全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）全球（不含中国）共有8个新药获批上市。其中，NDA批准1个，BLA批准2个，新适应症批准3个，新制剂批准1个。与上个统计周期相比，本次减少1个批准新药。 8月20日，AMGN宣布，Otezla®已在美国上市，供儿科使用。今年早些时候，FDA已批准Otezla用于治疗6岁及以上体重至少20公斤（44磅）且适合光疗或全身治疗的儿童和青少年的中度至重度斑块状银屑病。研究结果显示6至17岁儿科患者使用Otezla第16周时，sPGA反应为33.1%。在初始滴定期后，该患者组中Otezla的维持剂量将根据体重以20或30毫克剂量给药，每天两次。 8月23日，Moderna宣布，EC已授予mRNA呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗mRESVIA®（mRNA-1345）的上市许可，以保护60岁及以上的成年人免受RSV感染引起的下呼吸道疾病。试验数据显示，中位随访3.7个月的主要分析发现，疫苗对RSV下呼吸道疾病的疗效（VE）为83.7%。在中位随访8.6个月的补充分析中，mRNA-1345保持了持久的疗效，对RSV-LRTD的持续VE为63.3%。VE为74.6%对抗RSV-LRTD有≥2种症状，包括呼吸急促，VE为63.0%对抗RSV LRTD包括3种或更多症状。全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）全球（不含中国）共有4个新药申报上市。其中，NDA申报2个，细胞疗法申报1个。与上次统计周期相比，本次增加1个NDA/BLA申报。 8月20日，REGN宣布FDA已为林沃赛妥单抗治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的生物制品许可申请发布了完整回复函。EMA仍在对林沃塞他单抗进行相同适应症的监管审查。Linvoseltamab尚处于研究阶段，其安全性和有效性尚未获得任何监管机构的批准。 NDA/BLA申报根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）全球（不含中国）共有8个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药4个，生物药3个，细胞疗法1个。本次获监管机构特殊资格认定的药物数量与上个统计周期相同。 8月20日，翰森制药宣布获FDA突破性疗法认定，此B7-H3靶向抗体药物偶联物正在评估用于含铂化疗期间或之后进展的复发或难治性广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的治疗。本次认定得到了翰森制药正在推进的ARTEMIS-001 I期开放标签、多中心试验的数据支持，结果将于2024年9月7日至10日举行的世界肺癌大会上公布。 8月22日，Ractigen Therapeutics宣布其saRNA药物RAG-18获得FDA的孤儿药认证。RAG-18是双链saRNA药物，通过RNA激活（RNAa）机制特异性靶向激活肌肉细胞中UTRN基因表达。由UTRN基因编码的肌营养不良蛋白（Utrophin）在结构和功能上与抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）相似，它的上调可以功能性替代DMD肌肉细胞中缺失的抗肌萎缩蛋白，从而治疗所有突变类型的DMD和BMD患者。临床前研究表明，采用小核酸递送系统LiCOTM并通过皮下注射，RAG-18能够显著减轻DMD模型小鼠的肌肉损伤。特殊资格认定情况（部分） 03 全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计25条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及皮肤病等共计11个领域。其中，神经疾病领域临床进展更新居各领域之首，为5条：涉及化学药5条。 8月16日，Incyte公布Tafasitamab（Monjuvi）的关键III期inMIND试验的积极顶线结果。根据研究者评估，该试验在FL中达到了无进展生存期（PFS）的主要终点。通过研究者评估，它还达到了总人群中PFS的关键次要终点，以及FDG亲和性FL人群的正电子发射断层扫描完全缓解率。此外，盲法独立审查的PFS结果的次要终点与基于研究者的PFS结果一致。未观察到Tafasitamab存在新的全性信号。 8月23日，艾棣维欣生物发布公告，公司开发的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗ADV110完成II期临床试验并取得了最终临床试验总结报告。临床II期试验是一项在60-80岁成年人群中评估BARS13的安全性和免疫原性的随机、双盲、安慰剂对照、剂量探索II期临床试验。该临床试验已经成功达到了所有主要临床终点。本临床研究的安全性、耐受性和免疫原性数据支持该疫苗的进一步临床研发。全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件本次统计周期（2024.08.17-08.23）全球（含中国）医药交易时间共计23起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内共有7个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准1个，BLA批准4个，新适应症批准2个。与上个统计周期相比，本次增加6个NMPA批准新药。 8月19日，金赛药业宣布，聚乙二醇重组人生长激素注射液（以下简称PEG-rhGH）新规格新适应症上市申请获得国家药品监督管理局批准。本次获批的规格为27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，可用于性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的生长障碍。在国内TS患儿中开展的临床试验结果证实，采用PEG-rhGH治疗，能够显著改善患儿身高标准差积分和生长速率，且安全性和耐受性良好。 8月20日，阿斯利康宣布凡舒卓®（通用名：本瑞利珠单抗注射液）已获得中国国家药品监督管理局正式批准，用于成人和12岁及以上青少年重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）的维持治疗。