近日，在BioMarin向美国证券交易委员会（SEC）提交的一份文件中，宣布了一项裁员225人的计划。本次裁员是BioMarin公司今年内宣布的第二次裁员计划。
该裁员计划是为了配合BioMarin公司的组织结构重组、AAV血友病基因治疗Roctavian的战略更新、和另一款AAV管线BMN 293的终止。
全线停止AAV
BioMarin是一家老牌的基因治疗公司，AAV基因治疗曾是BioMarin最投入的领域。然而，现在BioMarin的研发管线内已经找不到AAV项目的身影了。
这是由于Roctavian的“商业失败”，使得BioMarin公司血本无归，下定决心进行转型，放弃AAV之路。
2024年4月，BioMarin公司的第一季度（2024Q1）业绩报告中，停止了两款AAV基因治疗BMN 331(遗传性血管性水肿)和BMN 365(PKP2致心律失常性心肌病)，管线内仅剩下最后一款AAV基因治疗BMN 293(肥厚型心肌病)。
然后在2024年8月发布的2024Q2业绩报告中，BioMarin将仅剩的AAV独苗BMN 293也砍掉了，原因是，BMN 293开发和上市所需要的时间和资源不再满足BioMarin的发展高标准。
至此，BioMarin的研发管线内，完全没有了AAV，基因治疗项目也只剩一款寡核苷酸药物BMN 351。如果未来，Roctavian的销售并未能够好转，一样要面临被剥离的命运。
基因治疗梦碎
BioMarin基因治疗的梦碎，始于Roctavian的“商业失败”。
Roctavian这个项目，就是由BioMarin公司经过十年努力孵化而出的，投入了超大量的精力、时间和资金。
投入大量心血，当然是因为BioMarin对A型血友病AAV基因治疗的商业能力充满信心。起初，BioMarin对Roctavian寄予厚望，业内分析师对其的年销售额峰值预估约为22亿美元，一度被认为是潜在的“重磅炸弹”。
但是，Roctavian分别于2022年8月和2023年6月获得欧盟、美国批准上市后，交出的销售成绩，使得BioMarin心碎。Roctavian的2023年销售额为350万美元，2024年第一季度（24Q1）销售额为80万美元.......距离预期相差甚远。
今年第二季度，有3名美国患者、2名意大利患者接受了Roctavian的治疗，创造了740万美元的收入。
延伸阅读：天价药滞销，Biomarin怎么办？
为了帮助Roctavian在2025年前实现盈利，BioMarin公司还宣布了Roctavian的战略更新，要限制Roctavian的销售，仅在美国、德国和意大利三个市场进行重点运营。
为了降低成本，BioMarin公司将不会招募参与者参加Roctavian的临床开发项目，仅会继续从已经接受治疗的研究参与者那里获得长期安全性和有效性的发现。另外，公司会将生产设施置于“闲置状态”，直到需要额外的生产。BioMarin预计从2025年开始，Roctavian的年度花费将降至约6000万美元。
BioMarin新任CEO Alexander Hardy表示：如果Roctavian销售额没有改善，可能剥离该资产。
BioMarin转型中
自Roctavian显示出“商业失败”的前景以来，BioMarin便开始谋求转型。
首先是在2023年11月任命了新的新首席执行官，又在近日任命了新的首席研发官和首席商务官。
其次，砍掉所有AAV管线以及其余优先度不高的管线，集中资源用于BMN 351、BMN 349 和 BMN 333的开发。
如上所诉，BMN 351是一款寡核苷酸，被开发用于治疗杜氏肌营养不良症。目前已经完成第一剂量队列的患者招募，预计将于今年年底前获得临床数据。
BMN 349是一种口服疗法，用于治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关肝病，该公司将于今年晚些时候开始在健康志愿者中招募其首次人体研究。
BMN 333是一种用于治疗多种生长障碍的长效C型利钠肽 （CNP），正在继续 IND支持活动，预计将于2025年初进入临床。
延伸阅读：
BioMarin转型，高层换血
商业失败后，BioMarin要剥离基因治疗？
参考资料：
1.https://www.biopharmadive.com/news/biomarin-layoffs-reduce-workforce-roctavian-profitability/725638/
2.https://www.sec.gov/ix?doc=/Archives/edgar/data/1048477/000104847724000132/bmrn-20240823.htm
3.https://www.biopharmadive.com/news/biomarin-layoffs-reduce-workforce-roctavian-profitability/725638/
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