更新于：2025-01-25

AMT-110

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AMT 110、AMT110、RAAV2/5-HNAGLU
靶点
NAGLU
作用机制
NAGLU替代物(α-N-乙酰氨基葡糖苷酶替代物)、基因转移
治疗领域
其他疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [1]
在研适应症
黏多醣贮积症III型
非在研适应症
下尿路症状
原研机构
Institut PasteurInstitut PasteurAmsterdam Molecular Therapeutics BV
在研机构
Institut PasteurInstitut Pasteur
非在研机构
Recordati SpARecordati SpAuniQure biopharma BV
最高研发阶段药物发现
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
登录后查看时间轴

关联

1
项与 AMT-110 相关的临床试验
NCT03300453
/ Completed临床1/2期
Protocol AMT110-CD-001: A Phase I/II, Open-label, Study of Intracerebral Administration of Adeno-associated Viral Vector Containing the Human Alpha-N-acetylglucosaminidase cDNA in Children With Sanfilippo Type B Syndrome
100 项与 AMT-110 相关的临床结果
登录后查看更多信息
100 项与 AMT-110 相关的转化医学
登录后查看更多信息
100 项与 AMT-110 相关的专利（医药）
登录后查看更多信息
100 项与 AMT-110 相关的药物交易
登录后查看更多信息

研发状态

10 条进展最快的记录,
登录
后查看更多信息
适应症最高研发状态国家/地区公司日期
下尿路症状临床3期
德国
Recordati SpARecordati SpA
2013-09-01
下尿路症状临床3期
意大利
Recordati SpARecordati SpA
2013-09-01
下尿路症状临床3期
波兰
Recordati SpARecordati SpA
2013-09-01
下尿路症状临床3期
西班牙
Recordati SpARecordati SpA
2013-09-01
下尿路症状临床3期
英国
Recordati SpARecordati SpA
2013-09-01
黏多醣贮积症III型临床2期
法国
uniQure biopharma BV
2013-09-17
登录后查看更多信息

临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

登录后查看更多信息

转化医学

使用我们的转化医学数据加速您的研究。
登录
或
查看完整样例数据
使用我们的转化医学数据加速您的研究。

药物交易

使用我们的药物交易数据加速您的研究。
登录
或
查看完整样例数据
使用我们的药物交易数据加速您的研究。

核心专利

使用我们的核心专利数据促进您的研究。
登录
或
查看完整样例数据
使用我们的核心专利数据促进您的研究。

临床分析

紧跟全球注册中心的最新临床试验。
登录
或
查看完整样例数据
紧跟全球注册中心的最新临床试验。

批准

利用最新的监管批准信息加速您的研究。
登录
或
查看完整样例数据
利用最新的监管批准信息加速您的研究。

特殊审评

只需点击几下即可了解关键药物信息。
登录
或
查看完整样例数据
只需点击几下即可了解关键药物信息。
来和芽仔聊天吧
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台，助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台，以API或者数据包形式对外开放，助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
生物序列数据库
生物药研发创新
免费使用
化学结构数据库
小分子化药研发创新
免费使用