Regulatory Verification by Health Canada of Content in Recombinant Human Insulin, Human Insulin Analog, and Porcine Insulin Drug Products in the Canadian Market Using Validated Pharmacopoeial Methods Over Nonvalidated Approaches

Article

作者: Green, Nancy ; Lorbetskie, Barry ; Girard, Michel ; Klein, Agnes V. ; Zhang, Xu ; Sauvé, Simon ; Rosu-Myles, Michael ; Walrond, Lisa ; Loo, Shih-Miin ; Lu, Huixin ; Bigelow, Stewart

Background::

For diabetes mellitus treatment plans, the consistency and quality of insulin drug products are crucial for patient well-being. Because biologic drugs, such as insulin, are complex heterogeneous products, the methods for drug product evaluation should be carefully validated for use. As such, these criteria are rigorously evaluated and monitored by national authorities. Consequently, reports that describe significantly lower insulin content than their label claims are a concern. This issue was raised by a past publication analyzing insulin drug products available in Canada, and, as a result, consumers and major patient organizations have requested clarification.

Methods::

To address these concerns, this study independently analyzed insulin drug products purchased from local Canadian pharmacies—including human insulin, insulin analogs, and porcine insulin—by compendial and noncompendial reversed-phase high-performance liquid chromatography (RP-HPLC) methods.

Results::

We demonstrated the importance of using methods fit for purpose when assessing insulin quality. In a preliminary screen, the expected insulin peak was seen in all products except two insulin analogs—insulin detemir and insulin degludec. Further investigation showed that this was not caused by low insulin content but insufficient solvent conditions, which demonstrated the necessity for methods to be adequately validated for product-specific use. When drug products were appropriately assessed for content using the validated type-specific compendial RP-HPLC methods for insulin quantitation, values agreed with the label claim content.

Conclusions::

Because insulin drug products are used daily by over a million Canadians, it is important that researchers and journals present data using methods fit for purpose and that readers evaluate such reports critically.

2023-07-01·JCO oncology practice

Biosimilar Use Among 38 ASCO PracticeNET Practices, 2019-2021.

Article

作者: Oettel, Kurt R ; Rosenthal, Jon ; Tinger, Alfred ; Kozlik, Mary May ; Lei, Xiudong Jennifer ; Jones, Lee ; Page, Ray ; Bourbeau, Brian ; Lyman, Gary H

PURPOSE:

Biosimilars offer increased patient choice and potential cost-savings, compared with originator biologics. We studied 3 years of prescribed biologics among US physician practices to determine the relationship of practice type and payment source to oncology biosimilar use.

METHODS:

We acquired biologic utilization data from 38 practices participating in PracticeNET. We focused on six biologics (bevacizumab, epoetin alfa, filgrastim, pegfilgrastim, rituximab, and trastuzumab) for the period from 2019 to 2021. We complemented our quantitative analysis with a survey of PracticeNET participants (prescribers and practice leaders) to reveal potential motivators and barriers to biosimilar use. We implemented logistic regression to evaluate the biosimilar use for each biologic, with covariates including time, practice type, and payment source, and accounted for clusters of practices.

RESULTS:

Use of biosimilars increased over the 3-year period, reaching between 51% and 80% of administered doses by the fourth quarter of 2021, depending on the biologic. Biosimilar use varied by practice, with independent physician practices having higher use of biosimilars for epoetin alfa, filgrastim, rituximab, and trastuzumab. Compared with commercial health plans, Medicaid plans had lower biosimilar use for four biologics; traditional Medicare had lower use for five biologics. The average cost per dose decreased between 24% and 41%, dependent on the biologic.

CONCLUSION:

Biosimilars have, through increased use, lowered the average cost per dose of the studied biologics. Biosimilar use differed by originator biologic, practice type, and payment source. There remains further opportunity for increases in biosimilar use among certain practices and payers.

2023-07-01·JAMA dermatology

Biosimilars for the Treatment of Psoriasis: A Systematic Review of Clinical Trials and Observational Studies.

Review

作者: Warren, Richard B ; Phan, Duc Binh ; Lunt, Mark ; Yiu, Zenas Z N ; Stevenson, Michael ; Elyoussfi, Sarah

Importance:

Biosimilars have the potential to reduce costs for the management of moderate-to-severe psoriasis compared with originators. However, the extrapolation of evidence enables the approval of a biosimilar for use in indications held by the originator without directly being studied in clinical trials. Thus, biosimilars can be approved for psoriasis based on extrapolated evidence from other diseases. The availability of evidence for the effectiveness and safety of biosimilars for the treatment of psoriasis is therefore unclear.

