药物类型 基因疗法 |
别名 LYS-SAF301、SAF 301、SAF-301 |
作用方式 刺激剂、调节剂 |
作用机制 SGSH刺激剂(磺氨基葡糖硫酸胺酶刺激剂)、SUMF1调节剂(sulfatase modifying factor 1 modulators) |
在研适应症- |
非在研适应症 |
原研机构 |
在研机构- |
非在研机构 |
最高研发阶段无进展临床1/2期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评- |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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黏多醣贮积症III型 | 临床2期 | 法国 | 2011-08-01 |