A Phase I/II, Open Label, Single Arm, Dose Escalation and Dose Expansion Clinical Trial to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of Human Induced Pluripotent Stem Cell Derived Mesenchymal Stromal Cells (NCR101) Injection in the Treatment of Subjects With Interstitial Lung Disease

The target of this trial is to evaluate the safety, tolerability and preliminary efficacy of NCR101 in the treatment of subjects with interstitial lung disease. The trial contains Single ascending dose（SAD） and Multiple ascending dose（MAD）. Subjects will receive at least 1 dose of NCR101.

开始日期2025-03-01

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安徽中盛溯源生物科技有限公司

CTR20251250

/ Not yet recruiting临床1期

评价NCR101注射液在间质性肺病患者中的安全性、耐受性和初步有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究

主要目的： Ⅰ期：评价NCR101注射液在间质性肺病患者中单次给药（SAD）和多次给药（MAD）的安全性和耐受性，确定临床用药的安全剂量。次要目的： Ⅰ期：评价NCR101注射液在间质性肺病患者中的初步有效性，为后续临床试验方案设计提供依据。

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安徽中盛溯源生物科技有限公司

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2025-03-02

·药时空

速览！2025 年初超 30 款 1 类新药在中国获批临床

2025 年初，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，多款 1 类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND），这些新药来自多家知名药企，涵盖多种药物类型和适应症，展现了中国医药研发的活跃态势。一、PF-07934040片研发企业：辉瑞公司作用机制：泛KRAS抑制剂适应症：携带KRAS突变的晚期实体瘤药品介绍：PF-07934040片是一款在研的泛KRAS抑制剂，正在国际范围内开展1期临床试验。该药物旨在开发出能够靶向多种、甚至全部KRAS突变体的泛KRAS（pan-KRAS）靶向疗法，为携带KRAS突变的诸多癌症类型提供治疗选择。二、XZP-7797-H1 研发企业：轩竹生物科技股份有限公司作用机制：PARP1抑制剂适应症：实体瘤药品介绍：XZP-7797-H1是一款有效的、选择性的、能穿透血脑屏障的PARP1抑制剂。在生化分析中，该产品对PARP1的选择性超过PARP2和PARP家族其他成员的1000倍。临床前研究表明，该药物在BRCA1突变体乳腺癌异种移植模型中显示出剂量依赖性的快速肿瘤消退，在胰腺癌异种移植模型中也能显著抑制肿瘤生长。三、H1710注射用药品研发企业：深圳市海普瑞药业集团股份有限公司作用机制：乙酰肝素酶抑制剂适应症：晚期实体瘤药品介绍：H1710是一种乙酰肝素酶（HPA）抑制剂，能够有效抑制乙酰肝素酶活性，降低肿瘤细胞体外及肿瘤体内的乙酰肝素酶表达。