Objective:

To compare the efficacy/effectiveness and safety of biosimilars with originator biologics for the treatment of patients with psoriasis.

Evidence Review:

MEDLINE, EMBASE, Cochrane Library, ClinicalTrials.gov, and The European Union Clinical Trials Register were searched in August 2022. Eligible studies were appraised using the Cochrane Risk of Bias 2 and ROBINS-I tools. All analyses were conducted from September 2022 to November 2022.

Findings:

Fourteen trials (10 adalimumab, 2 etanercept, 1 infliximab, and 1 ustekinumab) and 3 cohort studies (1 adalimumab, 1 etanercept, 1 infliximab and etanercept) were included. Twelve trials compared biosimilars with originators in originator-naive patients (starters), and 11 trials compared switching from originator to biosimilar (switchers) with continuous originator treatments. There was no clinically or statistically significant difference in rates of achieving 75% improvement in Psoriasis Area and Severity Index scores and risks of adverse events (AEs) at week 16 and week 52 between the comparators. Two cohort studies showed no difference in effectiveness and safety outcomes between originators and biosimilars, whereas 1 study reported more AEs in patients who switched to biosimilars of adalimumab at 12 months. Three trials showed low risk of bias, whereas 11 trials had moderate risk of bias. All cohort studies had moderate to high risk of bias.

Conclusions and Relevance:

In this systematic review, there was no clinically or statistically significant difference in the efficacy and safety between biosimilars and originators for the treatment of patients with psoriasis. Most of the available evidence was based on randomized clinical trials, although high-quality real-world evidence was lacking. Future studies are needed to examine the long-term effectiveness and safety of biosimilars for the treatment of patients with psoriasis.

