更新于：2024-11-21

AAV-HexA-HexB(Autonomous University of Barcelona)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名-
靶点
HEXA x HEXB
作用机制
HEXA调节剂(hexosaminidase subunit alpha modulators)、HEXB调节剂(hexosaminidase subunit beta modulators)、基因转移
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [1]
在研适应症
山德霍夫病泰-萨克斯病
非在研适应症-
原研机构
Autonomous University of BarcelonaAutonomous University of Barcelona
在研机构
Autonomous University of BarcelonaAutonomous University of Barcelona
非在研机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
山德霍夫病临床前
西班牙
Autonomous University of BarcelonaAutonomous University of Barcelona
2024-04-23
泰-萨克斯病临床前
西班牙
Autonomous University of BarcelonaAutonomous University of Barcelona
2024-04-23
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临床结果

适应症
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研究
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人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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批准

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特殊审评

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