临床前试验中，提示H1710在抑制肿瘤转移方面发挥效用；此外，单独应用H1710或联用多西他赛（DOX），能显著延长受治小鼠的存活时间。四、NKC007细胞注射液研发企业：蒽恺赛生物作用机制：非基因改造NK细胞产品适应症：复发/难治性急性髓系白血病药品介绍：NKC007细胞注射液是蒽恺赛生物自主研发的同种异体外周血来源的非基因改造NK细胞产品。蒽恺赛生物于2021年成立，是聚焦细胞与基因治疗的创新型生物医药公司，专注于开发针对癌症、感染性疾病和自身免疫性疾病的细胞治疗产品。五、NCR101注射液研发企业：中盛溯源（广州）生物科技有限公司作用机制：iPSC来源的基因修饰间充质样细胞（iMSC）适应症：间质性肺病药品介绍：NCR101是一款诱导多能干细胞（iPSC）来源的基因修饰间充质样细胞（iMSC）治疗产品。iPSC具备无限扩增的能力，可为现货型细胞治疗产品提供稳定且无限的种子细胞来源。NCR101作为iMSC产品，不仅能够实现规模化生产，还可以确保不同批次间iMSC的高度同质性。此外，该产品利用iPSC易于基因工程化改造的特性，通过基因修饰技术进一步增强了iMSC疗效。六、SIR2501片研发企业：维泰瑞隆作用机制：化药新药适应症：肌萎缩侧索硬化（ALS）药品介绍：SIR2501片的具体作用机制尚未公示。维泰瑞隆创立于2017年，创始人王晓东院士和张志远博士。该公司致力于开发能够从根本上解决衰老相关退行性疾病的变革性疗法，聚焦于衰老相关退行性疾病的致病机理，包括细胞程序性死亡，神经保护性通路、神经炎症等。七、JX10注射用药品研发企业：箕星药业作用机制：纤溶酶原调节剂适应症：急性缺血性卒中药品介绍：JX10（曾用名：BIIB131）是一款纤溶酶原调节剂，为具有抗炎特性的新型溶栓药物。该药的作用机制包括溶栓和抗炎，它可通过恢复急性中风后的临界血流量，延长原本短暂的治疗窗口期，即发病后4.5小时内，使更多患者可以从目前的标准治疗中获益。八、MK-6070注射用药品研发企业：默沙东（MSD）和第一三共（Daiichi Sankyo）作用机制：靶向DLL3的三特异性T细胞接合器适应症：小细胞肺癌药品介绍：MK-6070（曾用名：HPN328）是一种靶向DLL3的三特异性T细胞接合器，目前默沙东和第一三共正在全球范围内开发该产品。该产品包含3个结合域，用于引导T细胞杀死表达DLL3的癌细胞。九、deucrictibant缓释片研发企业：Pharvaris公司作用机制：缓激肽B2受体拮抗剂适应症：遗传性血管性水肿药品介绍：deucrictibant缓释片是缓激肽B2受体的一种强效、选择性的口服拮抗剂，目前正在国际范围内开展3期临床研究。在遗传性血管性水肿（HAE）中，缓激肽B2受体的拮抗作用是一种耐受性良好、已被临床证实的作用机制。通过抑制缓激肽信号传导，deucrictibant有可能治疗HAE发作的临床体征并预防发作的发生。十、HB0056注射液研发企业：华奥泰生物和华博生物作用机制：靶向TSLP和IL-11双抗适应症：中重度哮喘药品介绍：HB0056是一款同时靶向TSLP和IL-11的双特异性抗体，它能同时阻断IL-11与TSLP信号通路，抑制其生物学活性。同时，该产品可抑制MRC-5细胞（人胚肺成纤维细胞）纤维化相关基因的表达，并在研究过程中体现出双靶点协同增效的作用潜力。十一、JYP0015片研发企业：嘉越医药作用机制：泛RAS抑制剂适应症：RAS突变的实体瘤和血液瘤药品介绍：JYP0015是一款泛RAS抑制剂，为一款分子胶产品，它可以通过形成RAS-亲环蛋白A蛋白复合物来阻止RAS介导的信号传导。2024年5月，嘉越医药已经与ERASCA公司达成一项全球独家授权协议，将JYP0015在中国内地和香港、澳门地区之外的全球独家研究、开发和商业化权利授予后者。十二、INV-6452片研发企业：广东省创新药转化医学研究院有限公司和原力生命科学有限公司作用机制：靶向CDK2/4的化药新药适应症：乳腺癌或实体瘤药品介绍：INV-6452片靶向CDK2/4，拟开发治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的（HR+/HER2-）晚期/转移性乳腺癌或局部晚期/转移性实体瘤。