项与胰岛素生物类似药(BIOTON SA) 相关的新闻（医药）

2024-10-09

·CPHI制药在线

药价 | 诺和诺德掌门与美国参议员机锋辩论，世界作何评论

关注并星标CPHI制药在线 9月24日，在美国参议院听证会中，参议院健康委员会主席Bernie Sanders与诺和诺德CEO Lars Fruergaard Jørgensen之间关于药物价格的机锋辩论，成为了欧美制药领域这些天最为关注的话题之一。诺和诺德CEO Lars Fruergaard Jørgensen在参加完这场听证会后，于25日在其LinkedIn上发表了如下的声明： “我刚刚参加了美国参议院的听证会，受邀讨论美国和其他国家之间的定价差异。我很自豪能够代表诺和诺德，介绍我们数十年来致力于药物开发的投入，并强调我们对患者可负担性的承诺。此外，我重申了我们致力于为患者提供创新、支持和关怀。重要的是，我也表达了我的沮丧，尽管我们正在努力使我们的治疗更实惠，但患者却经常看不到价格的下降。我很珍惜这次机会，这是我的第二次听证会，分享我们坚定的承诺，让患者能够获得和负担得起治疗。我还明确表示，修复复杂的美国医疗保健系统需要的不仅仅是一家公司的努力。我希望这次对话能为患有严重、慢性和被误解的疾病（如糖尿病和肥胖症）的人们带来真正的改变和切实可行的解决方案。” 这条消息发出之后，立即收到了行业内外的高度关注，短短两天就得到了大量的评论。评论压倒性地对Jørgensen在听证会上的冷静、客观、睿智的表现做出了高度赞扬，同时也反映出不同的价值观念、立场和取向之间的碰撞。 1. 赞扬派绝大多数评论都对Jørgensen在听证会现场的表现做出了极高的评价： ● 我观看了整个听证会，您表达美国和全球市场动态和复杂性的能力非常出色。您始终以患者为中心，以解决方案为导向。您让听证会看起来很容易。做得非常好。 ● 我很自豪能为这家公司和这位首席执行官工作。 ● 想象一下，如果我们的丹麦政府像 Novo Nordisk 那样，会怎么样？老年人每天都可以洗澡，医院效率高，未来战略合理，每个人都会开心。今天的听证会做得不错。投票给 Lars Fruergaard Jørgensen 作为我们的首相！ ● 亲爱的 Lars，Bernie Sanders vs Novo Nordisk 0-1。我必须向你脱帽致敬，因为你必须在美国参议院听证会上公开坐下来为你的生意辩护。一个根本无法建立和运行良好医疗保健系统的国家，会因为一家生产了帮助 380万美国人的产品而惩罚它，这是多么牵强啊。正如一位参议员所说，"你制造了一种神奇的药物，你应该得到英雄般的待遇"。你当之无愧，你和其他成千上万的同事对这句话感到多么自豪。疯狂的是，他们的保险公司拿走了大量的收益。然后，最重要的是，在 Novo Nordisk，你为那些家庭收入处于贫困线的美国人提供免费药物。我为Novo Nordisk 感到非常自豪，但美国人却为此感到尴尬。 ● 同意，Lars，你打得好！Sanders的杯子是半空的，因为"用更低的价格拯救更多的生命"是可能的，但是通过禁止快餐、汽车和手枪，他们还能拯救多少人呢？我认为绝大多数超重的人都是自己造成的，这就是为什么选择快餐和药物来对抗后果是他们自己的经济选择。 ● 干得好，Lars Fruergaard Jørgensen！问题相当棘手，有时甚至非常苛刻。尽管如此，您还是坚定立场，很好地捍卫了 Novo Nordisk 的立场。我对大多数参议员对美国医疗保健系统的缺乏了解感到震惊。在这里把 Novo Nordisk 当作反派是荒谬的。（顺便说一句，烧烤派对上错过了 Eli Lilly 的首席执行官。