Canine AAV8-MTM1 vector(Canine AAV8-MTM1 vector) - 药物靶点：MTM1_在研适应症：先天性肌病_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

腺相关病毒基因治疗

别名

靶点

MTM1

作用方式-

作用机制

MTM1表达刺激剂

治疗领域

神经系统疾病皮肤和肌肉骨骼疾病其他疾病

在研适应症

先天性肌病

非在研适应症-

原研机构

University of Washington

在研机构

University of Washington

非在研机构-

权益机构-

最高研发阶段临床前

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)-

特殊审评-

关联

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1

项与 Canine AAV8-MTM1 vector 相关的文献（医药）

2014-01-22·Science Translational Medicine1区 · 医学

Gene Therapy Prolongs Survival and Restores Function in Murine and Canine Models of Myotubular Myopathy

1区 · 医学

Article

作者: Childers, Martin K. ; Williams, J. Koudy ; Rider, Branden E. ; Mitchell, Erin ; Grange, Robert W. ; Danièle, Nathalie ; Vignaud, Alban ; Jamet, Thibaud ; Rivière, Christel ; Furth, Mark E. ; Lockard, Mandy ; Mack, David L. ; Moullier, Philippe ; Doering, Jonathan A. ; Soker, Thomas ; Guan, Xuan ; Poulard, Karine ; Hammer, Caroline ; Van Wittenberghe, Laetitia ; Buj-Bello, Anna ; Joubert, Romain ; Mavilio, Fulvio ; Beggs, Alan H. ; Goddard, Melissa ; Moal, Christelle ; Barber, Jane ; Masurier, Carole ; Lawlor, Michael W. ; Martin, Samia

Intravenous injection of an adeno-associated viral vector expressing the myotubularin ( MTM1 ) gene improves survival and rescues skeletal muscle function in mice and dogs affected by myotubular myopathy.

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