更新于：2025-04-19

scAAV1.tMCK.NTF3(Nationwide Children's Hospital)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
Neurotrophin 3 gene therapy、NT 3 gene therapy
靶点
NTF3
作用方式-
作用机制
神经营养因子3表达刺激剂、基因转移
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形其他疾病
在研适应症-
非在研适应症
腓骨肌萎缩症Ia型
原研机构
Nationwide Children's HospitalNationwide Children's Hospital
在研机构-
非在研机构
Nationwide Children's HospitalNationwide Children's Hospital
最高研发阶段暂停临床1/2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
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关联

1
项与 scAAV1.tMCK.NTF3(Nationwide Children's Hospital) 相关的临床试验
NCT03520751
/ Suspended临床1/2期IIT
Phase I/IIa Trial Evaluating scAAV1.tMCK.NTF3 for Treatment of Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Type 1A (CMT1A)
100 项与 scAAV1.tMCK.NTF3(Nationwide Children's Hospital) 相关的临床结果
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100 项与 scAAV1.tMCK.NTF3(Nationwide Children's Hospital) 相关的转化医学
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100 项与 scAAV1.tMCK.NTF3(Nationwide Children's Hospital) 相关的专利（医药）
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100 项与 scAAV1.tMCK.NTF3(Nationwide Children's Hospital) 相关的药物交易
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
腓骨肌萎缩症Ia型临床2期
美国
Nationwide Children's HospitalNationwide Children's Hospital
2025-04-01
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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转化医学

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药物交易

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临床分析

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批准

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特殊审评

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