ESO-T01(EsoBiotec)

▲点击图片，了解详情 作者：贝壳社 体内细胞疗法赛道正在爆发。 10月16日，深圳普瑞金生物药业股份有限公司（以下简称“普瑞金”） 与吉利德子公司KITE PHARMA,INC.（以下简称“Kite”）就体内原位编辑疗法领域达成合作，并签署了授权与合作协议。 根据协议，普瑞金有权并已获得总计1.20亿美元的首付款，此外，在触发特定里程碑后，普瑞金还有权获得总计最高可达15.20亿美元的各项里程碑现金付款，以及基于未来产品净销售额的销售分成，总金额达16.4亿美元（约117亿元）。 01 Kite为何重金押注普瑞金？ 要理解这次合作，首先要理解Kite的处境。Kite虽然拥有Yescarta和Tecartus两款重磅自体CAR-T产品，但仍面临着危机： 自体CAR-T疗法仍存天花板困境。从白细胞分离、冷链运输、体外基因改造、细胞扩增到回输，整个流程动辄数周，成本高达数十万美元。这种“极致的个性化”模式，极大地限制了其产能、可及性和商业想象空间。它能救治的患者数量，终究是有限的。 此外，全球已有超10款CAR-T产品获批上市，竞争较为激烈。同时，通用型CAR-T（UCAR-T）、CAR-NK等新技术路线也在不断发起挑战。Kite必须在现有优势耗尽前，找到下一条增长曲线。 此前，细胞治疗行业的目光主要集中在UCAR-T上，即利用健康捐赠者的细胞制备通用型产品。但UCAR-T面临着宿主抗移植物反应（HvG）和移植物抗宿主病（GvHD）等免疫排斥的固有难题。 在这样的背景下，体内原位生成提供了一个优化、也更为颠覆性的解决方案。它跳过了传统细胞治疗中复杂的体外细胞操作，直接将“制药工厂”搬进患者体内。这对于Kite而言，不仅仅是一次技术布局，更是一次对未来终极形态的战略下注。 公开资料显示，普瑞金是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于新型细胞疗法的发现与开发，拥有行业领先的细胞和慢病毒制造工艺及技术。凭借其专有的高通量 CAR-T/CAR-NK/TCR-T 药物优化平台以及专有的细胞和慢病毒制造工艺，普瑞金正在开发丰富的临床阶段候选产品，包括多种自体和异体细胞与基因治疗及生物制剂产品。 此次普瑞金与Kite的全球合作旨在支持并加速下一代原位编辑疗法的研究与开发，致力于优化从早期发现到临床开发的全流程路径，以更高效的方式为患者带来具有潜在改变生命意义的创新疗法。 02 一场“化繁为简”的医学革命 体内原位编辑简单来说，就是将一套“基因编辑工具包”（例如，包裹着编码CAR的mRNA和CRISPR/Cas9系统的LNP）通过静脉注射等方式输入患者体内。这个“工具包”被设计成能够精准地找到特定的免疫细胞（如T细胞），进入细胞后，利用基因编辑工具将CAR基因整合到T细胞的基因组中，从而将普通T细胞“就地”转化成能够识别并攻击癌细胞的CAR-T细胞。 这意味着治疗可以像传统化疗药或抗体药一样，在工厂中大规模、标准化生产，质量可控，成本可大幅降低。同时，治疗流程的极大简化，患者无需经历复杂的白细胞分离术和等待期。一次或数次简单的静脉注射，即可完成治疗，极大地提升了患者体验和医疗效率。 全球范围内，包括Intellia Therapeutics、CRISPR Therapeutics等基因编辑领域的头部公司都在积极布局。Intellia的体内CRISPR疗法在转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）上取得的成功，已经验证了LNP递送基因编辑工具到肝脏的可行性。 体内疗法虽前景广阔，但挑战依然严峻，如靶向递送，如何将基因编辑工具精准、高效地递送到目标T细胞，同时避免“脱靶”到其他组织或细胞；免疫原性，递送载体（如LNP或病毒）和基因编辑蛋白（如Cas9）本身可能引发人体免疫反应，影响疗效和安全性；剂量控制与重复给药，如何精确控制在体内生成的CAR-T细胞数量，以及是否可以安全地进行重复给药，都是需要解决的临床问题。 普瑞金与Kite的合作，正是在这样一个技术突破的前夜。谁能率先攻克这些瓶颈，谁就将掌握下一代细胞治疗的主导权。 03 新时代加速到来 目前，随着体内CAR-T越来越火，多家跨国药企已通过收购入局。如2025年10月，BMS宣布以15亿美元现金收购体内CAR-T公司Orbital Therapeutics。Orbital的核心产品OTX-201是一款基于环状RNA的体内CAR-T疗法，可通过脂质纳米颗粒（LNP）递送，在患者体内直接改造T细胞，用于治疗自身免疫性疾病。 