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项与 SERD/MEK inhibitor(Baylor College of Medicine) 相关的新闻(医药)点击上方图片链接报名据不完全统计,2023年1-8月,我国生物医药领域投融资事件数量为142起,与去年同期比有较大降幅。体现了机构今年在投资方面更谨慎,企业融资比2022年困难(点击文字链接可看2022年详情:“寒冬”逆势 | 2022年我国生物医药领域投融资事件426起)。从每月投融资事件起数来看,5月、6月和7月生物医药投融资事件均超过20起,融资事件起数较少的是4月份和8月份,分别为11起和13起。1-8月我国每月生物医药融资事件数量从各省市投融资事件起数来看,投融资事件主要发生于江苏、上海、广东、北京、浙江和四川,共计128起,占全国投融资事件比例为90.1%;从数据可以看出,资本市场在江浙沪区域较为活跃,仅江浙沪共发生84起,占全国比例为59.1%,其中,江苏今年1-8月生物医药领域投融资事件起数为38起,项目主要分布在苏州和南京。1-8月我国生物医药融资事件地域分布情况从投融资事件具体阶段来看,1-8月生物医药领域投融资事件所处融资阶段,主要集中在pre-A、A、A+、A++轮(60起)和pre-B、B+ 、B++轮(35)两个阶段,两者占总数比例为66.9%,并随轮次上升,投融资事件起数递减;其中Pre-A、A、A+、A++轮数量最多,达60起,占总数比为42.3%;种子轮和天使轮,共16起,不少新入这一领域企业初具规模;IPO事件为11起。1-8月我国生物医药融资事件所处阶段从投融资事件融资金额来看,超亿元人民币融资事件达79起,占公开披露具体金额融资事件(128起)数比例为61.7%。其中,单笔融资金额达5亿元人民币以上融资事件共13起,占公开披露具体金额融资事件数比例为10.2%,具体项目为:嘉晨西海、纽福斯、同宜医药、百明信康、百利天恒、炎明生物、来凯医药、华润生物、惠升生物、智翔金泰、科伦博泰、君圣泰。融资金额达10亿元人民币以上的融资事件仅3起,分别为:智翔金泰(IPO,34.73亿元人民币)、科伦博泰(IPO,13.60亿港元)、百明信康(C轮,超11亿元人民币)。智翔金泰以34.73亿元的募资金额居于第一,是A股上半年募资金额最高的医药企业。2023年1-8月,我国生物医药领域融资事件汇总注:不完全统计,难免有错漏,欢迎留言补充。从投融资事件分布领域来看,涉及抗体药企业融资事件至少16起,瀚科迈博、海司生物、福沃药业、鑫康合生物、科伦博泰、来凯医药、康抗生物、智翔金泰、百力司康、英诺湖医药、诗健生物、伟德杰生物、博奥明赛生物、博奥信生物、健信生物、达石药业。抗体篇8月21日,前身为中科大细胞与分子免疫学实验室的免疫疗法生物技术公司——瀚科迈博,斩获了数千万元A+轮融资。本次融资由国元股权投资、国元创新投资、讯飞创投及深圳生众投资共同参与。据介绍,本次所获资金将用于公司各在研管线的临床前和临床研究,以加速推进肿瘤免疫治疗药物的开发和商业化。瀚科迈博依靠专业经验丰富的自建团队,全球顶尖的专家顾问团队,以及中科大、安科生物等知名科研机构与企业,搭建起了三大技术平台,并衍生出10余条在研产品管线。7月31日,专注于纳米抗体诊断治疗及创新生物医药研发的浙江海司生物医药科技有限公司(以下简称“海司生物”)完成首轮超千万级融资。本次天使轮由紫金港资本独家投资,资金将主要用于候选药物的筛选和结构优化、临床前验证、差异化纳米抗体技术平台及团队建设、市场渠道拓展、公司运营等。海司生物是纳米抗体技术全球创始人Serge Muyldermans教授在中国联合创立持股的首家公司,汇集了比利时、美国、加拿大多位海归博士和国内青年拔尖人才。基于远未满足的临床需求,公司致力于肿瘤、免疫疾病、感染性疾病以及分子影像学等前沿方向的纳米抗体诊断和治疗创新生物医药研发。公司拥有纳米抗体顶级创始团队和国际一流水准的纳米抗体筛选库,在抗体的筛选、表征和结构优化等各环节均有深入的测试数据,在纳米抗体的人源化、管线适应症选择上有十五年的经验积累。7月26日,深圳福沃药业有限公司(Forward Pharma,以下简称“福沃药业”)宣布完成数千万元A+轮融资。本轮融资由深圳市南山战略新兴产业投资有限公司(南山战新投)、中科金启航医药基金、力合科创旗下力合光明科创基金,以及云晖资本旗下共青城云坤基金共同投资,远星资本担任本轮融资财务顾问。融资资金将主要用于福沃药业已经进入中美临床阶段的两个产品:新一代EGFR/HER2双靶点非小细胞肺癌靶向药FWD1509的Ib/II期临床试验,和第三代口服选择性雌激素受体降解剂FWD1802(Oral SERD)在乳腺癌上的临床开发。