研究显示，接受标准治疗的重度嗜酸粒细胞性哮喘患者，在使用本瑞利珠单抗治疗后，其年急性发作率（AAER）显著降低达74%。本瑞利珠单抗达到所有主要研究终点和关键次要研究终点，有助于改善肺功能和哮喘症状。国内新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内共有47个新药获临床默示许可，涉及74个受理号。其中，化学药21个，治疗用生物制品23个，预防用生物制品3个。与上个统计周期相比，本次增加53个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内共有6个新药申报上市，涉及8个受理号。其中，化药4个，治疗用生物制品2个。与上个统计周期相比，本次减少3个新药申报上市受理号。国内新药申报上市情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内共有19个新药申报临床，涉及30个受理号。其中，化学药7个，治疗用生物制品12个。与上个统计周期相比，本次减少37个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药2个。与上个统计周期相比，本次减少1个获监管机构特殊资格认定的药物。 8月20日，据CDE官网显示，赛诺菲替利珠单抗注射液（Teplizumab）已被纳入拟优先审评，拟用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病。Teplizumab是一种人源化抗CD3单克隆抗体，能从病因上实现对胰岛β细胞的保护。研究显示，持续14天使用Teplizumab治疗，能将1型糖尿病的发病时间平均延缓近3年。2023年10月，III期临床试验研究PROTECT达到主要终点。Tzield组94.9%的参与者维持峰值C肽水平≥0.2pmol/mL，安慰剂组这一数值为79.2%（p<0.001）。 8月23日，CDE官网公示瑞迪奥医药申报的锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液和注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽拟纳入优先审评。公开信息显示，99mTc-3PRGD2于2018年在中国获批临床，并于2021年完成临床III期试验，达到了主要终点和次要终点，结果显示，该药物具有良好的安全性，且对肺癌淋巴结转移诊断的特异性和准确性显著高于对照组，以及对肺部肿瘤良恶鉴别诊断的准确性无显著差异。国内监管机构特殊资格认定药物 04 国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内新药临床研发状态更新共计6条，涉及皮肤病、感染和神经疾病共计3个领域。其中，化学药1条，生物药5条。与上次统计周期相比，本次减少1条国内新药临床研发状态更新。中国药物临床试验登记与信息公示平台官网近日最新公示，诺和诺德登记启动一项名为ARTEMIS的国际多中心（含中国）III期临床研究，旨在评估Ziltivekimab与安慰剂相比对急性心肌梗死患者心血管结局的影响。Ziltivekimab旨在通过抑制促炎性细胞因子IL-6来降低全身炎症，该促炎因子在动脉粥样硬化等心血管疾病中起到重要作用。该产品具有延长的半衰期，可以通过每月一次皮下注射给药。葛兰素史克也启动了一项多塔利单抗（Dostarlimab）的中国II期单臂临床研究，拟在中国未经治疗的dMMR/MSI-H局部晚期直肠癌受试者中开展。该产品一线治疗dMMR/MSI-H局部晚期直肠癌2期临床试验的最新长期数据显示接受试验药物治疗的患者表现出100%临床完全缓解率。多塔利单抗已经获FDA批准多项适应症，包括dMMR晚期或复发性子宫内膜癌、dMMR或MSI-H原发性晚期或复发性子宫内膜癌、dMMR复发或晚期实体瘤。国内新药研发进展（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态关于公开征求《抗HIV-1感染药物临床病毒学研究及数据递交指导原则（征求意见稿）》意见的通知为进一步规范和指导抗HIV-1感染药物临床病毒学研究及数据递交，提供可参考的技术规范，我中心起草了《抗HIV-1感染药物临床病毒学研究及数据递交指导原则》，经中心内部讨论，已形成征求意见稿。我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。 06 国内新药研发领域热点新闻增长133%！又一家传统药企开启创新转型近日，亿帆医药发布2024年半年度报告。2024年上半年实现收入26.3亿元，同比增长35.4%；归母净利润2.5亿元，同比增长133%；扣非净利润1.8亿元，同比增长90.5%。这是亿帆医药自2023年大幅亏损以来实现的扭亏为盈，也是其近4年来最佳半年报业绩。支撑其业绩快速扭亏为盈的主要因素是国内医药自有产品营业收入大幅增长，达到16.5亿元，同比增长88.29%，为营收结构持续优化和利润率提高奠定了基础。同时，首款创新生物药亿立舒纳入医保目录后迎来加速放量，标志着亿帆医药开启了从中药、仿制药向创新药转型的序幕。更多资讯，请阅读原文恒瑞医药：以王者之姿回归，正式进入新时代 8月21日晚间，恒瑞医药发布最新半年报，2024年上半年，其总营收136.01亿元，同比增长21.78%；净利润34.32亿元，增长48.67%；归母扣非净利润34.9亿元，增长55.58%。这份半年报数据，无论从总营收，还是净利润，都打破了记录，成为恒瑞医药有史以来最优秀的半年报。这其中，最耀眼的数据莫过于创新药收入，上半年恒瑞医药创新药收入达66.12亿元，占总营收比重48.61%。加上已确认为收入的默克1.6亿欧元对外许可首付款，来自创新药的收入比重正式超过50%。这意味着恒瑞医药已走出“至暗时刻”，摆脱集采的不利影响，正式创新研发突进新时代。更多资讯，请阅读原文当诺华不走寻常路打造多业务线已成常态，但随着市场环境的改变，一些药企选择做纯粹的创新药企。诺华便是这股“清流”中的佼佼者。独树一帜的转型，正在为诺华打造新的增长点。转型成果显著诺华曾凭借多元化发展战略成长为全球制药巨头，但随着业务体量达到瓶颈，面临如何保持业绩增长的难题。为此，诺华采取独树一帜的转型战略——做纯粹的创新药企，专注于特定领域，摒弃传统的多业务线布局，不走寻常路。更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0829创新药周报”，即可下载。

