更新于：2024-11-03

Utrophin CRISPR/Cas9-gene therapy (University College London/Genethon)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
utrophin CRISPR/Cas9-gene therapy (University College London/Genethon)
靶点
UTRN
作用机制
UTRN激活剂(抗肌萎缩蛋白相关蛋白（utrophin）激活剂)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形皮肤和肌肉骨骼疾病+ [1]
在研适应症
杜氏肌营养不良症
非在研适应症-
原研机构
University College LondonUniversity College London
在研机构
University College LondonUniversity College LondonGenethonGenethon
非在研机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症临床前
法国
GenethonGenethon
-
杜氏肌营养不良症临床前
英国
University College LondonUniversity College London
-
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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批准

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特殊审评

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