福沃药业是一家致力于新一代小分子药物及抗体靶向药物研发的创新型企业,专注肿瘤与自身免疫领域,研发总部坐落于深圳南山。目前,福沃药业已建立起包括多个国家1类新药在内的产品研发管线,且自主构建了包括早期药物发现、关键成药性验证试验平台在内的独具特色的创新药物研发创新体系,覆盖从靶点发现、分子设计、早期研发、临床前研究、转化医学研究、临床申报、临床研究的创新药物研发全链条。7月26日,专注于治疗自身免疫性炎症疾病和肿瘤的全新性抗体药物研发企业——苏州鑫康合生物医药科技有限公司(以下简称“鑫康合生物”)宣布完成超亿元新一轮融资,由高特佳投资领投,苏州高特佳信银汇鑫基金出资。鑫康合生物成立于2015年,创始人为国际著名免疫学家董晨院士,Th17细胞发现者。公司基于世界最前沿的科研成果,以精准创新为导向,专注于自身免疫性疾病和免疫肿瘤领域大分子药物的开发,致力于做源于中国、面向全球市场、具有自主知识产权的创新药物,为患者提供全球首创或者同类优秀的治疗方案。依托全球知名的科学顾问委员会和深耕抗体药物领域十余年的海归研发核心团队,公司已建成高水平的创新型抗体研发核心技术平台,通过扎实的基础科学与转化医学相结合,已拥有多个自主知识产权的研发项目,产品管线在自身免疫与肿瘤领域覆盖丰富的适应症。7月11日,科伦博泰正式于香港联合交易所挂牌上市,股票代码为“06990.HK”。科伦博泰股票发行价为每股60.60港元,上市首日开盘价为每股60.60港元、收盘价为每股62.50港元,较发行价上涨3.14%,港股市值约134.89亿港元。高盛、中信证券为其联席保荐人。本次IPO,科伦博泰共计发售22,446,100股,筹集资金约13.60亿港元。如果行使超额配股权,最多可额外发行3,366,900股,最多额外募资约2.04亿港元。此次募资主要约45.0%将用于研发及商业化公司的核心产品SKB264及A166;约30.0%将用于公司其他主要产品的研发及商业化;约12.0%将用于为持续开发公司的技术平台、推进公司其他现有管线资产以及探索并开发新候选药物提供资金:约8.0%将用于为扩充公司的产能及质量控制系统以支持公司后期资产的预期商业化提供资金;约5.0%将用于营运资金及其他一般公司用途。科伦博泰成立于2016年,其研发管线针对世界上普遍或难治的癌症,如乳腺癌、非小细胞肺癌(NSCLC)、胃肠道癌,以及患者人数众多且医疗需求未得到满足的非肿瘤疾病及病症。目前,该公司已建立33项产品的管线,包括2项核心产品及12项非核心临床阶段产品,其中5项处于关键试验或新药上市申请(NDA)注册阶段。管线的临床价值及公司的药物开发能力得到了其全球战略合作伙伴的认可。截止目前,该公司已签署了9项对外许可协议,包括与默沙东(MSD)订立的3项开发用于癌症治疗的多达9项抗体偶联药物(ADC)产品的许可及合作协议,前期及里程碑付款共计高达118亿美元。另外,该公司还曾与Ellipses公司就A400订立合作及许可协议,以及与和铂医药就A167及SKB378订立合作及许可协议。6月29日,来自上海张江高科园区的来凯医药有限公司 Laekna, Inc. (以下简称"来凯医药")(02105.HK),成功在香港联合交易所主板挂牌上市。来凯医药是次IPO全球全球发售6372.80万股,发行价为每股12.41港元,募集资金总额约为7.91亿港元。来凯医药成立于2016年,作为一家以科学驱动、处于临床阶段的全球生物科技公司,专注于小分子肿瘤靶向治疗的研发。公司有2款核心产品及14种其他管线候选产品。核心产品其中一款LAE002用于治疗卵巢癌、前列腺癌、乳腺癌及PD-1/PD-L1耐药实体瘤,另一款核心产品LAE001用于治疗前列腺癌。6月26日,康抗生物(KangaBio)宣布完成超1亿元人民币Pre-A轮融资,参与本轮的投资机构包括道远资本、泰鲲基金、泰达科投、鼎赋投资。康抗生物的天使轮由泰福资本等投资机构投资。2021年,复宏汉霖前联合创始人姜伟东博士,二次创业,成立康抗生物。康抗生物是一家专注于研发更安全有效肿瘤药物的生物技术公司,基于全球创新的前药蛋白分子技术开发新一代免疫激动剂和多特异性抗体(极大降低毒性并明显提高治疗窗口),以满足肿瘤治疗领域的临床未能满足的需求。目前,康抗生物已经成功组建了在蛋白药物早期发现、药物工艺开发、药理毒理,注册申报和临床等方面拥有丰富经验的研发团队,布局了数条全球权益的专利药管线。未来两年,康抗生物将加速公司第一条全球创新的细胞因子前药分子的临床开发和后续管线的推进。6月20日,智翔金泰登陆科创板,首次公开发行人民币普通股9168.00万股,发行价格为每股37.88元,扣除发行费用后募集资金净额为32.91亿元。Wind数据显示,2023年上半年共有13家医药生物企业登陆A股市场,智翔金泰以34.73亿元的募资金额居于第一,是A股上半年募资金额最高的医药企业。重庆智翔金泰生物制药股份有限公司(简称智翔金泰)成立于2015年,是一家以抗体药物发现技术为驱动的创新型生物制药企业,已建立基于新型噬菌体呈现系统的单抗药物发现平台、双特异抗体药物发现技术平台、重组抗体药物工艺开发平台、单域抗体药物发现技术平台、胞内抗原抗体药物发现技术平台和新结构重组蛋白药物发现技术平台六大技术平台。聚焦自身免疫性疾病、感染性疾病以及肿瘤等治疗领域,从事抗体药物的研发、生产及商业化。公司拥有涵盖三大治疗领域共计十余款在研产品,核心产品进度领先,部分产品管线如下。6月6日,百力司康宣布完成由卫材(Eisai)投资的B++轮融资。根据百力司康新闻稿,此次融资款将用于推进管线中多个产品的多中心临床研究、临床前研究和注册申报。百力司康创立于2017年,是一家专注于抗肿瘤生物创新药的研发和产业化的临床阶段的生物医药公司。该公司拥有独特的技术平台和丰富的ADC产品管线,以及能够支持抗体和ADC生产并应用于临床开发和早期商业化的GMP自有产能。公开资料显示,百力司康目前已有3款产品进入临床阶段,包括靶向HER2的ADC产品BB-1701、靶向EGFR的ADC产品BB-1705以及一款创新型免疫抑制靶点的ADC产品BB-1709。今年5月8日,卫材与百力司康就后者开发的靶向HER2的抗体偶联药物(ADC)BB-1701达成约20亿美元的合作。BB-1701是一款以艾立布林为毒素的治疗癌症的HER2 ADC,旨在为局部晚期和转移性HER2阳性实体瘤患者提供更加安全有效的治疗方案,具有应用于多种肿瘤适应症的潜力。根据双方协议,如卫材行使BB-1701战略合作的选择权,百力司康会获得相应的行权付款,同时将获得总计高达20亿美元的开发与商业化里程碑等款项,卫材会获得BB-1701的全球(除大中华区外)开发和商业化权益。6月5日,英诺湖医药宣布完成超亿元人民币A1轮融资,由药明生物产业基金、和达基金、中博聚力基金等共同投资。本轮融资完成后,英诺湖医药将聚焦推进其管线中具备突出竞争优势的全球首创(FIC)或全球同类最优(BIC)核心产品项目,并针对抗PD-1/PD-L1免疫治疗不应答或耐药、防止肿瘤复发转移并有显著疗效、以及抗体偶联药物(ADC)自研管线进行持续创新布局。英诺湖医药(杭州)有限公司(Innolake Biopharm)成立于2020年,是一家临床试验阶段的专注于肿瘤与自身免疫疾病领域的生物科技公司,以自主差异化创新为驱动,建有大小分子及ADC创新药自研体系,已有两个产品进入临床试验阶段,包括A2aR抑制剂(ILB-2109)治疗晚期实体瘤项目,以及新型靶向CD40的全人源IgG2激动型抗体ILB-2101。6月5日,伟德杰生物宣布完成由北创投领投的C轮融资,本轮融资将用于 VDJ001 等在研品种的临床试验、抗体药物大规模生产,在自身免疫领域全力打造创新药物的研发、生产和销售。伟德杰生物成立于2011年,重点研发新一代药效更高、安全性更好、生产成本低的治疗自身免疫病的单克隆抗体与融合蛋白药物。其中,重组人源化白介素-6(IL-6)受体单克隆抗体注射液VDJ001已在特发性多中心型Castleman病(iMCD)的2a期临床中表现良好,并于近期结束在类风湿关节炎患者中开展的与阳性抗体药物头碰头的 2 期临床试验。5月31日,上海诗健生物科技有限公司(以下简称“诗健生物”)宣布完成亿元A+轮融资,本轮融资由投控东海领投,荷塘创投及原股东张科禾润跟投,行远致同担任本轮交易的独家财务顾问。诗健生物成立于2017年,公司已起建立新一代ADC技术平台,采用高效低毒的喜树碱类载荷,基于该平台开发的产品不仅具有更高的杀肿瘤活性,还有强大的抗耐药性能,同时在低丰度高异质性靶点肿瘤和高负荷模型上也显示强大和持久的抗肿瘤活性,药代动力学特征优异。目前,诗健生物已有3款管线产品进入临床试验阶段。其中,ESG401是一款靶向TROP-2的ADC,目前已进入临床1b/2期临床试验阶段。早期临床数据显示,该药具有良好的安全性特征,并在已经历多重治疗的转移性三阴性乳腺癌、HR阳性乳腺癌患者中显示出积极疗效。5月18日,博奥明赛生物制药有限公司(以下简称“博奥明赛”)完成2亿元人民币B轮融资。本轮投资由科泉基金领投,复健资本新药创新基金继续跟投。本轮融资将主要用于博奥明赛重点产品线的临床和临床前研究。博奥明赛成立于2020年4月,位于江苏苏州,在上海张江设有分公司,是一家创新生物大分子药研发商,专注于创新生物大分子药的研发,建立多个全人源快速抗体发现与优化平台,其中包括全人源纳米抗体和双特异性抗体平台以及国际上库容量最大的噬菌体、酵母菌和哺乳动物细胞展示平台。目前,博奥明赛已经建立多个全人源快速抗体发现与优化平台,其中包括全人源纳米抗体和双特异性抗体平台,以及噬菌体、酵母菌和哺乳动物细胞展示平台。依托这些技术优势,该公司已经开发了10多个在研生物大分子创新药,包括全人源纳米抗体(VH)、在肿瘤微环境中(TME)特异性激活NK细胞的双(多)特异性纳米抗体等。4月23日,博奥信生物一家处于临床阶段的全球化创新生物技术公司,今天宣布继2022年12月份完成超亿元B轮融资后,近期又完成数千万元的追加轮融资,用于巩固和加强博奥信全球创新管线的开发与推进,同时也为公司强劲的创新抗体发现平台提供资金保障。本次追加轮融资由睿赢资产与和盟创投及其基石投资创始人王华春先生参与。博奥信是一家处于临床阶段的全球化创新生物技术公司,致力于应用专有的抗体技术平台开发创新疗法,使患者在免疫及肿瘤疾病的治疗中获益。成立于2017年,博奥信通过内部专有的H³(高通量,高含量,高效率)抗体发现平台、SynTracer® 高通量抗体内吞筛选平台、以及Flexibody® 双功能抗体技术平台及全球合作建立了一系列创新药物管线。自研产品BSI-045B(抗TSLP单抗)正在中美开展针对严重哮喘与特应性皮炎的临床二期试验,另有4项自研合作产品即将在中美启动临床I期或II期的患者招募。博奥信在中国,美国与澳大利亚均设有分支机构。3月20日,健信生物宣布完成B轮融资,由宏沣投资领投,东方汇昇、中创永健和原有股东乔景资本跟投。本轮融资将加速该公司研发的两款双抗产品Bis2和Bis5的1期临床研究,强化PD-1后时代肿瘤治疗细分领域公司首创产品的技术壁垒,同时推动首创三抗产品的临床前研究。健信生物创立于2015年,聚焦差异化双特异和多特异抗体研发,专注PD-1抑制剂治疗无效和耐药细分肿瘤患者的临床需求。目前,该公司已建立多个单抗及双、多特异抗体的发现平台,并构建含多款创新产品的在研管线。其中,核心产品Bis2(一款靶向肿瘤CD8+T细胞和CLDN18.2的双功能免疫治疗类产品)和Bis5(一款创新PD-1/TIM3对称二价双抗产品)均已在中国和美国获批临床,目前正在开展1期临床研究。另外,该公司还有多款三抗处于临床前开发阶段,2款自主研发产品授权上市公司共同开发。1月20日,达石药业再获首关超1亿元人民币的B轮融资。该轮融资由广东粤财控股旗下的中银粤财生物医药基金领投,跟投方包括北京富汇创投管理的中山翠亨创业投资基金、前海利元投资基金、宁波景行智远和宁波景行智检等私募基金。原有股东凯泰资本和中山香商投资继续加持。达石药业对外公告称,所筹资金将用于推进达石药业的临床研发、产品管线拓展、人才团队建设及其它公司运营需求。达石药业成立于2017年8月,是一家专注于疼痛和肿瘤并发症治疗的创新型抗体药物研发企业。DS002由达石药业自主研发,是国内首创、序列全新的一种靶向神经生长因子(NGF)的人源化重组单克隆抗体药物,是一款针对癌症疼痛治疗的无成瘾长效镇痛药。6月13日,达石药业与中科院上海药物研究所(下称“上药所”)收到国家药品监督管理局(NMPA)对两单位联合研发的抗体药物偶联药(ADC)DS001分子的临床试验默示许可,适应症为多种晚期恶性肿瘤。这是达石药业与上药所院企联合研发斩获的首个生物药1.1类临床批件(IND),也是达石药业落户中山翠亨新区以来获批临床的第三个抗体药物。同月,FDA批准达石药业直接在美国癌痛病人中开展DS002的药代、安全性和疗效研究,达石药业开拓全球癌痛市场迈出关键一步。由生物制品圈&抗体圈主办的“2023生物制品工艺发展大会”将于9月22-23日在上海举办,本次大会将主要聚焦生物制品前沿技术、CMC、生产、工艺等热点话题进行探讨交流,涉及人用疫苗、兽用疫苗、抗体药、细胞治疗、基因治疗等生物制品领域。届时将邀请生物制品领域经验权威的专家进行报告,欢迎各界同仁参会学习交流。1.会议名称:2023生物制品工艺发展大会2.会议时间:2023年9月22-23日(周五、周六)3.会议地点:上海(酒店定向通知)4.主办单位:生物制品圈、抗体圈5.媒体支持:药时空、药创客、细胞基因研究圈6.报名方式及费用:扫描识别下方二维码进行报名登记。转发分享福利:生物医药研发企业、科研院校和监管机构人员,前100位报名人员转发分享本通知至朋友圈可免费参会(不含餐饮)报名后,加微信13585867695发截图给工作人员即可。组委会获得报名信息后,根据报名信息进行初筛,并进一步与报名者沟通确认,实现精准邀请,最终有机会进入大会微信群(严格审核通过)。各类商务合作咨询:13585867695(同微信)大会日程识别微信二维码,添加小编,符合条件者即可申请加入微信群!请注明:姓名+单位!声明:本文根据网络公开信息整理,旨在传递更多信息,版权归原作者所有。原创文章转载均需经过授权并注明来源,如涉及内容、版权或其他问题请时联系小编删除!文章仅代表作者个人观点,并不代表公众号立场。本公众号拥有对此声明的最终解释权!投稿邮箱:yck19876@163.com