*意指为什么听证会不传唤同样销售高价减肥药的礼来CEO）高医疗支出（占 GDP 的 18%）是存在缺陷的美国医疗保健系统和糖尿病（12%）和肥胖症（>40%）等慢性病惊人的高患病率的直接结果。妖魔化那些将非常有效的治疗方法推向市场的药物制造商，这是不诚实的。这些治疗方法实际上降低了这些慢性病带来的超高成本。这是选举年，参议员Sanders渴望获得任何形式的政治利益。他知道他无法改变美国医疗保健系统。这就是为什么他要对所有相关人员施加巨大压力，无论是否有必要。总体而言，看起来药房福利管理者 (PBM) 正处于风口浪尖，而他们所在领域的监管可能很快就会出台。但这不会从根本上改变美国存在缺陷的医疗体系。 2. 体制剖析派很多评论将美国独特的医疗保险体制作为剖析的切入点，从这个角度分析了论辩双方的立场。 o 推动这些创新的科学家并没有从中获利。而是那些穿着西装的寄生中间人从系统中榨取价值，却没有提供任何有价值的回报。 o 感谢 Lars 的领导以及代表 Novo Nordisk 参与这次重要讨论。虽然我们医疗保健系统中定价的复杂性无法由一家公司单独解决，但我们将始终致力于为数百万患有严重慢性疾病的人寻找解决方案。通过持续的对话和合作，我们可以为优先考虑患者需求并促进创新的新选择铺平道路。 o 虽然我不是美国公民，但我们业内人士都知道，美国支付的药品价格高于任何其他国家，而且制药/生物技术商业模式依赖于此。对于我们的行业来说幸运的是，美国公民历来投票支持那些不希望将医疗保健国有化并为其公民谈判价格的政客。因此，这种有利可图的局面可能会无限期地持续下去，使制药公司受益。除非美国的投票公众变得更明智。 o 有趣的观点。尽管数百万美国患者可能成为令人惊叹的创新型 Novo 产品的客户，但我们很难相信这种情况会发生。当然，这肯定是一个复杂而微妙的问题，治疗必须像所有其他药品一样负担得起，需要巨额公共资金和支持才能使患者负担得起。但试想一下，例如，世界领先的手机、浏览器或计算机软件的制造商被要求在丹麦议会举行听证会，解释价格水平以及购买这些产品和服务所需的巨额支出，这将很难想象。药品的消费者定价很复杂。 o 我看了部分听证会，仅仅因为美国保险公司不愿意承保，就指望 Novo 降低成本是不合理的。这从根本上说是美国保险体系的问题。问题更为深层，无法由一家公司单独解决。相反，国会应该关注美国医疗保健体系中更广泛的挑战。 o 这种情况在许多其他国家也存在，不仅仅是美国。美国药价上涨的一个重要原因是第三方销售中间商（药房福利管理者）收取利润。这是其他国家实际上没有的。 o 美国需要自己解决与保险公司、药品分销商等之间的问题。美国的竞争管理机构需要确保保险公司、医疗保健提供商、分销商和制药公司面临适当的竞争，并且他们不能就价格达成一致。如果政府认为他们可以做得更好或更便宜，那么必要时他们可能不得不暂时介入并参与竞争。尽管政府效率低下是出了名的，但我认为他们仍然有机会在美国参与竞争，因为那里的医疗保健和药品价格非常疯狂。 o 你不应该屈服于美国的压力。美国不应该规定一家私营公司应该为它的产品收取多少价格，当然他们经营的医疗保险制度非常复杂，所有的中间商都是赚钱的！ 3. 患者观点 Lars Fruergaard Jørgensen的LinkedIn评论中，也出现了一些代表患者群体的声音。 ➣ 虽然这个问题相当复杂，但归根结底，Lars Fruergaard Jørgensen 的责任是提高股东价值。因此，他在美国环境中的重点不是可负担性。真正追求可负担性会使他与他的职责目标（即创造股东价值）相悖，因此，美国的胰岛素价格是加拿大的 5 到 10 倍。如果不改变角色，就很难改变结果，所以结果没有改变。