十三、GC310腺相关病毒注射液研发企业：锦篮基因作用机制：AAV基因治疗药物适应症：肝豆状核变性药品介绍：GC310腺相关病毒注射液是锦篮基因自主研发的一款用于治疗肝豆状核变性的AAV基因治疗药物。非临床研究显示出良好的药物安全性和显著的疗效，单次治疗后的靶组织可表达具有生物学功能的miniATP7B铜离子转运蛋白，恢复铜离子代谢能力并提升铜蓝蛋白水平，有望长期改善肝豆状核变性患者的现状。十四、ICG318 CAR-T细胞注射液研发企业：松鹤免疫生物作用机制：CAR-T细胞疗法适应症：系统性红斑狼疮药品介绍：ICG318 CAR-T细胞注射液拟开发治疗成人难治性系统性红斑狼疮。CAR-T细胞疗法在癌症治疗之外，正在自身免疫疾病发挥治疗潜力，系统性红斑狼疮是正在广泛被探索的适应症之一。十五、HPB-143片研发企业：多域生物作用机制：靶向IRAK4的蛋白降解靶向嵌合体适应症：特应性皮炎等自身免疫性和炎症性疾病药品介绍：HPB-143片是一款靶向IRAK4的蛋白降解靶向嵌合体（简称PROTAC）。IRAK4蛋白同时具有激酶活性以及支架功能，因此利用降解剂对其进行降解能同时阻断这两个功能，从而实现对相关信号通路的更全面的抑制，充分发挥抗炎活性。十六、AWT020注射用无菌粉末研发企业：君实生物作用机制：PD-1和IL-2双功能性抗体融合蛋白适应症：晚期恶性肿瘤药品介绍：AWT020注射用无菌粉末是PD-1和白细胞介素-2（IL-2）双功能性抗体融合蛋白，主要用于晚期恶性肿瘤的治疗。鉴于PD-1和IL-2在肿瘤微环境中的共表达，该融合蛋白可在阻断PD-1通路的同时，通过与IL-2受体结合选择性地激活IL-2信号通路，从而增强抗肿瘤免疫反应。十七、AA001单抗研发企业：智源鸿晟生物作用机制：单抗药物适应症：阿尔茨海默病（AD）源性轻度认知障碍及轻中度AD 药品介绍：AA001是一款治疗用单克隆抗体药物。智源生物刘瑞田教授研发团队通过十余年的探索，发现了阿尔茨海默病抗体药物介导神经突触过度丢失是导致免疫治疗失败的原因，提出采用无效应片段（Fc段）或无效应功能的β-淀粉样蛋白（Aβ）抗体具有较好前景的AD治疗新策略，可以提高抗体药物的疗效，降低毒副作用。十八、ZHB601注射用药品研发企业：众红生物作用机制：化药新药适应症：脑小血管病药品介绍：ZHB601注射用药品拟开发治疗脑小血管病。脑小血管病（cSVD）是指各种病因影响脑内小动脉、微动脉、毛细血管、微静脉和小静脉所致的一系列临床、影像和病理综合征。腔隙性缺血性卒中（“脑梗”的主要类型之一）是脑小血管病的主要临床表现之一。十九、GLS-W1100胶囊研发企业：远大生物制药作用机制：生物制品新药适应症：外阴阴道假丝酵母菌病药品介绍：GLS-W1100胶囊拟用于外阴阴道假丝酵母菌病的治疗。外阴阴道假丝酵母菌病（VVC）是临床常见的生殖道炎症，造成患者外阴瘙痒、分泌物增多等不适，白假丝酵母菌是其最常见的致病原。二十、F1F3软膏研发企业：中奥生物医药作用机制：外用多肽软膏适应症：HPV引起的尖锐湿疣药品介绍：F1F3软膏是中奥生物医药自主研发的一款外用多肽软膏。该产品具有双重作用机制：通过诱导HPV+肿瘤细胞焦亡并分泌促炎细胞因子，如白介素18，激活非特异性免疫反应；随后使T细胞浸润，激活特异性免疫反应，有助于预防尖锐湿疣的复发。二十一、KNT-0916片研发企业：科恩泰生物医药科作用机制：FGFR2高选择抑制剂适应症：FGFR2异常实体瘤药品介绍：KNT-0916为一款FGFR2高选择抑制剂。成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的基因变异存在于多种类型的人类肿瘤中，FGFR信号通过促进肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成来促进恶性肿瘤的发展。二十二、IBI3017注射用药品研发企业：信达生物作用机制：生物制品新药适应症：实体瘤药品介绍：IBI3017拟用于治疗不可切除的局部晚期或转移性实体瘤。