Recombinant human albumin (Shandong Kingtone)

昨日，国内血液制品板块公司哀鸿遍野。 血制品公司无论是股价和业绩在生物医药行业均以稳健著称，如今以天坛生物、博雅生物为首龙头们单日跌幅各超过5个点以上，实属罕见。 酿造这一风波的直接推手是一款可白蛋白替代品“奥福民”的上市受理。 9月12日，禾元生物1类创新生物制品奥福民（植物源重组人血清白蛋白注射液）NDA获得CDE受理。据禾元生物早前对外公开介绍称，公司在上市前沟通交流中，CDE认为奥福民具有明显临床价值，符合优先审评审批纳入条件，所以公司正在按照优先审评审批要求准备注册资料。一旦奥福民获得CDE颁发的优先审评资格，那么相信其很快将在2025年面市。 01 白蛋白的供需格局与窘境 重组人血清白蛋白，顾名思义就是要对血浆提取得到的人血白蛋白进行替代。 白蛋白人体中非常重要的物质，其能够维持血容量、调节渗透压，还具有运输物质等功效与作用，如果人体白蛋白缺乏可能会导致身体代谢受到影响。而作为日常治疗药物而言，其可以视为重要的战略物资（在重症监护有时发挥重要作用），作用和功效包括治疗失血、受伤、低蛋白血症等，也可使人体出现的不良症状得到改善。 基于战略属性、日常治疗需求和随着国内批签发的增长，白蛋白的市场表现出不错的成长性。据弗若沙利文数据显示，2023年中国人血白蛋白药用市场规模达到 361亿元，预计2025年该市场将达到425亿元。 不过，由于国内血制品竞争格局较稳定（2001年后无新批血液制品生产企业，新增浆站有政策把控）、血浆供给短缺，导致国产人血白蛋白药品存在较大的市场缺口。 根据中检院及各检验所批签发数据，2023年进口人血白蛋白占比64.4%，进口依赖严重。所以，目前血制品公司核心成长逻辑之一是扩张浆站、提升单产以实现进口替代。 从2023年1-11月批签发格局来看，天坛生物、泰邦生物、上海莱士和华兰生物市场份额占据前列，受到的情绪影响或首当其冲。 02 重组人血清白蛋白，国内要批个FIC？ 目前，全球市场在售的仅有通过人血浆提取得到的人血白蛋白药品，尚未有重组人血白蛋白药品在主流市场商业化。 日本田边三菱药用级重组人血白蛋白（商品名Medway®）于2007年上市，因临床前数据篡改涉嫌造假于2009年撤市；今年4月，通化安睿特自研的重组人白蛋白注射液，正式完成在俄罗斯的注册流程，获准在俄罗斯境内上市销售。 全球一直有研发者试图通过基因工程技术生产高纯度的重组人血白蛋白，由于人血白蛋白使用剂量高、用量大，对安全性、成本、规模化生产要求高，一直未能有超高纯度且安全性拉满的重组人血白蛋白产品出现。 按照目前全球各国重组人血白蛋白管线进度来看，如果禾元生物的“奥福民”在国内获得上市批准，那么可以视为CDE作出的一个准FIC创新生物制剂的重要审批决策。 禾元生物的奥福民非常“特别”，从过往研发思路来看，大量重组人血白蛋白管线多采用酵母菌、大肠杆菌进行表达体系构建，而奥福民选择水稻胚乳细胞作为生物反应器（植物源）。 这样带来的好处非常多，包括：1）原料扩大生产不通过发酵，仅需扩大水稻种植规模（稻谷易储存且储存过程蛋白不易降解）；2）由于稻米与人类有长期接触史，人体对植物源（稻米）人血白蛋白有较高耐受性，免疫原性较低，可以杜绝因各类病毒或动物源病原污染的风险；3）重组蛋白合成通过植物光合作用完成，绿色环保。 对于奥福民（OsrHSA）来说，自己只需要证明其非劣于血浆提取人血白蛋白药品的疗效，同时证明自身安全性没问题即可。值得注意的是，禾元生物水稻胚乳细胞表达体系生产的重组人血清白蛋白，纯度达到99.9999%以上。 安全性方面，经一期和二期临床验证，均没有产生具有临床意义的ADA（抗药抗体）和抗HCP（异源蛋白）抗体，没有与药物相关的SAE，表现出良好的安全性和耐受性，与对照组人血浆来源白蛋白（pHSA）相比，在安全性上无显著差别。 有效性层面，在一项已经完成的OsrHSA对照pHSA的对失代偿性肝硬化腹水患者二期临床数据显示，FAS集（全分析集）和PPS集（符合方案集）中所有剂量水平下OsrHSA均非劣于pHSA。同时，在评估所有次要终点的数据结果后，所有数据支撑OsrHSA均非劣于pHSA，且OsrHSA具备优秀的安全性。 另外，据已披露的公开信息显示：三期临床在已按方案完成给药的311例受试者中，有307例受试者治疗期内达到预设疗效目标，应答率达到98.71%，证实了OsrHSA可让肝硬化低白蛋白血症患者获益。 