Alagille Syndrome Treatment (Arnatar)

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 9月15日，昂拓生物（Arnatar Therapeutics）宣布其ART104药物已于北京时间2025年9月1日在研究者发起的临床试验（IIT）中完成首例患者给药，患者全程无不适。目前已完成用药后第1次访视，评估未发现任何药物相关副作用，安全性良好。ART104是一款潜在“first-in-class”反义寡核苷酸（ASO）药物，旨在从遗传致病根源治疗阿拉杰里综合征（ALGS）。 该IIT试验由复旦大学附属儿科医院王建设教授主持开展。本研究将初步评估ART104在ALGS患者中的安全性、药代/药效学（PK/PD）及有效性。 “ART104完成首例患者给药不仅是昂拓生物的重要里程碑，也是整个ALGS领域的重要进展。” 昂拓生物首席运营官兼药物开发负责人王彦峰博士表示。“通过直接解决Jag1蛋白水平不足的问题，ART104有潜力从根本上改变ALGS患者及其家庭的疾病结果。” ART104基于昂拓生物自主研发的ACT-UP1技术，是首款旨在上调Jag1蛋白表达的ASO治疗药物。Jag1蛋白不足导致的低Jag1蛋白水平被认为是ALGS的主要致病原因，该病是一种以胆管减少和肝功能障碍为特征的严重多系统疾病。 ART104致力于改变现有治疗标准，有望成为针对ALGS根本致病原因的有效治疗药物。在临床前研究中，ART104已初现的优势包括在疾病动物模型中显著恢复肝脏胆管发育；在多项毒理研究中表现出良好的耐受性。ART104已获得美国FDA授予的罕见病药物资格（ODD）和儿科罕见病资格（PRDD）。 昂拓生物是一家临床阶段的生物技术公司，致力于重新定义RNA医药的可能性。昂拓生物拥有自主研发的DARGER™技术平台，包括优化siRNA基因沉默技术和寡核苷酸（ASO）上调蛋白表达技术。该双技术平台使Arnatar能够开发不同RNA靶向药物：既可通过siRNA静默有害的致病因子，也可以通过上调型ASO恢复关键蛋白功能，从而为一些过去无法治疗的疾病开辟新的治疗途径。该公司的研发管线涵盖心血管代谢、肝脏、肾脏以及中枢神经系统疾病，瞄准具有高度未满足医疗需求的领域。 参考资料：昂拓生物新闻稿 扫码进群 掌握CAR-T疗法 、干细胞疗法、基因 疗法、溶瘤病毒、核酸药物全方位信息