目前尚未从公开资料查询到该产品的作用机制，根据受理号可知，这是一款生物制品新药。二十三、DC50292A片研发企业：双鹤润创作用机制：化药新药适应症：MTAP缺失实体瘤药品介绍：DC50292A片拟开发治疗甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的晚期或转移性实体瘤。目前尚未从公开渠道查询到该产品的作用机制，从受理号可知这是一款化药新药。研究表明，MTAP基因缺失发生在大约10%的癌症中，包括胰腺癌、肺癌和膀胱癌等，它通常与PRMT5抑制剂构成“合成致死”效应。二十四、IBI3002注射用药品研发企业：信达生物制药（苏州）有限公司作用机制：抗IL-4Rα/TSLP双特异性抗体适应症：哮喘、特应性皮炎药品介绍：IBI3002是信达生物自主研发的一款抗IL-4Rα/TSLP双特异性抗体，目前正在澳大利亚开展1期临床研究。IBI3002具有高效的IL-4Rα和TSLP共同阻断功能，具有抑制2型和非2型炎症的潜力，在抑制2型炎症方面具有潜在的协同作用。二十五、HRS-1301片研发企业：山东盛迪医药有限公司作用机制：1类化学药物适应症：高脂血症药品介绍：HRS-1301片是恒瑞医药研发的1类新药，拟用于高脂血症治疗。具体作用机制尚未披露，临床前研究显示，该产品可有效改善高脂血症。目前全球范围内暂无同类药物获批上市。二十六、SLN12140注射用药品研发企业：领诺（上海）医药科技有限公司作用机制：单域抗体补体靶向药物适应症：原发性IgA肾病药品介绍：SLN12140是一款新一代补体靶向药物，基于单域抗体VHH-Fc结构形式，能够有效抑制IgAN病理过程中的补体异常活化。与在研的其他补体靶向药物（小分子或重组抗体）相比，其既有重组抗体较为稳定的药物动力学特征、较好的靶点特异性和药物活性，又有小分子药物给药方便（皮下给药）的特征。二十七、HS-10501-2注射用药品研发企业：翰森制药作用机制：化药新药适应症：成人肥胖症和成人2型糖尿病药品介绍：HS-10501-2拟开发治疗成人肥胖症和成人2型糖尿病。从受理号可知这是一款化药新药，目前尚未从公开渠道查询到该产品的具体作用机制。翰森制药另一款在研的口服GLP-1R激动剂药物HS-10501片已经在中国进入临床研究阶段，拟开发治疗成人肥胖症和2型糖尿病。二十八、Tye1001注射用药品研发企业：泰尔康生物作用机制：抗肿瘤偶联药物适应症：晚期实体瘤和淋巴瘤药品介绍：Tye1001是泰尔康生物自主研发的广谱抗肿瘤药物，是由高活高毒的毒素小分子与特定药物载体偶联的抗肿瘤偶联药物，主要通过肿瘤血管的EPR效应及细胞表面特异性受体靶向作用于实体瘤，通过细胞内吞方式进入肿瘤细胞，再经溶酶体降解、释放毒素小分子，毒素小分子靶向作用于细胞微管，抑制肿瘤生长。二十九、CXJM-66注射液研发企业：人福药业作用机制：钠离子通道阻断剂适应症：手术麻醉；急性疼痛控制药品介绍：CXJM-66是人福药业自主开发的新分子实体药物，为一种结构新颖的钠离子通道阻断剂，能阻断钠离子流入细胞膜内，抑制神经元兴奋信号的传导且不易洗脱，从而产生持久麻醉作用。非临床研究表明，CXJM-66注射液单次给药即可显著发挥镇痛作用，且未观察到明显毒性反应，安全性良好。三十、DXC008注射用药品研发企业：多禧生物作用机制：靶向STEAP1和PSMA的ADC 适应症：前列腺癌等多种实体瘤药品介绍：DXC008是一种抗体偶联药物（ADC），由一种新型STEAP1抗体与管溶素类似物缀合物连接，它不仅对STEAP1具有良好的亲和性，而且对PSMA也具有中等的亲和性，有潜力治疗前列腺癌等肿瘤。STEAP1是一种在前列腺癌中频繁表达的细胞表面蛋白，在非前列腺组织中表达有限。三十一、CS12088片研发企业：微芯生物作用机制：HBV核衣壳组装调节剂适应症：慢性乙肝药品介绍：CS12088属于HBV核衣壳组装调节剂。该产品通过干扰HBV核衣壳的组装，阻断病毒前基因组RNA包装入核衣壳，进而阻断HBV DNA的复制，抑制成熟病毒颗粒的产生，且CS12088对HBV不同基因型均能保持纳摩尔级别的抗病毒活性。识别微信二维码，可添加药时空小编请注明：姓名+研究方向！