上市批准突破性疗法疫苗信使RNA临床结果

2024-08-22

·PRNewswire

Ractigen Therapeutics Announces U.S. FDA Orphan Drug Designation (ODD) granted to RAG-18 for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy and Becker Muscular Dystrophy

NANTONG and SUZHOU, China, Aug. 22, 2024 /PRNewswire/ -- Ractigen Therapeutics, a pioneering developer of small activating RNA (saRNA) therapeutics, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Orphan Drug Designation (ODD) to RAG-18, one of the company's lead saRNA product candidates. This designation follows the recent Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) granted to RAG-18 last month, further solidifying the potential of this novel therapeutic strategy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) and Becker Muscular Dystrophy (BMD) caused by any mutation of the DMD gene. These milestones establish RAG-18 as the world's first saRNA drug to achieve such significant regulatory recognition from the FDA. Orphan drug designation is granted by the FDA to a drug or biologic intended to treat a rare disease or condition, which generally includes a disease or condition that affects fewer than 200,000 individuals in the U.S. The designation provides companies with development incentives, including a seven-year marketing exclusivity from the date of market approval and a waiver of the New Drug Application fee. Dr. Long-Cheng Li, Founder and CEO of Ractigen Therapeutics, stated: "Receiving FDA Orphan Drug Designation marks a pivotal achievement for RAG-18. Combined with the recent Rare Pediatric Disease Designation, it reflects the groundbreaking work we're doing with RNA activation and reinforces our commitment to making a real difference in the lives of those affected by rare diseases. This recognition fuels our determination to push forward with RAG-18's development, aiming to bring innovative and life-changing treatments to DMD and BMD patients around the world." About RAG-18 RAG-18 is a first of its kind saRNA candidate designed to specifically target and activate UTRN gene expression in muscle cells via RNAa mechanism. The utrophin protein encoded by the UTRN gene is structurally and functionally similar to dystrophin, and its upregulation could potentially serve as a functional replacement for the missing dystrophin in DMD muscle cells, providing treatment for all DMD patients regardless of the specific mutation location. Preclinical data indicate that RAG-18, delivered through subcutaneous injection utilizing Ractigen's proprietary LiCOTM (lipid-conjugated oligonucleotide) technology, has effectively mitigated muscle damage, demonstrating significant potential in treating DMD patients. RAG-18 has recently received Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) from the U.S. FDA in July this year. About DMD and BMD Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) and Becker Muscular Dystrophy (BMD) are severe genetic disorders caused by mutations in the dystrophin gene, leading to the absence or insufficiency of functional dystrophin protein. This protein is essential for muscle fiber stability. Without it, muscle cells are easily damaged and cannot repair themselves, resulting in progressive muscle weakness and degeneration. The dystrophin gene, the largest in the human body, contains 79 exons. Current disease-modifying therapeutic approaches for DMD include antisense oligonucleotides (ASO) mediated exon skipping, gene therapy, and gene editing, with exon skipping being the most common strategy. However, these treatments have significant limitations, highlighting the critical need for innovative therapies that target the root cause of DMD to provide more effective and long-lasting benefits for patients. About RNAa RNAa is a clinically validated platform technology developed by Dr. Long-Cheng Li and his team. It utilizes saRNAs to target gene regulatory domains, activating gene expression and restoring therapeutic protein levels. This innovative technology holds vast potential for developing therapeutic drugs across various diseases, particularly where traditional methods fall short, including genetic disorders. About Ractigen Therapeutics A leader in saRNA drug development, Ractigen Therapeutics is at the forefront of developing saRNA drugs utilizing the RNAa mechanism to up-regulate endogenous gene expression. This innovative approach involves saRNA targeting specific genes to enhance transcription, thereby restoring normal protein functions. Ractigen's cutting-edge technology is pivotal in treating diseases unaddressable by conventional methods, such as those resulting from epigenetic silencing or gene downregulation. For more information, please visit our website at . Contact Information: Ractigen Therapeutics Email: [email protected] SOURCE Ractigen Therapeutics