美国的胰岛素价格仍然高得令人望而却步，所以人们继续定量使用这种救命药，在很多情况下，他们就是买不起，然后死去。作为一个患有 1 型糖尿病超过 24 年的人，这让我心碎。我真的为那些在美国遭受不必要痛苦的人感到心痛。 ➣ 我希望 Novo Nordisk 和其他胰岛素供应公司能够履行对南非等新兴市场患者的承诺，继续供应胰岛素笔，因为南非许多患者从未使用过药瓶/注射器，也没有获得持续的医疗保健来帮助他们管理"新"（旧）技术。除非 Novo 履行对患者的承诺，否则许多患者将无法康复，甚至死亡，这是一个非常高的风险。 ➣ Novo Nordisk 为 Ozempic 提供储蓄卡。我符合条件，但保险公司告诉我，我们的邮购药房不接受它。当地几家药房也不接受。我不得不四处寻找一家接受的药房。我不怪制造商，但怪美国那些拒绝接受它的大药房。也许美国 ExpressScripts 和其他不接受任何储蓄选择的药房应该受到参议院的质询。 4. 责难派同任何辩论一样，反对方面的声音也不可缺少。尽管诺和诺德CEO的评论区里正面的观点赞压倒性多数，但同样出现了质疑甚至抨击的观点。 ◇ 我认为这家公司在欺骗美国人，因为他们认为美国是一个富裕的资本主义国家。他们声称大多数减肥药都有保险，但实际上，保险公司并不承保这些药物。此外，并不是每个人都有保险，而且医疗保险不会只为减肥而承保。他们应该停止欺骗我们，向美国人收取与其他国家相同的价格。他们不应该欺骗我们的保险公司，因为这会提高所有美国人的保险价格。 ◇ Bernie Sanders说的是实话，这些糖尿病药物的价格高得惊人。我知道制药公司有巨大的持续研发成本。但当美国人支付的费用是加拿大和欧洲国家的 5-10 倍时，问题就归结为一件事：贪婪！当迈克尔·道格拉斯在电影《华尔街》中说"贪婪是好的"时，也许今天的首席执行官们正在认真对待这一点。 ◇ 我们的美国医疗保健系统确实有问题。尽管如此，我们作为消费者，在许多商品上都经历过"价格欺诈"。Novo Nordisk 首席执行官表示，他的公司会保留 60% 的销售价格。作为一名商人，这种加价听起来过于合理。最重要的是，对于那些私人保险不支付此价格的人来说，900 美元以上的价格实在是太高了，大多数糖尿病患者都买不起。作为一种减肥药，使用者往往是可支配收入较高的人，因此他们会自掏腰包。另外，我去过哥本哈根和你们美丽的国家！根据研究，丹麦是幸福感最高的国家！ 5. 价格辩论会走向何方此次听证会引发的广泛讨论，既表明了药物价格问题在全球范围内的重要性，也揭示了制药行业在平衡利润与社会责任方面所面临的挑战。Lars Fruergaard Jørgensen的冷静回应虽然获得了部分行业人士的肯定，但也凸显出医药公司与公众、政策制定者之间的分歧。随着未来药物定价监管力度的加大，制药企业将不得不面对更加复杂的环境，既要维持创新动力，也要确保患者能够负担得起药物。如何在多方利益中找到平衡，将成为制药公司未来能否继续引领行业发展的关键。此外，美国政界对药物价格的干预正逐渐加大，这对制药行业未来的运作模式提出了新的挑战。随着政策制定者更加关注药品定价的透明度和可负担性，制药企业将不得不适应更加严格的监管环境。这不仅可能影响公司在美国市场的盈利能力，还将对全球药物定价产生连锁反应。未来，制药企业不仅需要在技术创新上保持领先，还必须在价格策略和公共关系上做出更加精细的平衡，以应对来自政界和公众日益增长的压力。在这种背景下，药物价格改革或将成为行业可持续发展的关键议题。推荐阅读：《政府、制药公司、PBM: 美国药价的“罗圈仗”》 END END END END 来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

