药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 AAV9-CAG-coh-SGSH、AAV9-hsulfamidase、NAV rAAv9 sulfamidase gene therapy + [1] |
靶点 |
作用方式 刺激剂 |
作用机制 SGSH刺激剂(磺氨基葡糖硫酸胺酶刺激剂) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段临床2期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评- |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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黏多醣贮积症III型 | 临床2期 | 西班牙 | - | 2016-04-17 |