临床申请临床1期细胞疗法

2025-02-22

·医药观澜

11款1类新药首次在中国获批临床！来自辉瑞、默沙东等

▎药明康德内容团队报道根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（2月17日~2月22日），有11款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。通过梳理，这些产品包括了小分子、分子胶、抗体、间充质样细胞治疗产品、NK细胞治疗药物等类型。本文将根据公开资料介绍这些产品的基本信息。图片来源：123RF 辉瑞（Pfizer）：PF-07934040片作用机制：泛KRAS抑制剂适应症：携带KRAS突变的晚期实体瘤辉瑞申报的1类新药PF-07934040片获批临床，拟开发治疗携带KRAS突变的晚期实体瘤。根据辉瑞公司公开资料，这是一款在研泛KRAS抑制剂，正在国际范围内开展1期临床。在发现KRAS G12C抑制剂之后，目前科学家们已经将目标转向其它KRAS突变体，旨在开发出能够靶向多种、甚至全部KRAS突变体的泛KRAS（pan-KRAS）靶向疗法，为携带KRAS突变的诸多癌症类型提供治疗选择。轩竹生物：XZP-7797-H1 作用机制：PARP1抑制剂适应症：实体瘤轩竹生物申报的1类新药XZP-7797-H1获批临床，拟用于实体瘤的治疗。公开资料显示，XZP-7797是一款有效的、选择性的、能穿透血脑屏障的PARP1抑制剂。在生化分析中，该产品对PARP1的选择性超过PARP2和PARP家族其他成员（包括PARP3、PARP5a、PARP5b和PARP6）的1000倍。临床前研究表明，XZP-7797在BRCA1突变体乳腺癌异种移植模型中显示出剂量依赖性的快速肿瘤消退，在胰腺癌异种移植模型中也能显著抑制肿瘤生长。海普瑞药业：注射用H1710 作用机制：乙酰肝素酶抑制剂适应症：晚期实体瘤海普瑞药业申报的1类新药注射用H1710获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据海普瑞新闻稿介绍，这是该公司研发的靶向乙酰肝素酶（HPA）的创新候选药物，其与硫酸乙酰肝素蛋白聚糖或硫酸乙酰肝素竞争性地结合乙酰肝素酶。乙酰肝素酶在多种恶性肿瘤中高表达，并且与肿瘤的生长和转移密切相关。研究表明，靶向乙酰肝素酶是治疗肿瘤的一种新的抑癌策略。蒽恺赛生物：NKC007细胞注射液作用机制：非基因改造NK细胞产品适应症：复发/难治性急性髓系白血病蒽恺赛生物1类新药NKC007细胞注射液获批临床，拟开发治疗复发/难治性急性髓系白血病。根据蒽恺赛生物新闻稿介绍，这是其自主研发的同种异体外周血来源的非基因改造NK细胞产品。蒽恺赛生物于2021年成立，是聚焦细胞与基因治疗的创新型生物医药公司，专注于开发针对癌症、感染性疾病和自身免疫性疾病的细胞治疗产品。中盛溯源生物：NCR101注射液作用机制：iPSC来源的基因修饰间充质样细胞（MSC）适应症：间质性肺病中盛溯源生物申报的NCR101注射液获批临床，拟用于治疗间质性肺病（ILD）。根据中盛溯源新闻稿介绍，NCR101是一款诱导多能干细胞（iPSC）来源的基因修饰间充质样细胞（iMSC）治疗产品。iPSC具备无限扩增的能力，可为现货型细胞治疗产品提供稳定且无限的种子细胞来源。NCR101作为iMSC产品，不仅能够实现规模化生产，还可以确保不同批次间iMSC的高度同质性。此外，该产品利用iPSC易于基因工程化改造的特性，通过基因修饰技术进一步增强了iMSC疗效，有望为ILD治疗提供更多可能性。维泰瑞隆：SIR2501片作用机制：化药新药适应症：肌萎缩侧索硬化（ALS）维泰瑞隆申报的1类新药SIR2501片获批临床，拟开发治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称“渐冻症”）。