NTQ5082

2024年12月1日下午，第九届医药创新与投资大会（以下称“创投大会”）早期项目路演专场在广州白云国际会议中心成功举办。中信建投证券制药及生物科技组首席分析师袁清慧担任专场主持人。 主持人：袁清慧 中信建投证券制药及生物科技组首席分析师 “早期项目路演专场”是第七届创投大会首次设立的，以展示我国原始创新能力、促进创新研究与资本市场协作联动的重要平台，今年第九届创投大会早期项目路演专场依旧延续往届热度，继续聚焦临床I期及更早阶段的早期新药项目，以及基因治疗、细胞疗法、新型药物递送系统等热门领域的前沿研究成果。经过大会路演项目审核专家委员会的严格把关，今年共有12个项目现场路演，治疗领域涵盖神经退行性疾病、感染性疾病、肿瘤、失眠、炎性肠病、肾病等多个领域。各位路演汇报嘉宾从技术亮点、市场前景、团队构成及未来发展计划等角度进行分享，向在场的投资人、行业专家及潜在合作伙伴充分展现了项目的创新性和市场竞争力。 项目集锦 项目1 第二代自研药械组合产品（人脱细胞羊膜支架+脐带间充质干细胞） 近年来，我国的不孕不育率从12%攀升至18%，不孕不育夫妇总数已超过5,000万对。瑞因细胞工程科技（广州）有限公司拥有目前广州唯一获批的政府细胞库——花都综合细胞库，也是目前广州唯一获得美国AABB认证（体细胞处理、储存与细胞制剂分发等）的细胞治疗公司，专注于妇科和生殖领域细胞治疗药物研发。瑞因首席执行官张旭现场介绍了瑞因创新自研的「药械联用」新术式——人脱细胞羊膜支架+脐带间充质干细胞，包括产品技术优势、疗效及发展前景等，希望为中国超2,000万先天及后天子宫内膜损伤患者提供有效的细胞治疗，有效改善不孕不育现状。 汇报人：张旭 瑞因细胞工程科技（广州）有限公司首席执行官 项目2 颠覆杜氏肌营养不良症治疗的新一代基因疗法 北海康成制药有限公司商务拓展和外部创新副总裁马一介博士介绍了北海康成研发的双腺相关病毒载体（Dual AAV）的基因疗法，该疗法采用独特的“StitchR” RNA组装技术，实现高保真、高效的反式剪接，突破单一AAV载体的容量限制，并避免了其他大片段基因组装技术潜在的毒副作用或组装效率等缺陷。该疗法已在DMD小鼠模型中成功验证，显示出优越的疗效，有望成为全球范围内的最佳DMD基因疗法。 汇报人：马一介 北海康成制药有限公司商务拓展和外部创新副总裁 项目3 一种创新的广谱实体瘤治疗性疫苗 香港大学生物医学学院黄建东教授介绍了BSTCV——全球首创的广谱、特异的mRNA治疗性实体瘤肿瘤疫苗。该疫苗通过全球首次引入微生物来源的抗原，将肿瘤细胞转变为“外源”细胞，避免了对肿瘤新抗原的预测依赖。这一创新方法有效避免了预测偏差及疗效差异，同时迅速激活已有的免疫记忆，增强肿瘤微环境重塑能力，生成针对多种肿瘤突变的特异性T细胞，降低免疫逃逸风险。此外，疫苗具备“即取即用”的特性，易于批量生产，经济高效，能够满足临床需求。项目已完成临床前概念验证，正准备进入药理学、毒理学及药学研究阶段。 汇报人：黄建东 香港大学生物医学系合成生物学讲席教授 项目4 首创高效治疗宫颈癌及癌前病变的原研DRIPs抑制剂开发 宫颈癌是妇科癌症之首，全球每年新增53万人，死亡25万人。宫颈癌前病变无药物，现有手术治疗会导致早产、流产，且复发率高，存在巨大未满足临床需求。香港科技大学梁纯教授团队发现了全新机制和首创靶点：抑制DRIPs，能从源头阻断细胞增殖，癌前病变和癌细胞凋亡，而正常细胞存活。