GS1191-0445

01渤健脊髓性肌萎缩症（SMA）新药在中国申报两项上市申请2025年4月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布消息，渤健（Biogen）提交的诺西那生钠注射液的两项新药上市申请（NDA）已获受理。诺西那生钠（nusinersen）是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的疾病修正治疗药物。此前，该药物已于2019年2月在中国获批用于治疗5q型SMA，而5q型SMA是SMA最为常见的类型，约占所有SMA病例的95%。02信念医药杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法在中国获批临床2025年4月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，信念医药研发的1类新药BBM-D101注射液已获批临床，其拟用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。公开资料显示，BBM-D101注射液是一种腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。此次获批临床，标志着该产品首次在中国获得临床试验许可。杜氏肌营养不良（DMD）是一种由抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变引起的X连锁隐性遗传肌肉疾病，患者通常在6岁之前甚至婴幼儿时期就出现症状，多数患者在10至12岁逐渐丧失行走能力，30岁左右因心脏和/或呼吸功能衰竭而失去生命，因此临床急需创新治疗方案。03基因治疗企业uniQure亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease）在研基因疗法AMT-130获突破性疗法认定近日，基因治疗企业uniQure宣布，其针对亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease）的在研基因疗法AMT-130获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。此前，AMT-130已获得再生医学先进疗法（RMAT）、孤儿药及快速通道等资格认定。此次获得突破性疗法认定，意味着AMT-130在加速审批和临床开发路径上又迈出了关键一步。04信念医药血友病基因疗法药物正处于上市前准备期随着信念医药基因疗法药物波哌达可基注射液（商品名：信玖凝，研发代号：BBM-H901）的获批，中国迎来了首款腺相关病毒（AAV）基因替代治疗产品。据有关人士透露，目前该药物正处于上市前准备阶段，包括首批产品的检验、放行，说明书和药盒印刷等工作，预计信玖凝将很快投放市场。05Aro Biotherapeutics晚发性庞贝病RNA疗法IND在美获批Aro Biotherapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发强效组织靶向药物。该公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其ABX1100的研究性新药申请（IND）。ABX1100是一种新型RNA疗法，目前正在对晚发性庞贝病（late-onset Pompe disease，LOPD）患者开展一期研究。06华毅乐健针对血友病A基因疗法拟纳入突破性治疗品种2025年4月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布消息，由苏州华毅乐健生物科技有限公司自主研发的1类新药GS1191-0445注射液拟纳入突破性治疗品种。GS1191-0445注射液是一种腺相关病毒（AAV）载体基因治疗药物，专门针对血友病A。血友病A（Hemophilia A）是一种遗传性出血性疾病，主要由于X染色体连锁隐性遗传导致凝血因子VIII（FVIII）缺乏或功能异常，其特点为患者凝血功能异常，终身易于出血，尤其常见于关节、肌肉和深部组织。07吉利德科学原发性胆汁性胆管炎（PBC）seladelpar胶囊的临床试验申请在中国申报临床2025年4月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，吉利德科学（Gilead Sciences）提交的seladelpar胶囊的临床试验申请已获受理。公开资料显示，seladelpar胶囊是一种新型选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂。该药物目前已在美国、欧盟和英国获批，用于联合熊去氧胆酸治疗对熊去氧胆酸应答不佳或不耐受的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者。原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种罕见的慢性自身免疫性胆管疾病，女性更为常见，可导致肝损伤，若不治疗可能进展为致命的肝功能衰竭。据CDE官网查询，本次为该产品首次在中国申报临床试验申请（IND）。08赛璟生物国内企业首个且唯一获批治疗罕见病囊性纤维化相关肝病（CFALD）的药物近日，成都赛璟生物研发的熊去氧胆酸口服混悬液作为国内首仿3.1类新药，正式获批上市。新闻稿指出，该产品是国内企业首个且唯一获批用于治疗罕见病囊性纤维化相关肝病（CFALD）的药物，填补了国内目前上市的熊去氧胆酸片剂/胶囊剂无此适应症的空白。END▲点击图片了解  《聚焦“国之大者”CBIITA 联合体荣获“中国产学研合作十大好平台”》更多优质内容，欢迎关注 媒体合作投稿转载/资料领取/加入社群 请添加药小咖与/智/者/同/行   为/创/新/赋/能

4月22日，BioBAY园内企业华毅乐健宣布，自主研发的GS1191-0445注射液临床3期试验全国首例受试者用药，在中国医学科学院血液病医院顺利实施。这一重要时刻，标志着该药物的临床3期研究迈出了关键的第一步。GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。通过单次静脉输注GS1191-0445注射液，将将人凝血因子VIII基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。该药物的3期临床试验由中国医学科学院血液病医院张磊教授牵头，国内10余家分中心共同参与。张磊教授团队凭借丰富的临床试验经验，高效推进了项目落地。此次首例用药的成功完成，为后续临床试验的顺利开展奠定了坚实的基础，更为相关疾病的治疗带来了新的希望和曙光，有望为患者提供突破性的治疗选择。从华毅乐健临床团队获悉，前期1/2期试验数据积极：受试者凝血因子VIII活性水平在给药后显著提升并长期持续稳定表达，年化出血率（ABR）大幅下降，截至52周无自发出血事件发生，且无需FVIII因子重组蛋白输注。此外，试验过程中未报告研究药物相关的严重不良反应，初步验证了药物的安全性和有效性。这些积极的试验数据，为GS1191-0445注射液的临床应用提供了有力支持。目前，GS1191-0445的3期临床试验中心正在迅速启动。▌文章来源：华毅乐健责编：何文正审核：任旭推荐阅读研发动态丨盛迪亚夫那奇珠单抗新适应症获批，为强直性脊柱炎成人患者提供治疗新选择研发动态丨士泽生物：通用细胞治疗帕金森病获中美药监局完全批准开展注册临床试验，将于国内顶级医院神经内外科开展研发动态丨中国首款saRNA药物获批临床！中美瑞康RAG-1C开启PVR治疗新篇章