药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 Recombinant adeno-associated virus serotype 9(Kunming Hope of Health Hospital)、recombinant adeno-associated virus vector serotype-9 carrying the human ATP7A transgene (Lantu Biopharma)、LTGT 06 + [1] |
靶点 |
作用机制 ATP7A调节剂(ATPase copper transporting alpha modulators)、基因转移 |
在研适应症 |
非在研适应症- |
原研机构 |
在研机构 |
非在研机构 |
最高研发阶段临床前 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)终止 |
特殊审评孤儿药 (美国) |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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Menkes综合征 | 临床1期 | 中国 | 2022-08-18 |