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更新于：2025-03-20
AAV9-hGALC (Elpida Therapeutics)
更新于：2025-03-20
概要
基本信息
药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 Recombinant serotype 9 adeno-associated virus (AAV) encoding a human galactosylceramidase (GALC) transgene (hGALC) (Elpida Therapeutics) |
靶点 |
作用方式 调节剂 |
作用机制 GALC modulators(Galactocerebrosidase modulators) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段临床前 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国) |
研发状态
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 球样细胞脑白质营养不良 | 临床前 | 美国 | 2024-10-29 |
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