更新于：2024-11-01

Cystinuria (BridgeBio Pharma)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
Targeted SLC3A1/SLC7A9 gene therapy (BridgeBio)
靶点
SLC3A1 x SLC7A9
作用机制
SLC3A1 modulators(solute carrier family 3 member 1 modulators)、SLC7A9 modulators(solute carrier family 7 member 9 modulators)
治疗领域
遗传病与畸形内分泌与代谢疾病泌尿生殖系统疾病+ [1]
在研适应症-
非在研适应症
胱氨酸尿症
原研机构
BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma, Inc.
在研机构-
非在研机构
BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma, Inc.
最高研发阶段终止临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
胱氨酸尿症临床前
美国
BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma, Inc.
2024-05-11
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临床结果

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研究
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No Data

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