奥福民的获批，似乎有充分和足够的数据进行支撑。 03 替代蓝海？ 血制品企业们和投资者们，不用太过于紧张。 一方面，奥福民的本次NDA的适应症为肝硬化低白蛋白血症，适应症仅仅为目前国内批准的人血白蛋白的冰山一角，赛道也更细分，而且作为新上市产品，奥福民还很难进入一些高危的适应症市场，后续放量仍有待观察。 （国内已经批准的人血清白蛋白适应症） 另一方面，禾元生物由于连续多年的亏损，公司现金较为紧张，截至2023年12月31日公司账面货币资金余额合计2.36亿元，尽管公司称资金可支撑其递交注册申请，但如果不通过BD授权出去或者尽快IPO、再融资，公司也无力进行奥福民的适应症拓展。 不过，重组人血白蛋白的市场潜力仍足够广阔，尤其是禾元生物这种通过植物表达体系生产重组人血白蛋白的企业，拥有一定竞争力。 据禾元生物披露数据显示，目前重组人血白蛋白的成本大概是在10-13元/g，未来随着技术升级迭代带动表达量的提升，成本有望进一步降至7-10/g。 从血源性白蛋白的价格看，单g价格在30-50元，对应单g成本大约在20-25元。对比之下，重组人血白蛋白的成本较血源性人血白蛋白的低不少。若随着重组人血白蛋白成本端进一步下降，未来更多重组产品适应症的拓宽，较大的价差的确能够抢占一部分替代血源性白蛋白份额，不过可能率先替代的是进口产品。 结语：我们固然要热烈鼓励和欢迎创新技术的到来并解决重要生物医药战略物资短缺问题，也应以谨慎、高标准的眼光来看待其应用，毕竟涉及到人民的生命安全。 但就这样一条讯息让机构或投资者对国内血制品企业进行预期大反转，那大可不必。 药渡媒体商务合作 媒体公关 | 新闻&会议发稿 张经理：18600036371（微信同号） 点击下方“药渡“，关注更多精彩内容 免责声明 “药渡”公众号所转载该篇文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。 微信公众号的推送规则又双叒叕改啦，如果您不点个“在看”或者没设为"星标"，我们可能就消散在茫茫文海之中~点这里，千万不要错过药渡的最新消息哦！👇👇👇

动脉网第一时间获悉，长春长乘医药科技有限公司（简称“长乘医药”）宣布完成数千万元Pre-A轮融资，本轮由长兴基金领投，产业相关方跟投。同时公司宣布，资深临床研究科学家宋钦辉博士正式加入长乘医药，担任首席医学官（CMO）。宋博士将全面负责公司的临床开发事务，包括推进公司自主研发的新药物以及基于自有技术平台研发的前药开发进程。 搭建前药技术平台GIBP technology，广谱抗肿瘤新药POC101即将进入临床自创立以来，长乘医药专注于前药技术平台的开发以及FIRST-IN-CLASS 和 BEST-IN-CLASS 药品的研发与创新。公司构建了丰富的产品管线，并开发出具有自主知识产权的前药技术平台GIBP technology。该平台可提高原药成药性，并对原药的溶解性、稳定性、生物利用度及靶向性等不利特性进行有效改善。结合药物结构设计经验，可帮助企业迅速拓展产品管线，在缩短研发周期的同时，提高药物研发成功率、降低新药研发风险，为新药创新搭建强有力的研发支撑。基于GIBP前药技术，结合人体代谢机制的研究经验与药物结构设计的经验，长乘医药成功研发出广谱抗肿瘤新药POC101。这款药物适用于肝癌、肺癌（小细胞、非小细胞）、结肠癌、胃癌、胰腺癌等多种癌症治疗。相较于原药，POC101的前药在血液和肠道中均表现出优异的稳定性，可保护原药不被过早代谢。此外，POC101还具有更广泛的适应症、更高的安全性与耐受性、更佳的疗效、更小的副作用，且可以口服，能与PD-1、PD-L1，传统化疗肿瘤药物及免疫肿瘤药物等多种药物联合使用等优势，在癌症治疗中展现出巨大潜力。另据长乘医药透露，公司还在积极部署创新的化学蛋白质组学平台，通过共价靶向组氨酸，酪氨酸或赖氨酸等可连接氨基酸，选择性地解除致病蛋白质的武装。资深药物研发科学家加入、资本赋能，加速推进抗肿瘤创新药研发坚持“FIRST-IN-CLASS ”和 “BEST-IN-CLASS”的背后，是强大的团队支撑。长乘医药创始人许茗彦，英国诺丁汉大学管理学硕士毕业，管理学博士在读。对于科研团队管理、新药研发、公司运营等方面具有丰富的经验，曾负责国内知名生物医药企业运营与项目管理，管理数十人的研发团队，每年负责研发经费近亿元。