AT-108

目前有大约 7000 种难以治愈的疾病尚无已知的治疗方法，但医学界并未放弃，为了治疗难以治愈的疾病，科学家们正在从组成人体的基本单位——细胞入手。 细胞疗法为治疗曾被认为无法治愈的疾病带来了希望 美国在全球成功批准了癌症免疫细胞疗法，欧洲则批准了间充质干细胞疗法，中国大批细胞疗法已申报临床，这推动了再生医学成为重要的治疗方式。细胞疗法，为患有无法治愈的疾病的患者带来了新的希望，因为治疗方法侧重于控制疾病而不是治疗疾病。 近年来，中国、美国等多个国家和地区都出台了相关政策，鼓励和支持细胞治疗等前沿医疗技术的研发和应用。这些政策的出台为生物医药行业巨头布局细胞治疗领域提供了有力的政策保障和支持。 随着全球对医疗健康需求的不断提升，以及细胞治疗技术的不断进步和成熟，细胞治疗市场的规模有望持续增长。生物医药行业巨头通过布局细胞治疗领域，可以抢占市场先机，拓展新的业务增长点。2023年在达沃斯举办的细胞疗法峰会中，专家们达成共识，预计到2033年，细胞疗法将覆盖90%以上的疑难杂症，有望成为治疗癌症、糖尿病、脑卒中、自体免疫疾病、罕见病等复杂疾病的核心手段。 1.德国拜耳——诱导性多能干细胞技术 拜耳公司是一家德国制药和农用化学制品巨头，属于世界500强企业之一‌。拜耳公司在全球范围内拥有庞大的员工队伍和广泛的业务布局。拜耳集团拥有约103824名员工‌，其产品和技术服务遍及全球80多个国家‌。 全球制药巨头拜耳公司负责生物创新技术的董事会成员凯末尔·马利克（Kemal Malik）在近期的一次国际会议说：“我相信人类正处于下一波制药创新浪潮的风口浪尖。利用活细胞让人们变得更好。”这是一个革命性的想法，我们身体的衰竭部位可以通过使用诱导性多能干细胞 (iPSC) 来再生。它们是主细胞，可以分化或转变为构成人体的任何其他细胞或组织。现在，科学家已经找到了一种从正常成体细胞中提取它们的方法，基本上避开了争议，并为一种令人兴奋的全新医学形式——细胞疗法开辟了道路。 拜耳通过其子公司BlueRock推进了细胞疗法相关的研发项目‌。BlueRock是干细胞疗法领域的领军企业，近期完成了其帕金森病的新型细胞疗法BRT-DA01的I期临床试验入组，并有着进一步的全球非干预性研究计划‌。此外，拜耳还巨额投资了BlueRock Therapeutics，以加速该公司干细胞治疗技术的研发，旨在治疗心脏病和神经退行性疾病‌。 另外，拜耳还与益杰立科(上海)生物科技有限公司、上海伊米诺康生物科技有限公司、锐正基因(苏州)有限公司达成协议，借助其全球创新和合作网络，加速细胞与基因疗法(CGT)领域的创新突破，虽然未明确具体项目，但这也是拜耳在细胞疗法领域的重要布局‌。 2.阿斯利康——免疫细胞疗法 ‌ 阿斯利康（AstraZeneca）全球总部位于英国伦敦，拥有约61,500名员工，业务遍布全球100多个国家，并在17个国家设立生产基地‌。公司由前瑞典阿斯特拉公司和前英国捷利康公司于1999年合并而成，具有深厚的历史底蕴和强大的研发实力‌。 阿斯利康公司投资的细胞治疗项目主要包括‌CAR-T、TCR-T、Treg等‌‌。阿斯利康在细胞治疗领域展现出了积极的布局策略，通过合作、收购等多元化的投资方式，不断扩充其在这一领域的技术储备和产品组合。 具体来说，阿斯利康完成了对Cellectis公司1.4亿美元的投资，并获得了Cellectis公司44%的股份，成为其主要股东‌。