高管变更

2024-10-08

·研发客

年入107亿美元，恩格列净上市10年仍在放量｜光影

// • 获批心血管相关适应症的次年，全球营收突破10亿美元； • 获批心衰适应症后，全球营收增长在2021年和2022年均超过20亿美元； • 去年又获批慢性肾病适应症，凭借“糖心肾”三重获益强势破圈。 “百亿美元分子系列”回顾 Genmab营收主力Darzalex，能否成为百亿美元分子？ 130亿欧元闯关，Dupixent接棒自免“新王”？当司美格鲁肽“大杀四方”时，代谢领域另一位强者正强势崛起。根据礼来和勃林格殷格翰（BI）2023年财报，恩格列净（欧唐静，Jardiance）去年全球销售额增长31%至107亿美元以上，首次突破百亿美元大关。在上市时间落后于阿斯利康达格列净和强生卡格列净的情况下，恩格列净不仅实现后来居上，而且上市10年仍在持续放量。同为钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂，恩格列净凭什么破圈？始于降糖最初，恩格列净被BI开发用于2型糖尿病治疗。2011年，BI与礼来达成合作以开发多种类型的降糖药，其中就包括这款产品。 2014年，恩格列净相继在欧洲和美国获批。彼时，降糖市场早已“人才济济”，不仅有历史悠久的胰岛素、神药二甲双胍，更有α-糖苷酶抑制剂、GLP-1、DPP-4等降糖药。不过与大多数降糖药不同，SGLT2抑制剂的降糖机制不依赖于胰岛素作用，而是通过抑制肾小管葡萄糖重吸收的关键蛋白——SGLT2来发挥作用。SGLT2能重吸收90%的葡萄糖，其功能抑制后可让更多糖分从尿液中排出。正是凭借这种独特的作用机制，SGLT2抑制剂诞生后就一跃成为降糖市场的后起之秀。不过早期的恩格列净由于上市时间晚，其全球营收明显落后于竞品卡格列净和达格列净。转机出现在2016年底。 2016年底，恩格列净在EMPA-REG OUTCOME试验中被证实可将心血管疾病死亡风险降低38%。基于此，FDA又批准该药用于降低2型糖尿病合并心血管疾病患者的心血管死亡风险。FDA曾在新闻稿中表示，心血管疾病是2型糖尿病成人患者死亡的主要原因，通过降低心血管死亡风险来帮助人们延长寿命是降糖疗法的一个重要进步。作为首个获批用于降低心血管死亡风险的2型糖尿病药物，次年恩格列净全球营收便大幅增长135.7%，并首次突破10亿美元大关。此后，恩格列净一路保持良好的增长势头，并于2018年以近24亿美元坐上SGLT2抑制剂市场的头把交椅。成于跨界在EMPA-REG OUTCOME试验结果中，研究人员还敏锐地察觉到，恩格列净可能带来另一个意外之喜——心衰获益。拓展阅读从尿糖开始的糖尿病居然能通过尿糖来治疗？不过，由于该试验入组的均为2型糖尿病患者，难以充分论证该药在慢性心衰治疗中的确切疗效，于是就有了2017年启动的两项大型3期对照研究——EMPEROR-Reduced和EMPEROR-Preserved。结果不负众望。在3730例射血分数降低型心力衰竭（HFrEF）受试者中，恩格列净将心血管死亡或因心衰而住院构成的复合终点风险降低25%；在5988例射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）受试者中，恩格列净将心血管死亡或因心衰而住院的相对风险降低21%。基于此，恩格列净于2021年8月获得FDA批准扩展适应症，用于在HFrEF成人患者中降低心血管死亡和住院风险，成为首个获批用于治疗心衰的SGLT2抑制剂。一年后，该药再获FDA批准，用于治疗有症状的慢性心力衰竭成人患者，成为首个获批治疗所有心衰类型的疗法。至此，恩格列净成功跳出糖圈，并迅速席卷心内科市场。它不仅让HFrEF的治疗思路从传统“金三角”向“新四联”转变，而且成功挑战了慢性心衰的分类模式，患者无论左心室射血分数（LVEF）如何，均能从恩格列净治疗中受益。数据显示，心衰与极高的发病率、死亡率相关，累及全球超6000万人。恩格列净获批心衰适应症后，全球营收增长在2021年和2022年均超过20亿美元。不过恩格列净并未止步于此。心衰之后，该药又在治疗慢性肾病试验（EMPA-kidney）中证明可将患者肾病进展或心血管死亡的相对风险降低28%。2023年，恩格列净先后在欧盟和美国获批用于治疗慢性肾病成年患者，这是一种影响全球近8.5亿人的疾病。同年，它还在全球多地被批准用于治疗10岁及以上儿童2型糖尿病。这些新适应症不仅推动恩格列净跻身百亿美元分子行列，未来几年或将成为该药新的增长点，直到2028年欧美地区专利到期。值得一提的是，恩格列净在中国市场由于专利无效早已进入仿制药和集采时代。 “心-肾-代谢”新篇章根据BI官网公示的产品管线，该公司还在探索恩格列净与醛固酮合成酶抑制剂BI 690517联合用药的效果。此前，该联合疗法已在治疗慢性肾病患者的2期试验中取得积极结果。数据显示，两药联用可显著减少患者蛋白尿水平，这些改善可能导致与肾脏疾病相关临床事件的风险降低至少30%。 ClinicalTrials官网显示，BI还在开展一项3期EASi HF试验，以评估恩格列净与BI 690517联合使用在症状性心力衰竭和LVEF≥40%的受试者中的疗效和安全性。实际上，心血管、肾脏和代谢系统相互关联。这组疾病影响全球超过14亿人，是导致死亡的主要原因。2023年10月，美国心脏协会（AHA）首次明确提出心血管-肾脏-代谢（CKM）综合征的概念。从近年发布的ADA、AACE、CDS等国内外指南也可以看出，“心-肾-代谢”共管已成为大势所趋。拓展阅读降糖、减重、代谢药物试验设计新思路在此背景下，BI除了押宝恩格列净，还在继续开拓“心-肾-代谢”管线。比如处于3期临床阶段的GLP-1R/GIPR 双重激动剂survodutide（BI 456906），拟用于肥胖、代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎；处于2期阶段的心脏病调节剂BI 765845，以及拟用于肾小球硬化的TRPC6抑制剂BI 764198；处于1期阶段的GLP-1/FGF21双重激动剂、抗纤维化药物和NPY2r激动剂等。编辑 | 姚嘉 yao.jia@PharmaDJ.com 总第2217期访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看 www.PharmaDJ.com