2025年8月，Kite以3.5亿美元收购Interius Biotherapeutics，布局体内CAR-T技术。Interius的INT2104项目是全球首个进入人体临床试验的体内CAR-T疗法，通过慢病毒载体在体内改造T细胞，用于治疗B细胞恶性肿瘤。 2025年6月，艾伯维以21亿美元收购Capstan Therapeutics，获得其基于mRNA-LNP技术的体内CAR-T项目CPTX-2309，用于治疗B细胞介导的自身免疫性疾病。此前，艾伯维还与Umoja Biotherapeutics合作开发体内CAR-T疗法，展现了其在该领域的持续布局。 2025年3月，阿斯利康以10亿美元收购Esobiotec，获得其慢病毒载体平台技术及针对多发性骨髓瘤的体内CAR-T候选药物ESO-T01。ESO-T01由普瑞金参与合作开发，目前正在进行中国研究者发起的临床试验（IIT），用于多发性骨髓瘤的治疗。 随着众多企业布局，它清晰地指明了行业未来的方向：从“个体化、复杂化”的体外制备，走向“标准化、药品化”的体内治疗，预示着一个更高效、更普惠的细胞与基因治疗新时代正在加速到来。 一旦体内细胞治疗技术成熟，其应用将远不止于血液肿瘤。它有望扩展到实体瘤、自身免疫性疾病及其他急需创新的疾病领域，为更多无药可医的疾病提供全新的治疗方案。 体内原位编辑疗法行业正处在一个从“科学突破”到“临床应用”转化的关键时期。以Intellia为首的先行者已经照亮了前路，而Kite与普瑞金等巨头和创新者的入局，则预示着一场围绕下一代细胞与基因药物的全球竞赛已经全面展开。未来5年，我们将见证更多激动人心的临床数据，以及这一颠覆性技术带来的巨大飞跃。 贝壳社东南亚医疗器械深度考察之旅火热招募，添加贝壳社小助手（微信号bioclub666）进群抢位！ 往 期 推 荐 1 医健企业前沿动态 2 医健行业BD/出海/投融资洞察 _ _ _ *声明：本文仅用于分享，不构成任何投资建议，且非治疗方案推荐 关于贝壳社 贝壳社（Bioclub）是国内领先的医健创新创业服务平台。构建了"产业空间+创业培育+投资孵化+资本赋能"四位一体服务体系，为医健领域创业企业提供全周期赋能。通过深度挖掘高成长项目、精准匹配产业资源及全球化生态网络，覆盖企业从孵化培育到加速发展的全链路，重点提供包括空间落地、创业培育、资本运作及跨境资源链接服务。贝壳社以加速科学技术成果转化与产业升级为目标，致力于成为医健领域的孵化器、加速器、连接器。

昨日晚间（2025年10月16日），普瑞金宣布与吉利德子公司Kite就体内原位编辑疗法领域达成合作，并签署了授权与合作协议。 根据协议，普瑞金有权并已获得总计1.2亿美元的现金首付款，并有权在触发约定里程碑时获得最高达15.2亿美元的里程碑付款，同时还将获得基于净销售额的分级销售收益分成。 根据报道，双方合作内容推测应该是体内CAR-T细胞治疗。 普瑞金在体内CAR-T上的工作早有布局，此前普瑞金曾与EsoBiotec联合开发了一款体内CAR-T细胞ESO-T01，ESO-T01结合了EsoBiotec的工程化纳米抗体慢病毒平台ENaBL和普瑞金专利的抗BMCA的单域抗体。2025年3月，阿斯利康以10亿美元的总金额收购了EsoBiotec，获得了该资产。 in-vivo BCMA CAR-T：ORR 100% 在今年7月，世界顶级医学期刊《柳叶刀》刊登了一篇文章，报告了ESO-T01治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）的客观缓解率（ORR）达到100%。 另外，Kite与普瑞金的合作，进一步加强了吉利德在体内CAR-T的投资决心。今年8月，吉利德旗下公司Kite以3.5亿美元收购了in vivo CAR-T开发公司Interius BioTherapeutics，成为全球领先的体内CAR-T玩家之一。 随着近来的投资动态，包括多家MNC们的合作/收购，以及美国卫生部对体内CAR-T的经费投入，体内CAR-T正在成为最热门的研发领域之一。 参考资料： 1.深圳普瑞金生物药业股份有限公司《普瑞金（Pregene）与Kite达成战略合作》 2.https://www.neeq.com.cn/disclosure/2025/2025-10-16/18583428438544dda9b08acf1724282a.pdf · · · · · · · ·