该产品的具体作用机制尚未公示。维泰瑞隆创立于2017年，创始人王晓东院士和张志远博士。该公司致力于开发能够从根本上解决衰老相关退行性疾病的变革性疗法，聚焦于衰老相关退行性疾病的致病机理，包括细胞程序性死亡，神经保护性通路、神经炎症等。箕星药业：注射用JX10 作用机制：纤溶酶原调节剂适应症：急性缺血性卒中箕星药业申报的1类新药注射用JX10获批临床，拟开发治疗急性缺血性卒中。公开资料显示，JX10（曾用名：BIIB131）是一款纤溶酶原调节剂，为具有抗炎特性的新型溶栓药物。箕星药业从渤健（Biogen）收购该产品并进行全球临床开发的项目。该药的作用机制包括溶栓和抗炎，它可通过恢复急性中风后的临界血流量，延长原本短暂的治疗窗口期，即发病后4.5小时内，使更多患者可以从目前的标准治疗中获益。本次这款产品获批的是一项全球注册性临床试验ORION，将研究JX10在治疗从“最后已知正常时间（last known well）”起4.5小时至24小时时间窗内就医的急性缺血性脑卒中（AIS）患者的功能恢复作用。默沙东、第一三共：注射用MK-6070 作用机制：靶向DLL3的三特异性T细胞接合器适应症：小细胞肺癌默沙东（MSD）申报的1类新药注射用MK-6070获批临床，拟开发治疗小细胞肺癌。MK-6070（曾用名：HPN328）是一种靶向DLL3的三特异性T细胞接合器，目前第一三共（Daiichi Sankyo）和默沙东正在全球范围内开发该产品。该产品包含3个结合域，用于引导T细胞杀死表达DLL3的癌细胞，包括抗DLL3用于靶向结合，抗CD3用于T细胞结合，抗白蛋白用于延长半衰期。 Pharvaris：deucrictibant缓释片作用机制：缓激肽B2受体拮抗剂适应症：遗传性血管性水肿 Pharvaris公司申报的1类新药deucrictibant缓释片获批临床，拟定适应症为遗传性血管性水肿（HAE）。公开资料显示，这是缓激肽B2受体的一种强效、选择性的口服拮抗剂，目前正在国际范围内开展3期临床研究。在HAE中，缓激肽B2受体的拮抗作用是一种耐受性良好、已被临床证实的作用机制。通过抑制缓激肽信号传导，deucrictibant有可能治疗HAE发作的临床体征并预防发作的发生。华奥泰生物、华博生物：HB0056注射液作用机制：靶向TSLP和IL-11双抗适应症：中重度哮喘华奥泰生物和华博生物共同申报的1类新药HB0056注射液获批临床，拟开发治疗中重度徐哮喘。HB0056是一款同时靶向TSLP和IL-11的双特异性抗体，它能同时阻断IL-11与TSLP信号通路，抑制其生物学活性。同时，该产品可抑制MRC-5细胞（人胚肺成纤维细胞）纤维化相关基因的表达，并在研究过程中体现出双靶点协同增效的作用潜力。该产品此前已经于2024年底在新西兰获批临床。嘉越医药：JYP0015片作用机制：泛RAS抑制剂适应症：RAS突变的实体瘤和血液瘤嘉越医药申报的1类新药JYP0015片获批临床，拟开发治疗RAS突变的血液瘤、RAS突变的的实体瘤。公开资料显示，JYP0015是一款泛RAS抑制剂，为一款分子胶产品，它可以通过形成RAS-亲环蛋白A蛋白复合物来阻止RAS介导的信号传导。2024年5月，嘉越医药已经与ERASCA公司达成一项全球独家授权协议，将JYP0015在中国内地和香港、澳门地区之外的全球独家研究、开发和商业化权利授予后者，该项协议的总金额达3.45亿美元。期待这些新药后续临床开发顺利，早日造福患者。参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Feb 22，2025, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司官网及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