恩康药业联合创始人/CEO邹兰女士代表研究团队进行现场分享，她介绍到，基于DRIPs抑制剂已获得17项专利，其中EN002凝胶已在皮肤癌及癌前病变临床试验中充分证明了有效性和安全性。拟开发的EN002前药EK4-106阴道凝胶，无全身暴露，已完成临床前有效性及初步药代及安全性评价，体内抑瘤率超95%，目前已进入临床前研究。 汇报人：邹兰 恩康药业联合创始人/CEO 项目5 NTQ5082——具备BIC潜力的小分子CFB抑制剂 南京正大天晴制药有限公司转化医学负责人季晓君现场分享了本公司开发的小分子CFB抑制剂——NTQ5082，其表现出很好的CFB抑制活性和高靶点选择性。临床前研究已证实其对PNH患者红细胞溶血的抑制作用，以及对IgA肾病、膜性肾病等动物模型显著的肾功能改善作用。目前，NTQ5082正在开展健康人1期临床研究。初步数据显示其良好的PK/PD特性与安全性。季晓君先生表示，NTQ5082是一款在活性、PK特征和安全性方面均具有BIC潜力的CFB抑制剂，凭借其广泛的适应症，未来其市场表现会很令人期待。 汇报人：季晓君 南京正大天晴制药有限公司转化医学负责人 项目6 颠覆IBD治疗格局：调节miRNA的小分子创新药H021 江苏柯菲平医药股份有限公司自主研发的口服小分子创新药H021，旨在解决当前IBD疗法在疗效、安全性和患者依从性方面的不足。H021通过其独特的机制上调miR-124，调控包括TNF-α和IL-6等关键免疫因子，促进免疫平衡，显示出成为一线最佳疗法的巨大潜力。临床前头对头研究显示，与高剂量对标分子相比，低剂量H021在抑制IL-6水平方面表现相当，在降低TNF-α水平、减轻DAI评分、改善结肠病理评分等方面展现了差异化优势。此外，H021对主要代谢肝酶的影响更低，在胃肠道中富集的特性，都预示着更好的安全性和耐受性。其临床Ⅰ期试验已于2024年第三季度在澳大利亚和中国相继启动。公司计划于2025年向美国FDA提交IND。随着进一步开发，H021有望为全球IBD患者带来更优的治疗选择。 汇报人：王超磊 江苏柯菲平医药股份有限公司研发技术总监 此外，还有Plasmotact Therapeutics Limited HK首席科学官/首席运营官黄悦先生、中国医学科学院医药生物技术研究所李卓荣教授、中国医学科学院北京协和医院刘建洲博士、中国医学科学院药物研究所郭庆兰副研究员、源生生物科技（青岛）有限责任公司首席执行官姬伟先生以及上海晨泰森豪科技有限公司首席研发官方宏亮先生，进行现场项目汇报，向在场的投资者和行业专家展示其创新成果和发展潜力。 黄悦 李卓荣 刘建洲 郭庆兰 姬伟 方宏亮 路演现场 本次第九届创投大会早期项目路演专场的成功举办，不仅展示了生物医药领域的创新活力，推动了创新项目与资本的精准对接，也为整个创投大会注入了浓厚的创新氛围。我们期待，通过不断的努力和创新，我国的生物医药产业能够迎来更加辉煌的明天。 ------------------------------ 「长按」二维码添加小达「进群」 与更多行业伙伴共探市场前沿资讯 艾美达医药咨询 艾美达（北京）医药信息咨询有限公司，成立于2014年4月，是一家专业的医药行业咨询服务提供商。公司致力于将产业政策研究与真实世界的数据挖掘深度结合，洞悉行业政策对市场的影响，通过专业的研究提供前瞻性的市场分析，为企业产品上市后的市场准入提供整体解决方案。