更新于：2024-11-29

Angelman Syndrome (HuidaGene)

天使综合征 (辉大基因)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAV Vectors Packaged hfCas13Y or hfCas12Max (HuidaGene)
靶点
Ube3a-ATS
作用机制
Ube3a-ATS调节剂(small nucleolar RNA host gene 14 modulators)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形其他疾病
在研适应症
天使综合征
非在研适应症-
原研机构
辉大（上海）生物科技有限公司辉大（上海）生物科技有限公司初创企业
在研机构
辉大（上海）生物科技有限公司辉大（上海）生物科技有限公司初创企业
非在研机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)临床前
特殊审评-

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研发状态

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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
天使综合征临床前
中国
辉大（上海）生物科技有限公司辉大（上海）生物科技有限公司初创企业
2024-05-07
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临床结果

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研究
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No Data

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