更新于：2024-11-01

ION-283

概要

基本信息

药物类型
反义寡核苷酸
别名-
靶点
GYS1
作用机制
GYS1基因抑制剂、RNA干扰
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形其他疾病
在研适应症
Lafora病
非在研适应症-
原研机构
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Ionis Pharmaceuticals, Inc.
在研机构
Elpida TherapeuticsElpida Therapeutics
非在研机构
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Ionis Pharmaceuticals, Inc.
最高研发阶段临床1/2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
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关联

1
项与 ION-283 相关的临床试验
NCT06609889 / Recruiting临床1/2期IIT
A Phase 1/2 Open Label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Intrathecally Administered ION283 in Patients with Lafora Disease
100 项与 ION-283 相关的临床结果
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100 项与 ION-283 相关的转化医学
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100 项与 ION-283 相关的专利（医药）
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100 项与 ION-283 相关的药物交易
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
Lafora病临床2期
美国
Elpida TherapeuticsElpida Therapeutics
2024-12-01
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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转化医学

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核心专利

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临床分析

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批准

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特殊审评

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