临床申请细胞疗法临床1期临床2期基因疗法

2025-02-21

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浩悦生态 | iPSC新突破！中盛溯源全球首个基因修饰iMSC获批临床！

浩悦价值观使命以资本助力，成就卓越的医疗健康企业愿景成为专注中国医疗健康行业最优秀的产业投行浩悦资本创立于2014年1月，是中国领先的专注医疗健康行业的产业投行。公司总部位于上海，在北京、深圳、香港、新加坡设立区域办公室。浩悦资本始终致力于以资本助力，以研究驱动，帮助中国医疗行业优秀企业成功对接资本市场，为客户创造增值价值。浩悦资本的合伙人团队由深耕中国医疗健康领域多年的资深投资银行家组成。浩悦资本长期密切追踪医疗健康投资市场动态和投资趋势，研究领域及交易范围覆盖创新医药、创新医疗器械、IVD与生命科学、健康服务和智慧医疗等多个细分赛道。截至2024年，浩悦资本共完成近400个项目，累计交易金额超百亿美元。十年来，浩悦资本深耕私募融资、并购整合和上市公司复杂交易，在医疗行业各细分赛道继续保持全面领先。 2025年2月20日/医麦客新闻 eMedClub News/--2月19日，CDE官网公示，中盛溯源（广州）生物科技有限公司申报的“NCR101注射液”获批临床默示许可，拟用于治疗间质性肺病（ILD）。据了解，NCR101是全球首款获批临床的诱导多能干细胞（iPSC）来源的基因修饰间充质样细胞（MSC）治疗产品，也是中盛溯源继“NCR100注射液”后第二款获批临床的iPSC来源MSC（iMSC）产品。 ▲ 图片来源：CDE官网 “NCR101”——首款基因修饰iMSCplus eMedClub iPSC具备无限扩增的能力，可为现货型细胞治疗产品提供稳定且无限的种子细胞来源。“NCR101”作为iMSC产品，不仅能够实现规模化生产，还可以确保不同批次间iMSC的高度同质性，显著提高细胞治疗产品的一致性和可靠性。更重要的是，“NCR101”利用iPSC易于基因工程化改造的特性，通过基因修饰技术进一步增强了iMSC疗效，可为ILD治疗提供更多可能性。 ▲ 传统组织来源MSC vs. iMSC 值得注意的是，在ILD治疗领域，“NCR101”是首款获批临床的基因修饰MSC产品，也是首款获批的iMSC产品。此前的临床研究可以发现，传统MSC多为组织来源，在规模化应用中存在诸多挑战。一方面，不同组织如脐带、骨髓、脂肪和牙髓来源的MSC，在表面标志物表达、免疫调节功能和增殖分化能力等方面表现出异质性；另一方面，这类MSC还面临一个根本性问题，即从单个组织分离获得的MSC数量与成人治疗所需的MSC数量相距甚远。对于细胞疗法来说，最重要的就是在临床前端如何获得质量保证和数量充足的细胞药物，而iPSC技术相对来说就是比较理想的技术平台。相较于组织来源MSC，“NCR101”在产量、批间一致性和药效表达增强等方面具有显著的优势，展现出更优异的成药性。从经济学角度来看，“NCR101”的生产工艺更易于标准化、规模化，能够大幅降低生产成本，契合中国医疗领域“降本增效”的政策方向。同时，其规模化生产能力可以更好地满足国内庞大的患者群体需求，降低治疗费用，减轻患者经济负担，具有显著的社会效益和经济优势。此外，在治疗IPF（特发性肺纤维化）等罕见病领域，“NCR101”作为创新疗法，符合国家针对罕见病药物的政策支持，可享受优先审评、加速审批等政策支持，从而加快产品上市进程，尽早惠及患者。目前，国内获批IND的基因修饰MSC产品较少，除了“NCR101”外，仅有一款“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”（脂肪来源MSC）于2024年获批，拟用于治疗2型糖尿病。 ILD现状：疗效有限，新型疗法成关键 eMedClub ILD是一种由各种原因如粉尘吸入、病原体感染、药物、结缔组织病等导致的以肺泡单位炎症和（或）纤维化为基本病变特征，进而引起肺结构破坏和功能丧失的一组异质性疾病，包括200多个病种，如IPF、过敏性肺炎、结节病、以及结缔组织病相关间质性肺疾病（CTD-ILD）等。全球疾病负担研究显示，近年来ILD的发病率、病死率和伤残调整生命年呈明显上升趋势，成为影响公共健康的重大问题之一。其中，IPF是常见致死性疾病，在ILD的疾病谱中占比20%以上，无有效治疗，中位生存期2-3年1。目前，治疗IPF的主要上市药物均为抗纤维化药物，现有的药物和治疗手段仅能缓解IPF的症状或延缓病情进展，尚无任何一种治疗手段可以治愈IPF。对于CTD-ILD患者而言，免疫抑制剂是其首选药物，但该类药物易导致间质性肺病的问题。几乎所有治疗结缔组织病的药物，都有可能引起间质性肺病，包括肺部浸润性改变、潜在肺纤维化的恶化、以及可能会危及患者生命的急性肺泡损伤等。因此，在临床上，ILD患者亟需具有应用潜力的创新疗法来满足极大的未满足的治疗需求。 ILD治疗迎来新突破！MSC疗法成趋势 eMedClub MSC是一种存在于人体血管周围生态位的干细胞，特有分化潜能、免疫调控功能和组织再生功能，且在调节炎症、参与肺脏组织损伤修复以及对呼吸系统内稳态维持与再生方面发挥着重要作用。有研究发现，MSC可通过多种机制治疗ILD，达到改善肺损伤疾病的作用。其一，MSC可通过免疫调节作用减轻肺部炎症，包括调整中性粒细胞比例、T淋巴细胞数量和亚群比例以及Treg平衡；其二，其通过分泌HGF等细胞因子来发挥组织修复作用，且治疗效果完全或部分依赖于HGF的分泌2。