - |