挚盟医药渐冻症创新药物完成关键性临床2-3期首例给药试验
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2025年10月30日，挚盟医药宣布，公司研发的用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的创新药物CB03-154已正式进入2/3期临床试验阶段，并在河北医科大学第二医院顺利实施了首例患者的用药。早在2025年7月，该药物就已获得中国国家药品审评中心（CDE）的批准，可以开展ALS的2/3期适应性临床试验。此外，CB03-154还在2023年10月被美国授予罕见病药物资格，适用于ALS患者的治疗。
本次临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照以及开放标签扩展的研究，由北京大学第三医院的樊东升教授担任主要研究者。试验计划在中国范围内的约15个中心入组共计240名ALS确诊患者，这些患者的病程在首次症状出现到筛选期间不得超过24个月。研究的主要目标是评估在用药39周后，患者的肌萎缩侧索硬化功能评分量表（ALSFRS-R）从基线开始的变化情况。
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种病因尚不明确且致命的中枢神经系统退行性疾病，主要影响大脑皮质、脑干和脊髓的运动神经元。其病理表现为上下运动神经元细胞体的丢失以及相关神经束和轴突的退化，最终导致肌肉失去神经支配。临床症状包括进行性的肌肉无力、萎缩以及其他神经系统症状。ALS患者的中位生存期一般为从病症出现后2到3年，主要死因为神经肌肉性呼吸衰竭。虽然目前尚无阻止或逆转ALS进程的疗法，能够轻度改善和延长患者生存期的治疗手段仍然十分有限。ALS患者存在巨大的未被满足的临床需求。
研究表明，离子通道、突触传递的改变以及神经元兴奋与抑制失衡在ALS的发病机制中扮演重要角色，其中钾离子通道在调节神经元的兴奋性和动作电位方面起关键作用。CB03-154是一种新一代选择性促进电压门控钾离子通道（尤其是KCNQ2/3）的开放剂。与以往的药物相比，CB03-154在选择性和稳定性方面表现优异。实验已证明，CB03-154能够显著降低ALS运动神经元的过度兴奋。在转基因小鼠模型中，每日口服CB03-154能够有效延长其生存期、推迟发病时间、改善运动能力和神经元损伤，同时还能够延缓肌肉萎缩。
挚盟医药表示，2/3期临床试验的启动是CB03-154在罕见病领域中取得的重要进展，预示着为ALS患者提供新治疗选项的希望。挚盟医药成立于2018年，致力于开发创新性小分子药物。除在慢性乙型肝炎功能性治愈领域有所布局外，公司还在深耕难治性癫痫、神经性疼痛、重度抑郁症等神经系统疾病的药物研发，旨在为患者提供更安全有效的药物以提升其生活质量。
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