HGF具有促进细胞增殖和存活，促迁移、促血管生成等活性，并能通过抑制TGF-β信号通路的活化3，抑制肺成纤维化细胞的激活，减轻肺纤维化。除此之外，MSC还可以通过改善氧化应激，诱导内源性干细胞参与组织器官修复。 ▲ MSCs治疗ILD作用机制免疫豁免也是MSC拥有的一项独特属性，可以极大降低治疗风险。即使进行异体移植，也不会引发严重的免疫排斥反应。更值得一提的是，当MSC通过静脉输注进入人体后，会优先聚集在肺部，这一特性为利用MSC治疗ILD等呼吸系统疾病提供了极为有利的条件。目前，已有多项研究探索MSC对ILD的治疗作用，加上本次获批的“NCR101”，针对ILD适应症国内获批IND的MSC药物共有9款，主要为各类成体组织来源MSC，适应症多主要集中在IPF，少数也定位在CTD-ILD以及间质性肺疾病急性加重（AE-ILD）。 ▲ MSC治疗ILD国内IND获批情况除了ILD以外，MSC还可以用于多种疾病的治疗。例如，针对膝骨关节炎，MSC可通过旁分泌、抗炎免疫调节等机制，促进软骨修复并减轻炎症；针对下肢缺血，MSC能够促进血管生成，改善组织灌注，降低截肢风险；针对移植物抗宿主病、系统性红斑狼疮等自免性疾病，MSC具有独特的免疫调节作用，可有效缓解症状修复受损组织。关于中盛溯源中盛溯源专注于开发广泛可及的iPSC衍生细胞治疗产品。未来，将继续在抗炎修复、肿瘤免疫和再生医学三大领域持续推进多类细胞药物管线的研发。目前，“NCR100注射液”（iMSC）治疗膝骨关节炎已推进至2期临床；“NCR300注射液”iPSC来源自然杀伤细胞（NK）治疗骨髓增生异常综合征、预防allo-HSCT后AML复发处于1/2期临床，后续针对其他适应症的iPSC来源细胞也将陆续进入注册临床试验阶段。参考资料： 1.代华平.间质性肺疾病多学科讨论：现状、问题与对策[J].国际呼吸杂志,2023,43(11):1241-1244.DOI:10.3760/cma.j.cn131368-20231005-00203. 2.Meng HF, Jin J, Wang H, et al. Recent advances in the therapeutic efficacy of hepatocyte growth factor gene-modified mesenchymal stem cells in multiple disease settings[J]. J Cell Mol Med. 2022;26(18):4745-4755. doi:10.1111/jcmm.17497. 3.Wang H, Yang YF, Zhao L, et al. Hepatocyte growth factor gene-modified mesenchymal stem cells reduce radiation-induced lung injury[J]. Hum Gene Ther. 2013;24(3):343-353. doi:10.1089/hum.2012.177. 声明及版权说明声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。版权说明：本文来自医麦客内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台，转载授权请在文章下方留言获取。联系我们上海办公室 Shanghai office 浦东新区海阳西路555号前滩中心2302室 Rm 2302, New Bund Center, 555 West Haiyang Rd, Pudong New Area, Shanghai 北京办公室 Beijing office 朝阳区东三环北路38号院1号楼泰康金融大厦3608室 3608, Taikang Financial Building, Building 1, Yard 38, North Rd of East 3rd Ring, Chaoyang District 深圳办公室 Shenzhen office 福田区深南大道6011-8号深铁置业大厦1205室 Rm 1205,Shenzhen Metro Property Development Building, 6011-8 Shennan Avenue, Futian District, Shenzhen 香港办公室 Hong Kong office 湾仔区骆克道33号万通保险大厦10层 10th Floor, YF Life Tower, 33 Lockhart Road, Wan Chai, Hong Kong 新加坡办公室 Singapore office 珠烈街63号华侨银行大厦东区1501室 Rm1501, 63 Chulia Street, OCBC Centre East, Singapore 项目投递 Project delivery info@healthcarecapital.com.cn 媒体问询 Media inquiries pr@healthcarecapital.com.cn 人才招聘 Recruit hr@healthcarecapital.com.cn Copyright© 2025浩悦资本.

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100 项与 NCR-101 相关的药物交易

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