研发新药是一项艰巨的任务,在整个过程中,存在着许多可能破坏项目的陷阱,其影响可能会非常深远,有时甚至会威胁到小型公司的生存。尽管大型制药公司更具备渡过临床难关的能力,但失败对患者的打击是无法回避的。本文盘点2022年的10项著名失败试验,涵盖了从罕见病到常见病、从初创公司到跨国生物制药公司、从小分子治疗到生物治疗的各个领域。虽然并非所有项目都意味着研究的终结,但许多项目引发了对治疗方法有效性的质疑,对整个行业的产品管线产生潜在影响,或者至少对候选药物的商业前景产生了影响。对于急需新疗法的患者来说,这些进展更是让人心碎。安眠酮适应症:乳腺癌赞助商:赛诺菲2022年,人们对口服选择性雌激素受体降解剂(SERD)类药物改变雌激素受体(ER)阳性乳腺癌治疗的潜力信心受到了真正的打击。赛诺菲公司(Sanofi)在三期 AMEERA-5 试验的中期分析后决定放弃开发其 SERD 候选药物安非司群,这是一个低谷。但在今年早些时候,氨昔司群和罗氏的竞争对手 SERD 药物吉瑞司群的 2 期试验均告失败。在去年8月进行的AMEERA-5中期报告中,赛诺菲的药物未能达到继续研究的门槛,因此该公司选择停止该试验以及另一项名为AMEERA-6的3期试验,该试验的对象是因毒性而停止芳香化酶抑制剂治疗的早期ER阳性乳腺癌患者。AMEERA-5 比较了安非他酮和芳香化酶抑制剂来曲唑,这两种药物都是在辉瑞的 CDK4/6 抑制剂 Ibrance(palbociclib)基础上使用的,作为 ER 阳性、HER2 阴性晚期乳腺癌的一线疗法。赛诺菲的这一决定为 SERD 类药物敲响了警钟,但其他进展表明,在乳腺癌患者中存在一种特殊的突变雌激素受体(称为 ESR1)的亚群中,可能会出现对芳香化酶抑制剂产生耐药性的患者。赛诺菲在研究中采取了全员招募患者的方法,而其他试验则对人群进行了丰富--将表达ESR1的患者纳入其中,并取得了更大的成功。本贝加白细胞介素适应症:多种实体瘤赞助商:百时美施贵宝和 Nektar Therapeutics早在 2018 年,百时美施贵宝就以 18.5 亿美元的预付费购买了 Nektar 的癌症免疫疗法 bempegaldesleukin,这是历史上最大的生物技术许可协议。2022 年,该药与 BMS 的 Opdivo 联合治疗黑色素瘤的三期研究结果使这笔交易告吹。这项代号为PIVOT IO-001的研究比较了Opdivo(nivolumab)加bempeg与Opdivo单药作为晚期黑色素瘤一线治疗的效果,结果显示,联合用药在无进展生存期、客观反应率或总生存期方面均无改善。这种长效白细胞介素-2药物未能达到783例既往未接受过治疗的不可切除或转移性黑色素瘤患者试验的所有三个主要终点,即客观反应率、无进展生存期和总生存期。Nektar 公司首席执行官霍华德-罗宾(Howard Robin)显然对这一结果既惊讶又沮丧,他说这一结果 "非常令人沮丧","出乎我们所有人的意料"。黑色素瘤研究结果出来几周后,bempeg 又在肾癌(PIVOT-09)和膀胱癌(PIVOT-10)两项关键性试验中失败,合作方终止了整个临床试验项目。BIIB078适应症 肌萎缩性脊髓侧索硬化症赞助商:Ionis 和 Biogen Ionis 和 BiogenBiogen 和 Ionis 结成联盟,开发基于反义寡核苷酸的肌萎缩性脊髓侧索硬化症 (ALS) 治疗药物长达十年之久,但一直举步维艰。2022 年 3 月,他们放弃了 BIIB078 的开发,前景一片暗淡。BIIB078旨在解决一种与c9orf72基因突变有关的肌萎缩性脊髓侧索硬化症的潜在疾病机制,而c9orf72基因突变也与包括额颞叶痴呆在内的其他神经退行性疾病有关。Biogen 和 Ionis 的反义药物旨在阻断 c9orf72 基因的翻译,据认为,在所有遗传性渐冻人症中,约有 25% 至 40% 是由该基因引起的。这种突变基因会导致细胞中的二肽重复,据说会对神经元产生毒性作用。不幸的是,对于这种形式的 ALS 患者来说,BIIB078 在第一个关卡就失败了。在有 106 名患者参加的第一阶段试验中,这种药物未能改善症状,而且在服用最高剂量的药物后,患者的运动功能似乎加速下降。Ionis公司在一份新闻稿中说,这项研究表明,C9orf72相关渐冻人症背后的疾病机制要比以前认为的复杂得多。