曾深度参与公司重磅商业化产品的对外授权，负责并执行公司新药研发平台的建设，管理公司内部外部研发，制定相关科学目标，组织协调好各个学科完成研发计划。许茗彦而本次加入长乘医药的宋钦辉博士，拥有哈尔滨医科大学临床医学博士学位，并在临床及新药研发领域积累了超过30年的深厚经验。1997年宋博士赴美深造，在波士顿大学、塔夫斯大学、哈佛医学院等国际顶尖科研院所从事医学、药学和分子生物学研究10余年，并主持过美国NIH项目，发表论文20余篇。后又在美国诺华制药从事新药研发工作近10年。2017年底，宋博士回国，曾担任过国内多家药企的首席医学官，主导了首款利用植物生产的血浆制品——重组人血清白蛋白的临床试验，并在美国成功完成一期临床。此外，他还领导过多项细胞治疗产品的注册申请及临床试验，具有深厚的临床开发经验。宋钦辉此外，长乘医药还有一批在药理学、药物化学、药代动力学、临床前和临床研发等领域有着深厚造诣的中层科研和管理骨干。随着新一轮资金注入与宋钦辉博士的加入，长乘医药将积极深化在肿瘤学领域的广谱抗肿瘤一类创新药的研发，并同时拓展免疫学领域的创新药物研究。对于获得本轮融资，长乘医药CEO许茗彦表示：作为CEO我想向各位新老股东对于公司的支持表示感谢。在医药投资放缓的大环境下，能够顺利地，快速完成此轮融资也体现出市场对于长乘的平台和管线的认可。我们目前的拳头产品POC101是一款临床价值极高的药物，其副作用小，给药方式方便的特点希望可以给患者带来更大的生存获益和生活质量的改善。长乘医药CMO宋钦辉表示：临床上有大量未被满足的需求，非常看好长乘医药前药POC101和前药平台。我将充分发挥自己在临床开发上的学识及经验，与团队一起推动公司产品管线的开发。我将带领团队快速推动注册申报及临床试验，推动产品尽早上市以惠及更多的实体肿瘤患者。非常期待能与公司优秀的管理团队携手努力，研发出满足临床需求的创新药，更好地为肿瘤患者服务，成为世界一流的新药研发企业！长兴基金表示：作为投资方，长兴基金非常认可长乘医药在行业中展现出的创新能力和发展潜力。通过本次投资，长兴基金给予长乘医药的不仅仅是财务上的支持，还将提供市场拓展、人才引进、政策支持等多方面的帮助，希望通过资金与资源的配合，推动长乘医药进一步加速创新药管线的产品研发，推进临床实验进度，加速产品落地，实现双方合作共赢。关于长兴基金长兴基金取“新时代长春振兴之意”，是经长春市委市政府研究决定，2022年2月由长春市财政局牵头组织组建的产业引导基金。长兴基金母基金规划出资总规模300亿元，是当时东北三省最大的母基金。长兴基金通过“子基金投资+直接投资”方式，支持汽车产业、现代农业、光电信息、生物医药、科技创新、文化创意等长春市主导产业方向的各个阶段项目，推动长春市产业振兴和高质量发展。创立以来，长兴基金先后引进中科母基金、国家科技成果转化基金、国家军民融合基金、中小企业发展基金、盈富泰克等国家级母基金共同参与子基金设立。截至目前，长兴基金签约子基金29支，总规模195亿元，已经成为长春市产业结构调整的“助推器”和服务实体经济的“生力军”。动脉网第八届未来医疗100强大会现已升级为，将于2024年5月7日-10日在北京·北人亦创国际会展中心盛大举行。本届展会为15000+人次、10000平规模，围绕新产品、新技术、新服务、新生态、新合作构建体系，为医疗健康产业的创新力展示搭建最佳舞台。这里是，公认的医疗产业创新洞察的生成地，年度趋势分享与学习交流的口碑盛会；优秀的医疗创新企业和创新产品都在这，是企业展示创新和面谈合作的最佳场景；这里有，最具前瞻力的思享盛会：500+大咖嘉宾莅临分享，3天主论坛、40余场主题论坛，只做干货议题！最具创新力的生态链接：5大展区，200+首发首创新品、3000+企业、500+投资团，全球买手云集！最具影响力的榜单发布：上市公司创新力榜+未来医疗100强榜+创新力产品榜，700+上榜企业现场交流！目前已有超过600家企业和产品确认参加展会，展览面积预订超过70%，全球买手团已合作了印度尼西亚、新加坡、比利时、爱尔兰、西班牙、德国、澳大利亚、英国、加拿大等国家。余下的合作席位已不多，欢迎企业、品牌方、买手团或相关组织洽谈参会。在这个充满不确定性的时代，寻求高价值资源和高效率链接，将是您的首选。即刻报名，限时福利！声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台