Cellectis正利用其Talen基因编辑平台，开发肿瘤治疗的同种异体CAR-T免疫疗法，双方将共同合作加速多达10项的下一代细胞与基因疗法开发，主要专注于医疗需求显著未得到满足的领域，如肿瘤、免疫学和罕见病等‌。 2023年12月26日，阿斯利康宣布，将以12亿美元收购亘喜生物（股票代码：GRCL）。阿斯利康的此次收购，核心就聚焦在亘喜生物的处于临床阶段、针对恶性血液肿瘤和自免疾病的BCMA/CD19自体CAR-T细胞疗法，基于FasTCAR技术平台打造的产品GC012F。阿斯利康相信，未来GC012F有望成为针对多发性骨髓瘤、其他各类恶性血液肿瘤以及SLE等自免疾病的新一代治疗方案。 3.辉瑞‌——基因疗法项目 辉瑞（Pfizer）‌：美国制药公司，是全球最大的以研发为基础的生物制药公司之一，业务遍及全球多个国家和地区，涵盖了心血管疾病、抗感染、中枢神经系统疾病、肿瘤等多个治疗领域‌。 具体来说，辉瑞的基因疗法项目Beqvez（fidanacogene elaparvovec）已经获得了加拿大卫生部和美国FDA的批准，用于治疗18岁或以上中重度至重度血友病B成人患者‌。这种基因疗法通过一次性治疗，使患者能产生自体的凝血因子IX（FIX）蛋白，从而避免定期静脉输注FIX的需要‌。 此外，辉瑞还在免疫疗法领域有所布局，例如投资了ImmunOs Therapeutics AG公司，并参与了其C系列融资。这家公司的主导项目IOS-1002是一种针对晚期固体肿瘤的新型多功能免疫疗法，旨在通过激活免疫系统中的先天和适应性免疫细胞来调节肿瘤微环境，并可能增强现有的免疫治疗效果‌。 2023年，辉瑞公司向 Caribou Biosciences 提供 2500 万美元的股权投资，这家基因组编辑公司将把这笔资金投入到针对多发性骨髓瘤的同种异体 CAR-T 细胞疗法中。 4.礼来——糖尿病细胞疗法 ‌ 礼来公司（Eli Lilly and Company）是一家全球性的以研发为基础的医药公司，总部位于美国印地安纳州的印第安那波利斯市‌。礼来公司成立于1876年5月10日，由药学家Eli Lilly创建，并最终以他的姓名命名，迄今已有130多年的历史‌。礼来在全球拥有40000多名员工，其中7400多名员工从事药品研发工作，显示出公司强大的研发实力‌。公司在全球50多个国家进行药品临床试验研究，并在全球8个国家设有研发中心，体现了其全球化的研发网络‌。 礼来公司在细胞治疗领域进行了多项投资，旨在推动该领域的创新和发展‌。礼来与Sigilon Therapeutics达成协议，斥资逾3亿美元收购该公司，以共同开发治疗1型糖尿病的封装细胞疗法。Sigilon的SLTx技术平台能将工程化改造的人类细胞封装在独有的Afibromer微球中，这些微球能防止免疫反应，同时允许营养物质的流入和蛋白的流出，维持细胞的生存和活性‌。 礼来还与其他公司合作，探索细胞治疗在更多疾病领域的应用。例如，礼来与Verve Therapeutics建立全球合作，推进针对脂蛋白(a)的体内基因编辑项目，该项目旨在通过细胞治疗技术治疗动脉粥样硬化性心血管疾病‌。 5.罗氏——同种异体CAR-T细胞疗法 罗氏（Roche）‌总部位于瑞士的跨国制药公司，在国际健康事业领域居世界领先地位，拥有强大的研发实力，尤其在抗肿瘤药和免疫调节剂等领域‌。 ‌罗氏制药在细胞治疗领域进行了重大投资，以15亿美元收购了Poseida Therapeutics公司‌。该公司是一家专注于开发同种异体细胞疗法和基因药物的临床阶段生物制药公司‌。