财报

2024-10-04

·药时代

原来诺贝尔奖就在我们身边，从未走远！（投票预测2024年诺贝尔生理学或医学奖）

明天上午9点，2024年诺奖预测，药时代直播间见！正文共： 3679字 16图预计阅读时间： 10分钟（图片来源：诺奖官网）诺贝尔奖，这个代表着科学界最高荣誉的名字，它的成果不仅在学术界享有盛誉，更在不知不觉中走进了我们的日常生活，并非与我们十万八千里遥不可及。今天，就让我们一起来探索那些与我们息息相关的诺贝尔奖成果，看看它们是如何在医疗领域发挥着重要作用，如何呵护着你我他的健康。 1. 胰岛素（1923年诺贝尔生理学或医学奖）代表药物：胰岛素早在1923年，加拿大科学家弗雷德里克·班廷和查尔斯·贝斯特就因发现胰岛素而获得诺贝尔生理学或医学奖。胰岛素是调节血糖水平的关键激素，对于糖尿病患者来说，胰岛素的发现和提纯是革命性的。它使得1型糖尿病患者能够通过注射胰岛素来控制血糖，极大地改善了他们的生活质量和预期寿命。 2. 改变寄生虫疾病治疗的发现（2015年诺贝尔生理学或医学奖）代表药物：青蒿素、阿维菌素 2015年诺贝尔生理学或医学奖表彰了两项革命性的发现：中国科学家屠呦呦从青蒿中提取的青蒿素，以及爱尔兰和日本科学家发现的阿维菌素。青蒿素的发现为治疗疟疾提供了新途径，有效降低了疟疾死亡率。阿维菌素则对抗盘尾丝虫病和淋巴丝虫病有显著效果，两者的发现彻底改变了寄生虫疾病的治疗方式。 3. HPV病毒感染引起宫颈癌（2008年诺贝尔生理学或医学奖）代表疗法：宫颈癌疫苗 2008年，科学家因揭示HPV（人乳头状瘤病毒）感染与宫颈癌之间的联系而获得诺贝尔生理学或医学奖。这一发现促成了HPV疫苗的开发，这是人类历史上第一个用于预防癌症的疫苗，对女性健康产生了重大影响。 4. RNA干扰现象（2006年诺贝尔生理学或医学奖）代表疗法：RNAi疗法 2006年，科学家因发现RNA干扰现象而获得诺贝尔生理学或医学奖。RNA干扰技术为治疗基因变异引起的疾病提供了新的思路。2018年，首款RNAi疗法Onpattro（patisiran）在美国获批，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的周围神经疾病，标志着RNAi疗法在临床应用上迈出了重要一步。目前，全球已有数款RNAi疗法获批上市，其中包括： Patisiran (Onpattro®)：由Alnylam Pharmaceuticals开发，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN），是全球首款获得FDA批准的RNAi疗法。 Givosiran (Givlaari®)：同样由Alnylam开发，用于治疗急性肝卟啉病（AHP）。 Lumasiran (Oxlumo®)：用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。 Inclisiran (Leqvio®)：由Novartis开发，用于治疗高胆固醇血症，通过抑制PCSK9基因的表达，降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。 Vutrisiran：用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR），目前正在进行III期临床试验。 Fitusiran：用于治疗血友病，通过靶向抗凝血酶（AT）来增加凝血因子水平。 Nedosiran：用于治疗原发性高草酸尿症，通过靶向LDH基因来减少草酸盐的生成。此外，在中国，心血管疾病患者迎来了首个针对慢病领域的siRNA药物英克司兰（商品名：乐可为）的上市，用于治疗动脉粥样硬化性心血管病（ASCVD）。这些疗法的成功上市标志着RNAi技术在医学治疗上的应用潜力，为多种疾病的治疗提供了新的策略和方法。 5. 免疫检查点蛋白的发现（2018年诺贝尔生理学或医学奖）代表疗法：抗CTLA-4抗体、抗PD-1/PD-L1抗体 2018年，诺贝尔生理学或医学奖颁给了CTLA-4和PD-1的发现者。这一发现为癌症免疫疗法领域带来了革命性的变化。以抗CTLA-4抗体、抗PD-1抗体为代表的免疫疗法，通过解除癌细胞的“踩刹车”系统，为癌症患者带来了新的治疗希望。 6. “噬菌体展示”技术（2018年诺贝尔化学奖）代表药物：阿达木单抗 1985年诞生的“噬菌体展示”技术在2018年荣获诺贝尔化学奖。该技术通过在噬菌体表面展示外源基因编码的蛋白质，筛选出具有特定功能的蛋白质。