孤儿药寡核苷酸临床研究

2024-08-19

·医药观澜

中美瑞康小核酸新药获FDA儿科罕见病药物资格

7月25日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的小激活RNA （saRNA）药物RAG-18获得美国FDA的儿科罕见病药物资格（RPDD）。RAG-18是一种创新型治疗策略，正在开发用于治疗由任何DMD基因突变引起的杜氏肌营养不良（DMD）和贝氏肌营养不良（BMD）。 RNA激活（RNAa）技术利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术在开发治疗性药物方面具有广阔的应用前景，包括肿瘤、遗传性疾病、慢性疾病、代谢性疾病、心脑血管疾病等。中美瑞康致力于开发突破性小核酸药物，并基于RNA激活技术建立了多款小核酸药物管线。公开资料显示，中美瑞康已经有2款创新小核酸药物处于临床开发阶段，分别为小激活RNA（saRNA）药物RAG-01以及双链小干扰RNA药物RAG-17。 RAG-18是中美瑞康开发的另一款创新作用机制的双链saRNA药物，通过RNA激活（RNAa）机制特异性靶向激活肌肉细胞中UTRN基因表达。由UTRN基因编码的肌营养不良蛋白（utrophin）在结构和功能上与抗肌萎缩蛋白（dystrophin）相似，它的上调可以功能性替代 DMD 肌肉细胞中缺失的抗肌萎缩蛋白，从而治疗所有突变类型的DMD和BMD患者。临床前研究表明，采用中美瑞康自主开发的小核酸递送系统LiCO™并通过皮下注射，RAG-18能够显著减轻DMD模型小鼠的肌肉损伤，显示出在治疗DMD患者方面的潜力。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X染色体隐性遗传病，由编码抗肌蛋白的DMD基因突变引起。这种疾病主要影响男性儿童，患者通常在3~5岁时首次显示出肌肉炎症、纤维化和运动能力下降等症状。如果不进行治疗，多数患者将在20岁之前失去独立行走能力，并可能在30岁之前因心肌和膈肌（呼吸肌）衰竭而死亡。目前针对DMD的治疗方法包括反义寡核苷酸（ASO）介导的外显子跳跃、基因治疗和基因编辑等，但效果还有限，DMD药物方面仍存在巨大临床需求。罕见儿科疾病认定（RPDD）是FDA针对美国患者人数少于20万且严重危及18岁以下儿童生命的儿科罕见病药物资格认定，旨在鼓励开发和批准针对罕见儿科疾病的治疗方法。如果RAG-18的新药申请（NDA）获得批准，中美瑞康可能有资格获得优先审查券（PRV），该券可以用来加速审查后续不同产品的市场申请，或出售给其他公司。中美瑞康创始人、首席执行官李龙承博士表示：“RAG-18顺利获得RPDD批准，标志着美国FDA对RAG-18和RNA激活技术的认可，彰显了中美瑞康在创新药物研发方面的实力，更加坚定了中美瑞康开发创新型罕见疾病疗法的信心。我们将快速推进RAG-18的开发和临床研究，希望为全球DMD和BMD患者带来一款安全有效的革命性疗法。” 参考资料： [1]突破性疗法！中美瑞康RAG-18获FDA儿科罕见病药物资格认定，有望改变杜氏肌营养不良症治疗格局. Retrieved July 25, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/2S1WQxQEqJpOAhiehGKCZQ 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

优先审批申请上市ASCO会议

100 项与 RAG-18 相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
贝克型肌营养不良	临床前	美国	中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司初创企业	2024-07-25
杜氏肌营养不良症	临床前	中国	中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司初创企业	2024-01-26