克瑞珠单抗适应症:阿尔茨海默病赞助商:罗氏/基因泰克和 AC 免疫公司由于种种原因2022 年将成为淀粉样蛋白 beta 靶向药物治疗阿尔茨海默病数十年发展历程中至关重要的一年。百健和卫材的 lecanemab 在临床 3 期取得成功,并获得了美国食品药品管理局(FDA)的批准。但另一端是罗氏和 AC Immune 的 crenezumab 失败,这是我们榜单上两个阿尔茨海默病失败药物中的第一个,均来自罗氏。雄心勃勃的 crenezumab 2 期 API-ADAD 试验是在十多年前提出的,目的是验证淀粉样蛋白药物需要在疾病早期使用的假设。然而,该药物未能改善认知功能未受损的阿尔茨海默病高风险患者的治疗效果。Crenezumab 在哥伦比亚一组约 250 名患者中进行了测试,这些患者来自一个最大的遗传性阿尔茨海默病(ADAD)大家庭。其中三分之二的患者携带有预激蛋白 1 E280A 突变,这种突变会导致 40 多岁的患者出现认知障碍。甘特瑞单抗适应症:阿尔茨海默病赞助商:罗氏/基因泰克罗氏公司的基因泰克公司(Genentech)也宣布了淀粉样蛋白导向药物治疗阿尔茨海默病的另一项重大临床失败。去年 11 月披露的一项分析显示,备受瞩目的 GRADUATE 试验在早期患者中未达到预期目标。在1965名阿尔茨海默氏症和轻度阿尔茨海默氏症痴呆导致的轻度认知障碍患者中进行的两项三期研究结果显示,该药物无法减缓临床衰退,而且似乎也没有像预期的那样清除淀粉样蛋白斑块。Gantenerumab 已经在 2014 年的一项涉及晚期症状患者的 3 期试验中表现不佳,但罗氏选择重新启动该项目,以观察它是否能在疾病的早期阶段发挥作用。GRADUATE 1 和 2 的失败被分析师称为 "巨大的失败"。未能有效清除淀粉样蛋白是该项目亮起的红灯,甘特单抗的副作用也是如此。约有25%的患者在接受药物治疗后出现了ARIA-E(一种脑水肿),不过基因泰克公司指出,大多数患者并无症状,而且在停止治疗后症状也会减轻。吉瑞司群适应症:乳腺癌赞助商:罗氏就在赛诺菲公司的选择性雌激素受体降解剂(SERD)安眠酮(amcenestrant)出现问题的最初迹象(如本报告前文所述)几周后,罗氏公司的竞争对手药物吉瑞司群也遭遇了自己的中期失败。去年 4 月,罗氏公司披露,在二期 acelERA 研究中,吉瑞司群未能改善医生选择的内分泌单药治疗所达到的无进展生存期,该研究涉及 303 名雌激素受体阳性、HER2 阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者。该试验招募了既往接受过一线或二线治疗的患者,并将吉瑞司群与阿斯利康的注射用SERD Faslodex(氟维司群)或芳香化酶抑制剂内分泌治疗基础上的各种药物组合进行了比较。罗氏公司对这一结果给予了积极评价,称疗效数据 "令人鼓舞,对雌激素受体活性依赖性较高的患者获益更明显"--换句话说,就是ESR1突变的亚群。该制药商说,它将继续跟踪这项研究,看吉瑞司群是否会对总生存期产生影响,并正在进行其他一些研究,以进一步探索它在乳腺癌中的作用。这些研究包括针对一线疾病的persevERA研究,该研究将吉瑞司群与辉瑞的CDK 4/6抑制剂Ibrance(palbociclib)联合应用于ER阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者;以及针对早期ER阳性、HER2阴性患者的辅助治疗的lidERA试验。NGM621适应症:地理萎缩赞助商:NGM 生物制药公司和默克公司据报道,地理萎缩(GA)影响着全球约 500 万人,其中包括美国的 100 万人。由于没有获得 FDA 批准的治疗方法,因此潜在疗法的机会很多。NGM 生物制药公司的抗补体 C3 抗体 NGM621 就是这样一种候选药物。早在 2015 年,它就是与默克公司(Merck & Co. 这笔交易的预付款为 2 亿美元,另有 2.5 亿美元的里程碑。这项合作在 2021 年进行了筛选,一些癌症项目被砍掉,但 NGM621 留了下来。事实上,默克公司承诺,如果最终行使许可选择权,将提供额外的研发资金和付款。转眼到了去年 10 月,NGM621 的 212 例 CATALINA 中期试验宣告失败。这使得与默克公司的联盟岌岌可危。在为期 52 周的试验中,该药物未能达到其主要目标,即在继发于老年性黄斑变性(AMD)的 GA 患者中产生统计学意义上的显著病变面积缩小率,而老年性黄斑变性是导致全球失明的主要原因。黄斑变性是眼睛中负责中心视力的部分,黄斑受损会导致视力逐渐下降。数据显示,每四周接受一次NGM621治疗的患者病变面积变化率降低了6.5%,每八周接受一次治疗的患者病变面积变化率降低了6.3%--与假对照组相比均无明显差异。