此方法不仅促进了抗体药物的发展，还催生了如修美乐（阿达木单抗）等治疗免疫疾病的药物，为全球患者带来了福音。 7. 氧感知通路（2019年诺贝尔生理学或医学奖）代表药物：罗沙司他、belzutifan、daprodustat 2019年，科学家因在氧感知通路研究领域做出重要贡献而获得诺贝尔生理学或医学奖。这一发现对创新药的研发颇具意义，比如通过调控低氧诱导因子-1（HIF-1）通路，促进红细胞的生成，有望治疗贫血。此外，基于氧感知通路的创新疗法，如罗沙司他、belzutifan、daprodustat等，已在治疗贫血、VHL疾病相关癌症等方面取得了显著成效。 8. 丙型肝炎病毒的发现（2020年诺贝尔生理学或医学奖）代表药物：针对丙肝的抗病毒类药物 2020年，三位科学家因发现丙型肝炎病毒而获此殊荣。这一发现不仅使得血液检查成为可能，有效预防了输血后肝炎的发生，还推动了针对丙肝的抗病毒治疗药物的研发，使得丙肝成为历史上第一个可以治愈的慢性肝炎。这些诺贝尔奖的成果，不仅仅是科学界的荣耀，更是我们每一个人的健康守护者。它们让我们深刻感受到，科学的力量就在我们身边，从未走远。还有很多获得诺贝尔奖殊荣的科学研究正在被开发成药物、疗法的过程中，这些药物、疗法很有可能在不远的将来获批上市，惠及你我他。下面举几个例子。泛素-蛋白酶体系统（2004年诺贝尔化学奖）代表疗法：靶向蛋白降解药物泛素-蛋白酶体系统是细胞内蛋白质降解的主要途径，参与了80%以上的蛋白质降解。2004年诺贝尔化学奖表彰了这一系统发现，它为疾病治疗提供了新思路。靶向蛋白降解药物利用泛素-蛋白酶体系统，有望攻克传统药物无法解决的蛋白质功能失调问题。目前，科学家正在开发这类药物，以治疗癌症、自身免疫性疾病等，为“不可成药”的蛋白质提供了新的治疗策略。难成药靶点蛋白降解研究进展和技术交流 | 药时代直播间将成熟细胞重新“编程”（2012年诺贝尔生理学或医学奖）代表疗法：诱导多能干细胞疗法诱导多能干细胞（iPSC）疗法是一种革命性的技术，它将成熟细胞重新编程为早期干细胞状态。2012年诺贝尔生理学或医学奖表彰了这一发现。iPSC技术为治疗多种疾病提供了新途径，包括炎症、自身免疫疾病、心衰、脑卒中、帕金森病、糖尿病和遗传性疾病。尽管目前iPSC疗法大多处于临床试验阶段，但已有一些研究取得积极进展，预示着未来可能有更多的iPSC疗法获批上市。囊泡运输的调节机制（2013年诺贝尔生理学或医学奖）代表疗法：外泌体疗法外泌体疗法是一种利用外泌体（Exosomes）——一种由细胞释放的微小囊泡，携带蛋白质、RNA等生物分子，进行细胞间通讯和物质运输的特性，来实现治疗目的的新兴治疗手段。外泌体疗法在多个领域展现出了巨大的潜力，包括但不限于肿瘤治疗、组织修复、免疫调节等。2013年诺贝尔生理学或医学奖授予了发现细胞内主要运输系统的囊泡转运调控机制的科学家，这一发现为外泌体疗法的研究和应用提供了重要的理论基础。目前，已有一些外泌体疗法处于临床试验阶段，例如Codiak BioSciences公司的exoSTING和exoIL-12，以及Kimera Labs的胎盘细胞系衍生的间充质干细胞外泌体（MSC-Exo）。随着研究的深入和技术的发展，预计未来会有更多基于外泌体的疗法获批上市，为多种疾病的治疗提供新的解决方案。 2021年开始，药时代与返朴等合作伙伴联手，连续三年共同举办诺奖预测直播，特别邀请多年来对诺贝尔奖背后科学史深度钻研的徐亦迅博士主讲，受到广大朋友们的关注和好评。今年合作继续，而且参加的媒体阵容更加强大。直播将于2024年10月5日（星期六）上午9点开始。现在，我们邀请广大朋友们对今年的诺贝尔生理学或医学奖进行预测。欢迎大家无记名投票！参考资料：10类诺贝尔奖级创新疗法公布！（医药观澜）谁能获得今年的诺贝尔奖？（药明康德）药时代文章、视频其它公开资料封面图来源：网络版权声明/免责声明本文为原创文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 十年上市20款重磅创新药！169页罗氏制药研发日PPT展望十年雄心壮志（可下载）又一个10万+！ 2024年诺贝尔奖即将公布！药时代全程直播官宣实况。徐亦迅博士「赛前」展望诺贝尔生理学或医学奖「金赛药业首届研发日」直播预约通道开启！诚邀观看！重塑癌症诊疗格局，携手共筑健康未来！阿斯利康诚邀合作伙伴，探索联合治疗创新方案点击这里，发现与众不同的商机！

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