该交易预计将于2025年第一季度完成。 罗氏此次投资旨在加速同种异体细胞治疗的研发，特别是针对癌症、自身免疫性疾病和罕见病的非病毒治疗方案‌。 双方此前已有合作基础，2022年通过一项许可协议展开合作，专注于开发针对血液系统恶性肿瘤的同种异体CAR-T细胞疗法，涵盖多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤等血液系统适应症‌。 此外，罗氏还将获得正在实体瘤中测试的早期P-MUC1C-ALLO1项目，该项目针对乳腺癌、卵巢癌、结肠直肠癌等多种上皮来源的实体瘤‌1。 通过此次投资，罗氏制药将进一步拓展其在细胞治疗领域的布局，加速创新疗法的研发和商业化进程。 6.‌诺华——加码细胞与基因疗法‌ 诺华（Novartis）‌是瑞士的综合性制药公司，世界三大药企之一，业务涵盖多个治疗领域，包括创新专利药、眼科保健、非专利药、消费者保健和疫苗及诊断等‌。 诺华在细胞治疗领域进行了重大投资，特别是通过收购KateTherapeutics来加码细胞与基因疗法‌。 具体来说，诺华在2024年11月21日宣布以最高11亿美元的价格收购KateTherapeutics（Kate）。Kate是一家专注于开发用于治疗遗传性肌肉退行性疾病和心脏病的腺相关病毒（AAV）基因疗法的公司。其在研管线适应症涵盖了X-连锁肌管肌病（XMTM）、杜氏肌营养不良症（DMD）、面肩肱型肌营养不良症（FSHD）、强直性肌营养不良症1型（DM1）和心肌病等‌。 此次收购不仅补充了诺华在基因疗法和遗传性肌肉退行性疾病领域的管线布局，还使诺华获得了Kate建立的两项重要技术平台：Deliver和Cargo。Deliver被设计用来筛选进化功能性的AAV衣壳，实现更高效更靶向性的运输；而Cargo则可通过体内大规模平行报告基因分析（MPRA）和机器学习，开发出更强的增强子和启动子组合，促进目标基因在特定细胞类型中的表达‌。 7.‌强生——全面战略布局细胞治疗领域 ‌ 强生（Johnson & Johnson）‌是美国一家全球综合性的医疗保健公司，业务涵盖制药、医疗器械和消费品三大领域，致力于研发和生产治疗多种疾病的创新药物‌。 强生参与了瑞典生物技术公司Asgard Therapeutics的A轮融资，共同投资了3000万欧元。Asgard Therapeutics正在开发一种创新的基因疗法AT-108，该技术采用体内直接细胞重编程技术，能将肿瘤细胞重编程为树突细胞，从而引发个性化的抗肿瘤免疫反应‌。 另外，强生创新领投了Tempo Therapeutics的A轮融资，虽然具体金额未提及，但此次投资无疑为Tempo Therapeutics在细胞治疗领域的研发提供了重要支持。Tempo Therapeutics专注于利用MAP支架材料撬动再生市场，其在细胞治疗方面的潜力值得期待‌。 强生还宣布将在美国北卡罗来纳州威尔逊建设一座先进的生物制品制造设施，投资金额超过20亿美元。该设施将专注于支持强生在肿瘤学、免疫学和神经科学领域不断增长的生物疗法产品组合，这也间接体现了强生在细胞治疗等生物疗法领域的长期投入和战略布局‌。 此外，还有如‌‌默沙东、葛兰素史克‌、‌吉利德‌、‌安进‌等众多在生物医药领域具有显著影响力和实力的公司，它们共同推动了细胞治疗行业的不断发展和创新。 免责申明：文章来源网络仅供分享，不构成任何临床诊断建议，我们尊重原创，也注重分享，图文素材来源于网络，如有违规或侵权，请及时联系我们会立即做出删除