PF-07304814指示:COVID-19赞助商:辉瑞虽然辉瑞公司在口服 COVID-19 抗病毒药物 Paxlovid 上取得了成功,并获得了批准,预计 2022 年的销售额将突破 200 亿美元,但并非辉瑞公司的所有冠状病毒项目都取得了成功。PF-07304814是一个例外,它与Nirmatrelvir有关,后者是SARS-CoV-2蛋白酶抑制剂,也是Paxlovid的主要活性成分。PF-07304814--又名 lufotrelvir--正在被开发为一种静脉注射疗法,用于治疗严重 COVID-19 的住院病人。人们希望它能为吉利德科学公司(Gilead Sciences)的 RNA 聚合酶抑制剂 Veklury(雷米地韦)提供额外的选择或改进,尽管 COVID 住院治疗人数有所下降,但 Veklury 仍是一种重要的治疗选择,同时,随着 SARS-CoV-2 新变种的出现,抗体疗法也逐渐退出了临床。2022 年 2 月,美国国立卫生研究院开展的 ACTIV-3 篮子研究中的 PF-07304814 组研究结果显示,这种希望破灭了。辉瑞公司的药物与其他一系列候选药物一样未能通过ACTIV-3研究,其中包括Brii Biosciences、礼来、葛兰素史克和诺华公司的药物。替拉曲单抗适应症:多种实体瘤赞助商:罗氏/基因泰克在我们列出的罗氏公司的四种药物中,最后一种--TIGIT 抑制剂 tiragolumab--可以说是该公司最令人失望的药物。这家瑞士制药公司此前曾将该药物列为其肿瘤管线中的顶级药物。分析师预测,它可能成为价值 30 多亿美元的大片。去年 3 月,针对广泛期小细胞肺癌(SCLC)的 3 期 SKYSCRAPER-02 研究未能达到其共同主要生存终点,该项目首次出现问题苗头。Tiragolumab与罗氏已获批准的PD-L1检查点抑制剂Tecentriq和化疗一起使用时,无法改善无进展生存期(PFS)或总生存期。这令人失望,但并不令人担忧。基于之前在非小细胞肺癌(NSCLC)中的疗效数据,罗氏已将tiragolumab转入非小细胞肺癌(NSCLC)的3期试验。最大的问题是,非小细胞肺癌三期试验的数据是否会影响到替拉戈单抗项目的其他部分,以及默克公司、吉利德科学公司、诺华公司、百时美施贵宝公司和iTeos/GSK等公司正在开发的其他TIGIT药物。曲利卢唑适应症:脊髓小脑共济失调赞助商:Biohaven 生物海文辉瑞公司以 11.6 美元收购 Biohaven 制药公司及其偏头痛专营权的交易墨迹未干,该公司的残余部分(现更名为 Biohaven)就遭遇了管线方面的重大挫折。Biohaven 从收购中脱胎换骨,成为一家拥有三个临床阶段候选药物的生物技术公司,其中 troriluzole 正在进行脊髓小脑共济失调(SCA)和强迫症(OCD)的三期临床试验。辉瑞公司的交易宣布两周后,曲利卢唑在针对脊髓小脑共济失调症(SCA)的三期试验中失败了,它无法改善f-SARA衡量协调、平衡和语言症状(共济失调)的指标,而这正是这种罕见神经系统疾病的特征。根据 Biohaven 公司的说法,这项有 213 名患者参加的试验由于在近一年的随访期内试验参与者的疾病未出现意外进展而受到影响。该公司指出,在某些患者亚群中,该疗法能带来更大的益处。特别是,Biohaven 发现 SCA 3 型基因型患者的跌倒风险有所降低,该基因型是由 ATXN3 基因的遗传变化引起的,为常染色体显性遗传。据估计,美国约有 5 万人患有这种疾病。会议推荐
▎药明康德内容团队报道日前,深圳福沃药业有限公司(Forward Pharma,以下简称“福沃药业”)宣布完成数千万元人民币A+轮融资。本轮融资由深圳市南山战略新兴产业投资有限公司(南山战新投)、中科金启航医药基金、力合科创旗下力合光明科创基金,以及云晖资本旗下共青城云坤基金共同投资,远星资本担任本轮融资财务顾问。本轮融资将主要用于公司已经进入中美临床阶段的两个产品:新一代EGFR/HER2双靶点非小细胞肺癌靶向药FWD1509的1b/2期临床试验,和第三代口服选择性雌激素受体降解剂FWD1802(Oral SERD)在乳腺癌上的临床开发。福沃药业专注于抗肿瘤领域新一代靶向治疗创新药物研发和产业化。目前,该公司已自主建立了涵盖创新药早期研发、CMC生产、临床申报、临床开发、注册等诸多环节的创新药物研发体系,并建立了包括多个国家1类创新药在内的产品管线,适应症覆盖前三大实体瘤和自体免疫疾病。其中,2个产品已进入中美国际临床阶段,主打产品FWD1509临床数据已展现“best-in-class”的潜力。