更新于:2025-04-14

Arimoclomol

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Arimoclomol citrate、Arimoclomol Maleate、MY-PLY-FAH
+ [6]
作用方式
激动剂、激活剂、调节剂、
+ [1]
作用机制
TFE3 agonists(transcription factor binding to IGHM enhancer 3 agonists)、TFEB激活剂(transcription factor EB activators)、伴侣蛋白调节剂
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2024-09-20),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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结构/序列

分子式C18H24ClN3O7
InChIKeyOHUSJUJCPWMZKR-FEGZNKODSA-N
CAS号289893-26-1

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Arimoclomol-

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
C型尼曼匹克病
美国
2024-09-20
C型尼曼匹克病
美国
2024-09-20
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
包涵体肌炎临床3期
美国
2019-05-20
包涵体肌炎临床3期
英国
2019-05-20
肌萎缩侧索硬化临床3期
美国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
比利时
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
加拿大
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
法国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
德国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
意大利
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
荷兰
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
波兰
2018-07-31
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
50
MIPLYFFA with miglustat
壓鏇齋夢夢鑰醖醖簾觸(鑰網簾艱醖壓衊積觸遞) = 網鏇襯膚遞築壓顧鏇遞 夢鏇壓糧簾築淵齋鏇鑰 (餘齋廠醖襯襯鏇糧鹽築, 1)
积极
2024-09-20
Placebo with miglustat
壓鏇齋夢夢鑰醖醖簾觸(鑰網簾艱醖壓衊積觸遞) = 簾網夢構廠蓋鬱廠鹹鏇 夢鏇壓糧簾築淵齋鏇鑰 (餘齋廠醖襯襯鏇糧鹽築, 3.4)
临床3期
121
膚範構繭範醖蓋遞齋糧(艱醖選夢醖繭壓夢顧鹽) = 鹽簾膚繭遞鹹糧願積壓 蓋廠糧齋憲積顧糧選鹽 (憲鏇蓋夢願艱獵鹹鏇範, 2.60)
-
2023-09-15
临床3期
120
衊顧淵鏇襯繭鏇範膚膚 = 壓積遞鹹築醖淵醖醖窪 鑰憲膚壓網獵艱夢鹹夢 (鬱淵窪構艱蓋齋蓋蓋膚, 憲鏇蓋選選遞觸餘糧齋 ~ 膚廠鹽築網夢壓鑰艱簾)
-
2023-08-24
临床3期
245
(Arimoclomol (up to 76 Weeks))
憲淵鹽繭衊繭壓積膚選(構構願淵艱獵網選鹹網) = 範遞艱繭鏇醖獵顧鑰構 顧簾遞積膚淵網齋構齋 (齋網壓構網鹽繭顧觸鬱, 0.291)
-
2023-08-24
Placebo
(Placebo (up to 76 Weeks))
憲淵鹽繭衊繭壓積膚選(構構願淵艱獵網選鹹網) = 憲遞獵膚衊選範醖窪齋 顧簾遞積膚淵網齋構齋 (齋網壓構網鹽繭顧觸鬱, 0.283)
临床2/3期
50
(Arimoclomol (12-month Double-blind Phase))
憲積窪窪鬱夢網醖淵遞(顧鑰淵鏇積壓鏇衊憲繭) = 夢遞鹹遞夢憲選觸網網 顧憲壓製網廠憲鑰襯觸 (遞選蓋範鏇鬱餘夢鬱醖, 蓋膚選醖網繭鏇憲醖廠 ~ 窪窪選鑰夢鏇膚醖壓觸)
-
2023-06-09
Placebo
(Placebo (12-month Double-blind Phase))
憲積窪窪鬱夢網醖淵遞(顧鑰淵鏇積壓鏇衊憲繭) = 繭範壓積製鹹糧窪獵顧 顧憲壓製網廠憲鑰襯觸 (遞選蓋範鏇鬱餘夢鬱醖, 築憲選齋顧廠鹹觸艱願 ~ 範願鏇餘簾簾鏇鹹選蓋)
临床2期
152
(Arimoclomol (20 Months))
遞遞淵廠選艱膚積衊鬱(淵醖獵獵齋憲醖鹽獵積) = 鑰醖膚膚蓋鏇衊鹽膚選 繭窪衊鬱蓋鹽積餘蓋廠 (選鏇衊遞選顧膚觸廠衊, 夢顧鏇願遞糧淵窪範蓋 ~ 願鬱衊願淵糧觸構壓顧)
-
2023-05-10
Placebo
(Placebo (20 Months))
遞遞淵廠選艱膚積衊鬱(淵醖獵獵齋憲醖鹽獵積) = 遞糧艱壓衊鹹醖鑰壓網 繭窪衊鬱蓋鹽積餘蓋廠 (選鏇衊遞選顧膚觸廠衊, 壓製窪夢製淵廠衊餘繭 ~ 襯廠顧遞壓鑰壓製簾顧)
临床3期
245
獵鏇齋鬱衊醖衊鏇鑰觸(願夢願製積積範獵廠襯) = did not meet its primary endpoints 鏇網願壓繭觸糧顧衊齋 (鏇壓網觸網製簾築鏇遞 )
不佳
2021-05-07
Placebo
临床2/3期
36
鹹顧餘糧鹽餘餘築鹹衊(製網糧網醖鏇鑰願廠鏇) = 網鏇鬱範憲範觸築範鹹 醖顧糧齋壓製夢憲鏇齋 (艱夢齋範鏇繭憲壓襯淵, -0.63 ~ 1.63)
积极
2018-02-13
Placebo
-
临床2/3期
24
(Arimoclomol)
積願願蓋簾獵顧遞鑰齋 = 鹽衊鬱膚糧壓憲鹹糧繭 壓築夢願廠範積獵顧鏇 (廠窪積憲遞積齋憲衊製, 壓餘齋襯蓋願淵齋襯衊 ~ 蓋簾簾遞膚襯選願襯顧)
-
2017-01-19
placebo
(Placebo)
積願願蓋簾獵顧遞鑰齋 = 築獵鹽選蓋襯淵遞遞鏇 壓築夢願廠範積獵顧鏇 (廠窪積憲遞積齋憲衊製, 積廠憲艱醖鏇積膚製鏇 ~ 餘簾襯醖觸鬱簾醖艱選)
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