FWD1509是新一代口服EGFR/HER2小分子抑制剂,可抑制各类EGFR 20外显子及HER2 20外显子插入突变。针对这两个靶点的非小细胞肺癌临床试验正在中美两地同步进展中,临床数据已经初步展现出优异的疗效和安全性。同时,FWD1509对EGFR常见突变(19外显子缺失突变、21外显子L858R点突变)、耐药突变(T790M)以及部分罕见突变(如S768、L861、G719等)均有较强抑制活性。此外,FWD1509能够高效地穿透血脑屏障(BBB),进而为治疗EGFR/HER2突变型NSCLC的脑转移提供了选择。FWD1509的1/2期临床试验由上海市胸科医院肿瘤科主任陆舜教授牵头。FWD1802是第三代口服SERD乳腺癌靶向药,已正式获得美国FDA和中国NMPA的临床批件,正在启动中国1期临床研究。SERD是雌激素受体(ER)的竞争性拮抗剂,可以引起ER构象改变并降解。即便在激素依赖性乳腺癌对内分泌治疗产生抗性的情况下,SERD依旧可阻断该类肿瘤的信号通路达到抑制肿瘤生长的效果。第一代SERD氟维司群作为目前的标准疗法弊端在于无法口服,病人每一次用药都要经历痛苦的肌肉注射,而且用药后会产生耐药突变。根据福沃药业新闻稿,第三代口服SERD FWD1802兼具ER降解和拮抗的双重作用,具有比氟维司群和第二代在研SERD药物更强的体内、体外药效,并且对于上一代用药后产生的突变同样有效。这使得FWD1802不仅有望成为上一代的SERD的后线治疗,更有潜力替代上一代SERD成为新的标准治疗。同时,FWD1802展示出了良好的体内生物利用度,在临床上患者可以采用更加便捷的口服用药。上海复旦肿瘤医院将做为组长单位开展FWD1802的临床1期研究。南山战新投投资团队表示:“创新药物风口崛起,是深圳市‘20+8’产业政策重点扶持领域。福沃药业是源于深圳清华大学研究院、扎根南山的创新药业高成长型企业,同时也是南山领航人才团队,拥有深厚技术经验积累,必将助力南山区创新药物产业集群高质量发展,前景可期。”中科金启航医药基金创始合伙人王春平表示:“抗肿瘤药物是创新药竞争最为激烈的领域,未满足的临床需求仍然大量存在,特别是针对罕见和耐药突变的药物市场前景广阔,为Biotech提供了差异化竞争的方向。福沃创始团队曾在跨国药企领导多个新药研发项目,公司自主搭建了完善的小分子新药研发平台,其中新一代非小细胞肺癌EGFR/HER2小分子抑制剂和三代口服SERD乳腺癌靶向药两条核心管线均已进入临床阶段,中国同靶点进度领先。在尽调过程中,团队踏实稳健的作风和高效的执行力给我们留下了深刻的印象,特别是疫情期间对临床入组节奏的把控、各项里程碑的如期完成,进一步增强了我们的信心。启航依托于中关村的深厚科创资源和团队多年生物医药投资和服务经验,希望持续赋能企业发展,助力企业研发药物早日造福广大患者。”福沃药业A轮融资领投方,石药仙瞳基金管理人石丰昕汇总经理韩风金表示:“石药仙瞳基金于2021年投资福沃药业,两年来我们见证了福沃核心管线FWD1509、FWD1802的临床重大进展以及福沃药业团队的成长壮大。福沃团队扎实稳健、视野宽广、执行力高效,与产业方保持着紧密的联系,在疫情及资本寒冬下仍能保持高效的临床推进能力,我们一如既往支持福沃团队,期待福沃产品快速推向市场,满足未被满足的临床需求。”福沃药业联合创始人兼首席科学官朱程刚博士表示:“福沃药业自创立以来,一直秉承独立自主创新,竭力为中国和全球患者解决未满足的临床需求。经过多年发展,福沃药业打造了自主的临床前研发和临床开发团队,并建立了多个临床前和临床阶段的创新药管线,展现了在中国和美国同步开展临床试验的能力。本轮融资之后,福沃药业会更加积极推进现有FWD1509和FWD1802管线的临床开发,以及后续多个临床前管线的研发工作。期待福沃自主研发的创新药产品能够早日惠及广大患者。”福沃药业联合创始人兼首席执行官徐良亮博士表示:“以十年磨一剑的韧劲,以一辈子办成一件事的执著,攻关高精尖技术,成就有价值的人生。我想这也是我们多年来在深圳从事创新药创业心路历程的真实写照。福沃最宝贵的财富是我们这支专业化、国际化,即使在逆境下仍然团结奋进、富有战斗力和凝聚力的创业团队。我们将继续牢记创业初心,保持战略定力,以科学严谨、求真务实的态度,以最大的努力、耐心和执著,推进福沃各个自研产品的临床进展和早日实现产业化。”本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑,欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
100 项与 SERD/MEK inhibitor(Baylor College of Medicine) 相关的药物交易